در حین توسعه یک داروی به نام براناپلام برای بیماران مبتلا به اختلال حرکتی عصبی اسپینوموسکولار آتروفی (SMA)، شرکت داروسازی نوارتیس کشف کرد که این دارو ممکن است برای افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون (HD) درمان نویدبخش داشته باشد. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به براناپلام وضعیت ویژه‌ای به نام “طراحی داروی ارفن یا داروی نادر” (Orphan Drug Designation) اختصاص داده است.

داروی موجودی برای کاهش Huntingtin؟

شرکت داروسازی نوارتیس اعلام کرده است که اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) وضعیت داروی نادر را به براناپلام برای درمان بیماری هانتینگتون اختصاص داده است.

براناپلام در ابتدا برای درمان اختلال عصبی آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) ساخته شد و هنوز برای این منظور تحت بررسی بالینی است. براناپلام با تداخل در نحوه پردازش پیام های ژنتیکی در سلول ها عمل می کند و می تواند سطح پروتئینی به نام SMN2 را افزایش دهد. افزایش سطح SMN2 به بیماران SMA که سطوح پایین تری از این پروتئین دارند که در بسیاری از موارد علت اصلی بیماری است، کمک می کند.

جالب اینجاست که به نظر می رسد براناپلام سطح پیام ژن هانتینگتین و پروتئین هانتینگتین را نیز کاهش می دهد. این همان چیزی است که هدف درمان های کاهش دهنده هانتینگتون است و بسیاری از محققان و شرکت ها امیدوارند بیماری هانتینگتون را درمان کنند.

درمان‌های کاهش‌دهنده هانتینگتین که در حال حاضر در آزمایش‌های بالینی هستند، باید از طریق تزریق ستون فقرات یا جراحی مغز انجام شوند. برخلاف اینها، براناپلام یک داروی مولکولی کوچک است، به این معنی که می توان آن را به صورت قرص مصرف کرد. اگر Novartis بتواند نشان دهد که براناپلام یک درمان موثر برای HD است، به این معنی است که می توان آن را به عنوان یک قرص تجویز کرد، گزینه مناسب تری برای بیماران HD!

نامگذاری داروی نادر - و آینده

تصمیم FDA برای اعطای وضعیت دارویی یتیم یا نادر معمولاً زمانی انجام می شود که دارویی برای درمان بیماری نادری مانند بیماری هانتینگتون در حال تولید باشد. اعطای وضعیت دارویی نادر می تواند مزایا و مشوق هایی را برای شرکتی که دارو را تولید کرده است، در این مورد Novartis، ایجاد کند تا توسعه داروهای جدید برای بیماری ها را با جمعیت کمی از بیماران در این شرکتها تشویق کند.

هنوز چیزهای زیادی وجود دارد که دانشمندان در مورد استفاده از براناپلام برای درمان بیماران HD درک نمی کنند. انتظار می‌رود که درمان‌های مبتنی بر قرص روی کل بدن، نه فقط روی مغز، اثر بگذارند و خیلی واضح نیست که کاهش هانتینگتین در همه جا چه اثراتی می‌تواند داشته باشد. علاوه بر این، ما قبلاً می دانیم که براناپلام می تواند سطوح SMN2 و هانتینگتین را تغییر دهد، بنابراین احتمالاً ممکن است سطح سایر پروتئین ها نیز با درمان براناپلام تغییر کند. بدون درک کامل و دقیق چیزی که دانشمندان آن را «مکانیسم اثر» دارو می‌نامند، این امر می‌تواند بررسی دقیق چگونگی تغییر علائم HD را درمان براناپلام پیچیده کند. خبر خوب این است که این دارو قبلاً در گروه های کوچکی از بیماران SMA ایمن بوده است.

Novartis اکنون در حال طراحی فاز دوم کارآزمایی بالینی برای بیماران مبتلا به HD است که برای راه اندازی در سال 2021 برنامه ریزی شده است. امیدواریم به زودی به روز رسانی های بیشتری را برای شما ارائه دهیم!