اکنون به لطف میکروسکوپ کرایو الکترونی ساختار پروتئین هانتینگتین آشکار شده است. این به نحوی موضوع بزرگی است.
HDBuzz با ناراحتی این خبر را به اشتراک می‌گذارد که کارآزمایی VIBRANT-HD برای داروی خوراکی کاهش‌دهنده هانتینگتین، براناپلام، برای ایمنی شرکت‌کنندگان به‌طور موقت به حالت تعلیق درآمده است.
یونیکور در حال انجام آزمایش‌های ایمنی اولین ژن درمانی برای هانتینگتون است. یک بیانیه مطبوعاتی اخیر یک به روز رسانی یک ساله را در مورد اولین گروه 10 نفری که برای دریافت این داروی آزمایشی تحت عمل جراحی قرار گرفتند، ارائه کرد. بیایید بیشتر در مورد تفسیر
دانشمندان از میکروسکوپ‌های قدرتمندی برای مشاهده قطعات چسبنده پروتئین بیماری هانتینگتون استفاده کرده‌اند و این ساختارها را که تصور می‌شود باعث ایجاد بیماری می‌شوند، آشکار می‌کنند.
محققان علت و اثر اشکال مختلف پروتئين هانتینگتین را بررسي مي کنند. آنها دريافتند هانتینگتین منبسط شده و منبسط نشده به ارتباطات سلولي مغز کمک مي کند و مغز ظرفيت شگفت انگيزي براي جبران تغييرات مربوط به بيماري دارد.
هر دو شرکت PTC Therapeutics و uniQure (یونیکور) به‌روزرساني‌هاي کارآزمايي‌هاي باليني مربوطه خود و آزمايش روش‌هاي مختلف کاهش ميزان هانتينگتين را به اشتراک گذاشته‌اند. ما داده‌هاي ارائه‌شده از هر دوی اين مطالعات را برای خانواده هانتینگتون بررسي مي‌کنيم
ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون می‌توانند مستقیماً سطح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدل‌های حیوانی بیماری هانتینگتون اندازه‌گیری کنند و به ما این امکان را می‌دهد تا کارکرد درمان‌های کاهش دهنده هانتینگتین در مغز را بررسی کنیم
ابزارهای جدید به ما اجازه می دهند توده های پروتئین سمی هانتینگتین را که در طول زمان در مغز افراد مبتلا تجمع می یابد، ببینیم. ردیابی این توده ها ممکن است به ما کمک کند تا درک بهتری از چگونگی پیشرف HD،کند شدن یا توقف بیماری در طول درمان،داشته باشیم.
یک مطالعه جدید توسط محققان جانز هاپکینز یک روش غیر تهاجمی برای ردیابی پیشرفت بیماری هانتینگتون را توصیف می کند. این موضوع می تواند قبل از اینکه بیماران حتی شروع به نشان دادن علائم کنند برای کمک به آزمایش درمان در مراحل اولیه بیماری استفاده شود.
از آنجایی که HD باعث از بین رفتن نورون های مغز می شود، برخی از محققان در حال بررسی راه هایی برای جایگزینی آنها هستند. دانشمندان اخیراً با کار با موش‌های HD نشان دادند که سلول‌های پشتیبان مغز به نام گلیا می‌توانند به نورون‌های جدید تبدیل شوند.
راش در اوایل 2023 نامه ای را به طور عمومی منتشر کرد تا بگوید فاز دوم آزمایش بالینی آنها برای مطالعه داروی کاهش دهنده هانتینگتین، تومینرسن، در حال انجام است. در این مقاله آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهش دهنده هانتینگتین را خلاصه میکنیم.