پس از دریافت دوز بالای ژن درمانی یونیکور برای بیماری هانتینگتون، چند بیمار عوارض جانبی جدی را تجربه کردند، اما اکنون در حال بهبودی هستند. HDBuzz معنی این را برای داروی آزمایشی کاهش دهنده هانتینگتین، یعنی AMT-130 بررسی می کند.
در نهایت، یک مطالعه بزرگ که نشان می دهد هانتینگتون دوران کودکی چگونه به نظر می رسد. این به ما کمک می کند تا بفهمیم که آیا داروهای جدید در کودکان نیز موثر است یا خیر.
اکنون به لطف میکروسکوپ کرایو الکترونی ساختار پروتئین هانتینگتین آشکار شده است. این به نحوی موضوع بزرگی است.
یونیکور در حال انجام آزمایش‌های ایمنی اولین ژن درمانی برای هانتینگتون است. یک بیانیه مطبوعاتی اخیر یک به روز رسانی یک ساله را در مورد اولین گروه 10 نفری که برای دریافت این داروی آزمایشی تحت عمل جراحی قرار گرفتند، ارائه کرد. بیایید بیشتر در مورد تفسیر
HDBuzz با ناراحتی این خبر را به اشتراک می‌گذارد که کارآزمایی VIBRANT-HD برای داروی خوراکی کاهش‌دهنده هانتینگتین، براناپلام، برای ایمنی شرکت‌کنندگان به‌طور موقت به حالت تعلیق درآمده است.
ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون می‌توانند مستقیماً سطح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدل‌های حیوانی بیماری هانتینگتون اندازه‌گیری کنند و به ما این امکان را می‌دهد تا کارکرد درمان‌های کاهش دهنده هانتینگتین در مغز را بررسی کنیم
دانشمندان از میکروسکوپ‌های قدرتمندی برای مشاهده قطعات چسبنده پروتئین بیماری هانتینگتون استفاده کرده‌اند و این ساختارها را که تصور می‌شود باعث ایجاد بیماری می‌شوند، آشکار می‌کنند.
محققان علت و اثر اشکال مختلف پروتئين هانتینگتین را بررسي مي کنند. آنها دريافتند هانتینگتین منبسط شده و منبسط نشده به ارتباطات سلولي مغز کمک مي کند و مغز ظرفيت شگفت انگيزي براي جبران تغييرات مربوط به بيماري دارد.
هر دو شرکت PTC Therapeutics و uniQure (یونیکور) به‌روزرساني‌هاي کارآزمايي‌هاي باليني مربوطه خود و آزمايش روش‌هاي مختلف کاهش ميزان هانتينگتين را به اشتراک گذاشته‌اند. ما داده‌هاي ارائه‌شده از هر دوی اين مطالعات را برای خانواده هانتینگتون بررسي مي‌کنيم
از آنجایی که HD باعث از بین رفتن نورون های مغز می شود، برخی از محققان در حال بررسی راه هایی برای جایگزینی آنها هستند. دانشمندان اخیراً با کار با موش‌های HD نشان دادند که سلول‌های پشتیبان مغز به نام گلیا می‌توانند به نورون‌های جدید تبدیل شوند.
ابزارهای جدید به ما اجازه می دهند توده های پروتئین سمی هانتینگتین را که در طول زمان در مغز افراد مبتلا تجمع می یابد، ببینیم. ردیابی این توده ها ممکن است به ما کمک کند تا درک بهتری از چگونگی پیشرف HD،کند شدن یا توقف بیماری در طول درمان،داشته باشیم.