uniQure با انتشار برخی از داده های امیدوارکننده از آزمایشات ژن درمانی کاهش دهنده هانتینگتین، پایان سال را آغاز کرد.
تیم HDBuzz (به طور مجازی) برای یک جلسه پرسش و پاسخ عمیق با تیم راش نشستند تا به پرسش های مربوط به تومینرسن و توقف اخیر آزمایش GENERATION-HD1 پاسخ دهند.
اولین دور از یافته‌های کارآزمایی متوقف‌شده کاهش هانتینگتین تومینرسن ، GENERATION-HD1، که توسط راش اجرا می‌شد، این هفته با جامعه هانتینگتون به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح می دهد که آنها به چه چیزی دست پیدا کرده اند و چه چیزی در مرحله بعد است.
شرکت داروسازی نوارتیس کشف کرد که این دارو ممکن است برای افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون (HD) درمان نویدبخش داشته باشد. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به براناپلام وضعیت ویژه‌ای به نام "طراحی داروی نادر" اختصاص داده است.
یک تیم تحقیقاتی چینی با هدف قرار دادن پروتئینی به نام GPR52، راه جدیدی را برای کاهش پروتئین هانتینگتین به طور غیرمستقیم ایجاد کردند. مولکول‌هایی که آنها طراحی کردند در سلول‌ها و موش‌های دارای هانتینگتون محافظت کننده بودند.
محققان PTC Therapeutics اخیرا یافته‌های جدید هیجان‌انگیزی را منتشر کرده‌اند - یک داروی جدید امیدوارکننده برای کاهش هانتینگتین که می‌تواند به عنوان یک قرص مصرف شود. آیا این رویکرد ما را در مواجه با کاهش هانتینگتین را تغییر خواهد داد؟
در نهایت، یک مطالعه بزرگ که نشان می دهد هانتینگتون دوران کودکی چگونه به نظر می رسد. این به ما کمک می کند تا بفهمیم که آیا داروهای جدید در کودکان نیز موثر است یا خیر.
HDBuzz با ناراحتی این خبر را به اشتراک می‌گذارد که کارآزمایی VIBRANT-HD برای داروی خوراکی کاهش‌دهنده هانتینگتین، براناپلام، برای ایمنی شرکت‌کنندگان به‌طور موقت به حالت تعلیق درآمده است.
ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون می‌توانند مستقیماً سطح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدل‌های حیوانی بیماری هانتینگتون اندازه‌گیری کنند و به ما این امکان را می‌دهد تا کارکرد درمان‌های کاهش دهنده هانتینگتین در مغز را بررسی کنیم