حرکت در سریعترین مسیر: uniQure و FDA برای تأیید سریع در مسیری مشترک قدم برمیدارند
در بهروزرسانیای که امروز به اشتراک گذاشته شد، uniQure همسویی با FDA را بر روی معیارهای کلیدی برای تأیید سریع داروی بیماری هانتینگتون اعلام کرد.
توسط Dr Rachel Harding و Dr Sarah Hernandez 15 دسامبر 2024 ویراستاری شده توسط Dr Sarah Hernandez و Dr Rachel Harding ترجمه شده توسط Dr Ahmad Fotoohi در ابتدا در تاریخ 10 دسامبر 2024 منتشر شده است
در تاریخ 10 دسامبر 2024، ما یک بهروزرسانی نظارتی از شرکت uniQure درباره داروی AMT-130 دریافت کردیم که برای بیماری هانتینگتون (HD) در مراحل کلینیکی پیشرفت میکند. در این جلسه، uniQure اعلام کرد که در عناصر کلیدی برای گرفتن تاییدیه سریعتر با FDA به توافق رسیده است. مت کاپوستا، مدیرعامل uniQure، درباره این برنامه گفت که آنها قصد دارند «AMT-130 را با حداکثر سرعت ممکن پیش ببرند». این خبر هیجانانگیز نه تنها برای uniQure بلکه برای همه آزمایشهای مرتبط با HD امیدوارکننده است، زیرا مسیر دستیابی به درمانهای تاییدشده و داروهای مؤثر برای مبتلایان به HD را روشن میکند.
AMT-130 چیست؟ AMT-130 اولین ژندرمانی برای بیماری هانتینگتون است که توسط شرکت داروسازی هلندی uniQure توسعه یافته است. مانند دیگر درمانهای در حال آزمایش برای HD، این دارو برای کاهش سطح پروتئین هانتینگتین در مغز طراحی شده است.
AMT-130 بهعنوان یک ژندرمانی «یک بار برای همیشه» عمل میکند، به این معنی که افراد فقط یک دوز از این دارو را در طول زندگی دریافت میکنند. این دارو از طریق جراحی مغز وارد سلولهای مغزی میشود و ویروسی بیضرر را با دستورالعملهای ژنتیکی خاص برای کاهش تولید پروتئین هانتینگتین به سلولها میرساند.
دو آزمایش کلینیکی در حال انجام دو آزمایش کلینیکی برای ارزیابی AMT-130 در حال انجام است: HD-GeneTRX-1 در ایالات متحده و HD-GeneTRX-2 در اروپا. در مجموع، این آزمایشها 45 شرکتکننده را جذب کردهاند که به صورت تصادفی به گروههای دوز بالا، دوز پایین یا جراحی نمایشی (بدون دریافت دارو) تقسیم شدهاند.
شرکتکنندگان طی سالها از نظر ایمنی دارو، علائم بیماری، و شاخصهای زیستی مورد ارزیابی قرار میگیرند. هدف اصلی این آزمایشها تعیین ایمنی AMT-130 است، اما دادههایی درباره اثرات احتمالی دارو بر علائم HD نیز جمعآوری میشود.
پیشروی با خوشبینی با اخبار مثبت تابستان، uniQure با FDA برای شناسایی مسیر تایید سریعتر AMT-130 ملاقات کرد. این فرآیند حدود 5 سال از زمان تایید نهایی دارو صرفهجویی میکند.
«در این برنامه، مت کاپوستا، مدیر عامل uniQure، گفت که آنها قصد دارند “AMT-130 را تا حد امکان سریع پیش ببرند »
سه نکته کلیدی از بهروزرسانی امروز uniQure عبارتند از:
امکان درخواست تایید سریع بر اساس دادههای فعلی آزمایش HD-GeneTRX. استفاده از معیار cUHDRS بهعنوان یک شاخص میانجی. استفاده از سطح NfL در مایع نخاعی بهعنوان مدرک اثبات اثربخشی دارو. در مسیر درست FDA توافق کرد که uniQure میتواند از یک مطالعه تاریخچه طبیعی بهعنوان گروه کنترل استفاده کند، بنابراین آزمایش کلینیکی جدیدی نیاز نخواهد بود و مطالعات فعلی HD-GeneTRX ممکن است آخرین گام قبل از درخواست تایید باشند.
شاخصهای عملکردی معیارهای کلیدی مورد بحث شامل پیشرفت بالینی با استفاده از cUHDRS و سلامت سلولهای مغزی با بررسی سطح NfL بودند.
پیشرفت بالینی: cUHDRS ابزاری حساس برای ارزیابی پیشرفت بیماری است که شامل آزمونهایی برای کنترل حرکت، توجه و حافظه است. این معیار توسط FDA بهعنوان یک شاخص مهم بالینی پذیرفته شد.
سلامت سلولهای مغزی: سطح NfL، بهعنوان شاخص سلامت سلولهای مغزی، برای اولین بار توسط FDA پذیرفته شد. کاهش سطح NfL نشانه بهبود سلامت سلولهای مغزی است.
پیشرفت به سمت خط پایان uniQure برنامهریزی کرده است تا اوایل 2025 با FDA و سازمان دارویی اروپا (EMA) ملاقات کند و دادههای جدیدی از آزمایشهای خود منتشر کند. هدف آنها دریافت تایید سریع برای AMT-130 است و پیشرفت آنها راه را برای دیگر شرکتهای دارویی هموار میکند. سال 2025 قطعاً سال بزرگی خواهد بود!
