دارویی برای درمان علائم حرکتی بیماری هانتینگتون، مورد تایید FDA قرار گرفت

اکثر قریب به اتفاق افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون، علائم حرکتی به نام کره (chorea) را تجربه می‌کنند. والبنازین، که با نام INGREZZA نیز شناخته می‌شود، اخیراً توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) تایید شده است و به پزشکان در ایالات متحده اجازه می‌دهد این دارو را برای کره ناشی از بیماری هانتینگتون (HD) تجویز کنند. در این مقاله، نکات کلیدی این اطلاعیه و معنای آن برای اعضای خانواده HD را بررسی می‌کنیم.

پیشینه والبنازین

INGREZZA نام تجاری والبنازین، دارویی است که توسط شرکت Neurocrine Biosciences تولید شده است. این دارو مشابه تترا بنزین و دوترابنزین (Austedo) عمل می‌کند، داروهایی که معمولاً برای کمک به کنترل حرکات غیرارادی یا پرشی که افراد مبتلا به HD تجربه می‌کنند، تجویز می‌شوند.

درمان با این داروها پروتئینی به نام VMAT2 را مسدود می‌کند که مسئول بسته‌بندی انواع خاصی از مواد شیمیایی است که سلول‌های مغزی برای برقراری ارتباط از آن‌ها استفاده می‌کنند. VMAT2 به قرار دادن پیام‌رسان شیمیایی دوپامین (در میان سایر مواد) در حباب‌هایی کمک می‌کند که از سلولی به سلول دیگر منتقل می‌شوند. دوپامین در مدارهای حرکتی مغز ما نقش دارد و تصور می‌شود که مسدود کردن VMAT2 می‌تواند گفتگوی متقابل را آرام کند. دقیقاً مشخص نیست که چرا این امر حرکات نامنظم و غیرارادی را بهبود می‌بخشد، اما این داروها برای بسیاری از افراد مبتلا به کره HD موثر هستند.

والبنازین از سال 2017 در ایالات متحده برای درمان دیسکینزی تاخیری (TD)، حرکات غیرارادی ناشی از مصرف داروهایی به نام نورولپتیک‌ها یا داروهای ضد روان‌پریشی، تایید شده است. داروهای ضد روان‌پریشی توسط بسیاری از افراد در سراسر جهان برای درمان علائم روانپزشکی و رفتاری اختلال دوقطبی، اسکیزوفرنی و سایر بیماری‌ها (از جمله HD) مصرف می‌شوند. پس از استفاده طولانی مدت از این داروها، برخی از افراد به TD مبتلا می‌شوند که اغلب شامل پرش در عضلات دهان و صورت است. والبنازین (INGREZZA) می‌تواند برای کنترل این حرکات غیرارادی مفید باشد، بنابراین Neurocrine شروع به بررسی این موضوع کرد که آیا می‌تواند برای کره ناشی از بیماری هانتینگتون نیز موثر باشد یا خیر.

آزمایش و تایید والبنازین برای افراد مبتلا به HD

از آنجایی که والبنازین در افراد مبتلا به TD آزمایش شده و برای چندین سال تجویز شده بود، از قبل می‌دانستیم که برای انسان بی‌خطر است. با این حال، هنوز یک کارآزمایی بالینی برای درک اینکه آیا می‌تواند به طور موثر کره ناشی از بیماری هانتینگتون را درمان کند، مورد نیاز بود. Neurocrine با همکاری گروه مطالعه هانتینگتون، یک کارآزمایی بالینی فاز 3 به نام KINECT-HD را از سال 2020 آغاز کرد. 128 نفر شرکت کردند. به نیمی از آن‌ها کپسول‌های یک بار در روز والبنازین به مدت 12 هفته داده شد و به نیمی دیگر دارونما (قرصی بدون دارو) داده شد. از شرکت‌کنندگان دعوت شد تا در یک کارآزمایی طولانی‌تر و در حال انجام به نام KINECT-HD2 شرکت کنند که در آن همه والبنازین دریافت می‌کنند.

KINECT-HD یک موفقیت بود و به نقطه پایانی اصلی خود رسید، به این معنی که والبنازین در مقایسه با دارونما، شدت کره HD را کاهش داد. این دارو نمره کل حداکثر کره (TMC) را بهبود بخشید، معیاری که پزشکان برای نظارت بر علائم کره از آن استفاده می‌کنند. این نتیجه «بالا رده» در سال 2021 منتشر شد و از آن زمان Neurocrine به مطالعات خود، تجزیه و تحلیل، ارائه و آماده‌سازی داده‌ها از دو کارآزمایی HD والبنازین ادامه داده است. آن‌ها آن را در دسامبر 2022 به FDA ارائه کردند و در 18 اوت 2023، Neurocrine اعلام کرد که INGREZZA توسط FDA تایید شده است، به این معنی که اکنون می‌تواند به طور رسمی برای افراد در ایالات متحده برای درمان کره HD تجویز شود.

انتقال داروها از مرحله تایید به مرحله عرضه و تجویز عمومی، به خصوص برای یک بیماری نادر، ممکن است مدتی طول بکشد. هنگامی که چراغ سبز را دریافت می‌کنند، شرکت‌ها می‌توانند انرژی بیشتری را صرف آموزش متخصصان پزشکی و جامعه در مورد یک درمان جدید کنند. تا پایان سپتامبر، احتمالاً آگاهی در بین پزشکان ایالات متحده افزایش یافته است، اما در حال حاضر منابعی برای اعضای خانواده برای کسب اطلاعات بیشتر وجود دارد.

چه چیز دیگری در مورد والبنازین می‌دانیم؟

توجه به این نکته مهم است که INGREZZA پیشرفت HD را کند یا متوقف نمی‌کند. با این حال، مصرف دارو برای بهبود حرکات غیرارادی و سایر علائم HD می‌تواند تأثیر عمده‌ای بر کیفیت زندگی داشته باشد. برای برخی از افراد مبتلا به HD و عزیزانشان، کره آزاردهنده نیست، اما برای برخی دیگر، می‌تواند در فعالیت‌های روزمره و حتی ایمنی اختلال ایجاد کند و درمان می‌تواند تفاوت بزرگی ایجاد کند.

INGREZZA به صورت یک کپسول واحد مصرف می‌شود که یک بار در روز بلعیده می‌شود. این یک ویژگی مثبت این دارو است، زیرا برای بسیاری از افراد مبتلا به HD، به خاطر سپردن مصرف مجموعه‌ای پیچیده از قرص‌ها در طول روز می‌تواند دشوار باشد. مشابه «پسرعموهای شیمیایی» والبنازین، ممکن است راه‌هایی برای اصلاح نحوه مصرف برای افرادی که مشکل بلع دارند یا از لوله تغذیه استفاده می‌کنند، وجود داشته باشد. دوز دارو نیز می‌تواند با گذشت زمان بسته به میزان پاسخگویی فرد به دارو و هرگونه عوارض جانبی که ممکن است تجربه کند، تغییر کند. Neurocrine امیدوار است که این بدان معنا باشد که عوارض جانبی برای تعداد بیشتری از افرادی که این دارو را در مقایسه با سایر داروهای هدف‌گیری کننده VMAT2 مصرف می‌کنند، قابل کنترل‌تر خواهد بود.

متعادل کردن عوارض جانبی، هزینه و سایر عوامل

مانند همه داروها، والبنازین نیز دارای معایبی است. مهارکننده‌های VMAT2 دارای عوارض جانبی شایعی مانند خواب آلودگی هستند. آن‌ها همچنین می‌توانند عوارض جانبی بسیار جدی داشته باشند که شامل افسردگی و همچنین افکار یا اقدامات خودکشی است. بنابراین، بسیار مهم است که افراد مبتلا به HD که INGREZZA را در نظر می‌گیرند، سابقه پزشکی گذشته خود را به طور دقیق به ارائه دهنده مراقبت‌های بهداشتی خود منتقل کنند و در صورت تجربه هرگونه عوارض جانبی، در اسرع وقت به آن‌ها اطلاع دهند.

علاوه بر مهارکننده‌های VMAT2، داروهای متنوعی وجود دارد که پزشکان برای درمان کره در کنار سایر علائم تجویز می‌کنند. به عنوان مثال، برخی از داروهای ضد روان‌پریشی که برای سلامت روان و رفتار در HD استفاده می‌شوند، می‌توانند اثر آرام‌بخشی بر حرکات نیز داشته باشند. ملاحظاتی نیز در مورد هزینه وجود دارد، به ویژه در کشورهایی مانند ایالات متحده، جایی که پوشش بیمه می‌تواند متفاوت باشد یا به دلیل عدم وجود مراقبت‌های بهداشتی همگانی، به طور کامل وجود نداشته باشد. شرکت‌هایی مانند Neurocrine با داروهای جدید در بازار، قصد دارند این مشکل را از طریق کانال‌های مختلف از جمله برنامه‌های کمک رسانی کاهش دهند.

لازم به ذکر است که نسخه یک بار در روز دوترابنزین (Austedo XR) توسط Teva در ماه مه امسال در ایالات متحده معرفی شد، که احتمالاً تصادفی نیست – شرکت‌هایی که داروهایی برای درمان یک اختلال مشابه دارند، اغلب استراتژی‌های تحقیقاتی خود را حول دانش عمومی، مانند تایید قریب الوقوع FDA شرکت دیگر، تنظیم می‌کنند. دلایل تجویز یا مصرف یک دارو نسبت به داروی دیگر از پزشکی به پزشک دیگر و از بیمار به بیمار دیگر متفاوت است. پاسخ هر فرد به داروها متفاوت است و پوشش و تاییدات از مکانی به مکان دیگر به شدت متفاوت است.

پیام اصلی

در حالی که منتظر درمان‌هایی هستیم که می‌توانند پیشرفت بیماری را کند کنند، داروهایی مانند INGREZZA می‌توانند کیفیت زندگی را بهبود بخشند و یک افزودنی خوشایند به زرادخانه ابزارهای ما برای مبارزه با HD است. تایید والبنازین در ایالات متحده خبر خوبی برای جامعه HD است. این امر آگاهی عمومی را از بیماری هانتینگتون افزایش می‌دهد و رقابت سالمی را برای پایین نگه داشتن هزینه‌ها ایجاد می‌کند. مهمتر از همه، در دسترس بودن درمان‌های متعدد برای کره، انتخاب را برای اعضای خانواده HD در تصمیمات مراقبت‌های بهداشتی آن‌ها افزایش می‌دهد.

با این حال، در خارج از ایالات متحده، تنها شرکت‌کنندگان در مطالعات KINECT-HD قادر به دسترسی به این دارو خواهند بود و Neurocrine هنوز تعهد خود را برای پیگیری تایید نظارتی در سایر کشورها تایید نکرده است. آن‌ها قصد دارند در آینده نزدیک از طریق یک وبینار عمومی با هدف اعضای خانواده HD، مستقیماً با جامعه صحبت کنند. HDBuzz امیدوار است که همه شرکت‌هایی که داروهای HD را توسعه می‌دهند، برای دسترسی جهانی به داروهایی که می‌توانند کیفیت زندگی را برای افراد مبتلا به HD بهبود بخشند، تلاش کنند.

بیشتر بدانید

• بیانیه مطبوعاتی Neurocrine – تایید والبنازین