محققان علت و اثر اشکال مختلف پروتئين هانتینگتین را بررسي مي کنند. آنها دريافتند هانتینگتین منبسط شده و منبسط نشده به ارتباطات سلولي مغز کمک مي کند و مغز ظرفيت شگفت انگيزي براي جبران تغييرات مربوط به بيماري دارد.
هر دو شرکت PTC Therapeutics و uniQure (یونیکور) به‌روزرساني‌هاي کارآزمايي‌هاي باليني مربوطه خود و آزمايش روش‌هاي مختلف کاهش ميزان هانتينگتين را به اشتراک گذاشته‌اند. ما داده‌هاي ارائه‌شده از هر دوی اين مطالعات را برای خانواده هانتینگتون بررسي مي‌کنيم
یک مطالعه جدید توسط محققان جانز هاپکینز یک روش غیر تهاجمی برای ردیابی پیشرفت بیماری هانتینگتون را توصیف می کند. این موضوع می تواند قبل از اینکه بیماران حتی شروع به نشان دادن علائم کنند برای کمک به آزمایش درمان در مراحل اولیه بیماری استفاده شود.
هفته گذشته، شرکت داروسازی PTC بیانیه‌ای منتشر کرد که در آن اعلام کرد استخدام شرکت‌کنندگان آزمایش PIVOT-HD در بخش ایالات متحده متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که میدانیم و معنی این اعلامیه را بیان می کنیم.
پس از وقفه 3 ماهه در ثبتنام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، یونیکور این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که کارآزمایی AMT-130 برای ژن درمانی هانتینگتون طبق برنامه ریزی انجام شده و با اقدامات ایمنی جدید ادامه خواهد یافت.
راش در اوایل 2023 نامه ای را به طور عمومی منتشر کرد تا بگوید فاز دوم آزمایش بالینی آنها برای مطالعه داروی کاهش دهنده هانتینگتین، تومینرسن، در حال انجام است. در این مقاله آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهش دهنده هانتینگتین را خلاصه میکنیم.