اولین دور از یافتههای کارآزمایی متوقفشده کاهش هانتینگتین تومینرسن ، GENERATION-HD1، که توسط راش اجرا میشد، این هفته با جامعه هانتینگتون به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح می دهد که آنها به چه چیزی دست پیدا کرده اند و چه چیزی در مرحله بعد است.
تیم HDBuzz (به طور مجازی) برای یک جلسه پرسش و پاسخ عمیق با تیم راش نشستند تا به پرسش های مربوط به تومینرسن و توقف اخیر آزمایش GENERATION-HD1 پاسخ دهند.
FDA والبنازین را که با نام INGREZZA نیز شناخته می شود را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.
جایگزینی سلول ها با HD در مغز می تواند یک استراتژی درمانی موثر باشد. کار اخیر نشان میدهد که گلیا تزریق شده به مغز موش سلولهای مسنتر را از بین میبرد، اما به دلیلی شگفتانگیز - به دلیل سن بیشتر، نه HD!
محققان PTC Therapeutics اخیرا یافتههای جدید هیجانانگیزی را منتشر کردهاند - یک داروی جدید امیدوارکننده برای کاهش هانتینگتین که میتواند به عنوان یک قرص مصرف شود. آیا این رویکرد ما را در مواجه با کاهش هانتینگتین را تغییر خواهد داد؟
محققان سیستمی را آپدیت کرده اند که پیشرفت بیماری هانتینگتون را طبقه بندی می کند. ردیابی پیشرفت در 4 مرحله غربالگری کارآزمایی بالینی و تفسیر دادهها را آسانتر و سریعتر میکند و راه را برای آزمایشهای پیش علامتی هموار میکند.
مطالعات جدید دقیقاً به نحوه عملکرد داروی پریدوپیدین در مدلهای بیماری هانتینگتون اشاره میکنند.
کارآزمایی فاز 3 نقطه پایانی اولیه خود یعنی کند کردن تضعیف عملکرد در بیماری هانتینگتون را از دست داد
پس از دریافت دوز بالای ژن درمانی یونیکور برای بیماری هانتینگتون، چند بیمار عوارض جانبی جدی را تجربه کردند، اما اکنون در حال بهبودی هستند. HDBuzz معنی این را برای داروی آزمایشی کاهش دهنده هانتینگتین، یعنی AMT-130 بررسی می کند.