محققان PTC Therapeutics اخیرا یافتههای جدید هیجانانگیزی را منتشر کردهاند - یک داروی جدید امیدوارکننده برای کاهش هانتینگتین که میتواند به عنوان یک قرص مصرف شود. آیا این رویکرد ما را در مواجه با کاهش هانتینگتین را تغییر خواهد داد؟
FDA والبنازین را که با نام INGREZZA نیز شناخته می شود را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.
جایگزینی سلول ها با HD در مغز می تواند یک استراتژی درمانی موثر باشد. کار اخیر نشان میدهد که گلیا تزریق شده به مغز موش سلولهای مسنتر را از بین میبرد، اما به دلیلی شگفتانگیز - به دلیل سن بیشتر، نه HD!
محققان سیستمی را آپدیت کرده اند که پیشرفت بیماری هانتینگتون را طبقه بندی می کند. ردیابی پیشرفت در 4 مرحله غربالگری کارآزمایی بالینی و تفسیر دادهها را آسانتر و سریعتر میکند و راه را برای آزمایشهای پیش علامتی هموار میکند.
مطالعات جدید دقیقاً به نحوه عملکرد داروی پریدوپیدین در مدلهای بیماری هانتینگتون اشاره میکنند.
پس از دریافت دوز بالای ژن درمانی یونیکور برای بیماری هانتینگتون، چند بیمار عوارض جانبی جدی را تجربه کردند، اما اکنون در حال بهبودی هستند. HDBuzz معنی این را برای داروی آزمایشی کاهش دهنده هانتینگتین، یعنی AMT-130 بررسی می کند.
کارآزمایی فاز 3 نقطه پایانی اولیه خود یعنی کند کردن تضعیف عملکرد در بیماری هانتینگتون را از دست داد
یونیکور در حال انجام آزمایشهای ایمنی اولین ژن درمانی برای هانتینگتون است. یک بیانیه مطبوعاتی اخیر یک به روز رسانی یک ساله را در مورد اولین گروه 10 نفری که برای دریافت این داروی آزمایشی تحت عمل جراحی قرار گرفتند، ارائه کرد. بیایید بیشتر در مورد تفسیر
HDBuzz با ناراحتی این خبر را به اشتراک میگذارد که کارآزمایی VIBRANT-HD برای داروی خوراکی کاهشدهنده هانتینگتین، براناپلام، برای ایمنی شرکتکنندگان بهطور موقت به حالت تعلیق درآمده است.