-
Skyhawk نتایج ۱۲ ماهه دلگرمکنندهای را برای داروی خوراکی بیماری هانتینگتون SKY-0515 گزارش میدهد.
آخرین اخبار
-
مه ۲۰۲۶: این ماه در پژوهشهای بیماری هانتینگتون
⏱️ ۸ دقیقه مطالعه | مه ۲۰۲۶: دادههای ۲ساله از کارآزمایی ووتوپلام نشان میدهد ممکن است پیشرفت بیماری کند شود؛ AMT-130 برای بررسی مقرراتی راهی بریتانیا میشود؛ خوکها از نفوذ سلولهای ایمنی به مغز در HD پرده برمیدارند؛ و علم جدید روی قطعات سمی هانتینگتین زوم میکند.
-
اصلاح دستور پخت: کاهش برشی از هانتینگتین
⏱️۷ دقیقه مطالعه | در مقالهای اخیر، دانشمندان بخش کوچک و مضری از پیام هانتینگتین (HTT1a) را در موشهای مبتلا به HD هدف قرار دادند. این کار باعث کاهش تودههای پروتئین سمی و به تأخیر انداختن تغییرات ژنتیکی شد که از هدف قرار دادن HTT کامل مؤثرتر بود.
-
برچسبگذاری زبالهها: گردش پروتئین هانتینگتینِ سمی
⏱️ ۵ دقیقه مطالعه | یک مطالعه اخیر نشان میدهد تقویت سامانه پاکسازیِ خودِ مغز میتواند روند بیماری هانتینگتون را کندتر کند.
-
درخواست پریلنیا برای تأیید اروپاییِ پریدُپیدین پس گرفته شد
⏱️ زمان مطالعه: ۵ دقیقه | درخواست پریلنیا برای دریافت تأییدیه اروپاییِ پریدُپیدین، ۶ ماه پیش و در نوامبر ۲۰۲۵، بیسروصدا پس گرفته شد؛ آن هم پس از آنکه آژانس دارویی اروپا (EMA) پیشتر توصیه کرده بود با این دارو مخالفت شود. در ادامه میگوییم چه اتفاقی افتاد و چرا تازه حالا از آن باخبر…
-
مهاجمان در مغز: مدل خوکی چه چیزی دربارهٔ سلولهای ایمنی در HD آشکار میکند
⏱️ ۷ دقیقه مطالعه | یک مطالعهٔ اخیر در خوکها نشان میدهد مغزِ مبتلا به HD ممکن است زیر حملهٔ سیستم ایمنیِ خودِ بدن باشد. نتایج نشان میدهد سلولهای T سیتوتوکسیکِ مهاجم ممکن است در نورودژنراسیونِ HD نقش داشته باشند و این موضوع مسیر درمانی تازهای را مطرح میکند.
-
معمای بزرگ مراقبت: «مراقبت خوب» در بیماری هانتینگتون چگونه است؟
⏱️۸ دقیقه مطالعه | «مراقبت خوب» در بیماری هانتینگتون چگونه است؟ یک مطالعه جدید هلندی از مراقبان خانوادگی و حرفهای پرسید و نشان داد که این مراقبت در عمل چقدر متفاوت تجربه میشود.
-
مسیر دوم: برنامهریزی یونیکیور برای ثبت درخواست نظارتی AMT-130 در بریتانیا
⏱️ ۶ دقیقه مطالعه | در حالی که مسیر نظارتی ایالات متحده برای AMT-130 همچنان پیچیده است، یونیکیور برنامههای خود را برای درخواست تأییدیه ژندرمانی HD خود در بریتانیا اعلام کرد. در اینجا به معنای آن و آنچه ممکن است در آینده رخ دهد، میپردازیم.
-
دو سال پس از آغاز: دادههای جدیدِ تمدید بلندمدت PIVOT-HD برای ووتوپلام
⏱️ زمان مطالعه: ۱۰ دقیقه | شرکت PTC Therapeutics دادههای ۲ساله ووتوپلام، یک قرص روزانه کاهنده HTT، را منتشر کرد. شرکتکنندگان مرحله ۲ تا ۵۲٪ کندشدنِ پیشرفت بیماری را نشان دادند. در ادامه میبینید دادهها چه میگویند، چه چیزهایی هنوز کم است، و روند آغاز کارآزمایی فاز ۳ چگونه خواهد بود.
-
آوریل ۲۰۲۶: این ماه در پژوهشهای بیماری هانتینگتون
⏱️ زمان مطالعه: ۸ دقیقه | آوریل ۲۰۲۶ به ما نشان داد که یک قطعه سمی از HTT در کانون پژوهشهای موشی قرار دارد، CRISPR در مطالعات موشی نویدبخش است، هوش مصنوعی و ابزارهای پوشیدنی به کلینیک نزدیکتر میشوند و ۲ مطالعه بر بار سنگینی که مراقبان HD به دوش میکشند نور میاندازند.
-
عدد روی مقیاس: نمره TFC چه چیزی را اندازهگیری میکند و چرا اکنون اهمیت دارد
⏱️ ۱۰ دقیقه مطالعه | نمره ظرفیت عملکردی کلی (TFC) برای دههها در تحقیقات بیماری هانتینگتون مورد استفاده قرار گرفته است. در اینجا توضیح داده شده است که چه چیزی را اندازهگیری میکند، چه چیزی را از دست میدهد، و چرا در کانون یک کارآزمایی بالینی مورد انتظار قرار دارد.