کارآزمایی بالینی

Skyhawk داده‌های مربوط به درمان SKY-0515 در افراد مبتلا به HD را در کارآزمایی فاز ۱/۲ خود در نقطه ۱۵ ماهگی به اشتراک گذاشت. این دارو طبق طراحی عمل می‌کند و نشانه‌های دلگرم‌کننده‌ای وجود دارد که می‌تواند برای برخی از علائم HD مفید باشد.

اکنون دوز نخستین شرکت‌کننده در کارآزمایی فاز ۳ PRECISE-HDِ پریدُپیدین برای HD تجویز شده است. این مطالعه بررسی می‌کند آیا این دارو می‌تواند روند پیشرفت بیماری را در افرادی که بیشترین احتمال بهره‌مندی را دارند کند کند یا نه.

یک مطالعه فاز ۱ جدید در حال آزمایش SRP-1005 است، یک درمان کاهنده هانتینگتین که با تزریق زیر پوست انجام می‌شود. هنوز در مراحل اولیه هستیم، اما این رویکرد می‌تواند یک ابزار مهم جدید به جعبه ابزار توسعه داروهای HD اضافه کند.

داده‌های کارآزمایی بالینی می‌توانند مدت‌ها پس از پایان یک مطالعه، محرک کشف‌های علمی باشند. پریلِنیا داده‌های بازوی دارونما از ۲ کارآزمایی بالینی HD را به CHDI اهدا کرد؛ منبعی ارزشمند برای پژوهشگران تا اثرات دارونما، پیشرفت HD و طراحی کارآزمایی‌های آینده را بهتر درک کنند.

⏱️۱۰ دقیقه مطالعه | تصمیم روش برای توقف توسعه دو برنامه کاهش‌دهنده HTT ناامیدکننده است، اما داستان به اینجا ختم نمی‌شود. سال‌ها تحقیق به برخی پرسش‌های کلیدی پاسخ داد، بسیاری پرسش‌های جدید را مطرح کرد و نسل بعدی آزمایش‌های HD را آگاه خواهد ساخت.

⏱️۱۰ دقیقه مطالعه | چهار سال پس از اعلام نتایج مثبت کارآزمایی ANX005 (تانروپروبارت) برای بیماری هانتینگتون (HD)، شرکت Annexon نتایج را رسماً منتشر کرده است. این دارو ایمن است، به هدف خود می‌رسد و ممکن است به برخی از شرکت‌کنندگان کمک کرده باشد – پس علت این تأخیر چیست؟

⏱️ ۱۰ دقیقه مطالعه | روشه اعلام کرد که توسعه دو داروی ASO کاهش‌دهنده هانتینگتین خود، تومینرسن و RG6496 را متوقف می‌کند. این پایان ناامیدکننده‌ای برای یک فصل مهم در تحقیقات بالینی HD است.

⏱️ مطالعهٔ ۶ دقیقه‌ای | داده‌های جدید ۱۲ماههٔ SKY-0515 اسکای‌هاوک منتشر شده و هر چهار شاخصی که cUHDRS را تشکیل می‌دهند در سطح پایه یا بالاتر از آن هستند و از افت طبیعیِ مورد انتظار بهتر عمل کرده‌اند. همچنین، نگاهی اولیه به گسترش مراکز کارآزمایی در آمریکا.

⏱️ ۹ دقیقه مطالعه | پس از یک سال پرفراز و نشیب، uniQure خبرهای دلگرم‌کننده‌ای را به اشتراک گذاشته است مبنی بر اینکه FDA موافقت کرده است داده‌های مطالعه فاز I/II آنها می‌تواند مبنایی برای درخواستی باشد که منجر به تأیید AMT-130 در ایالات متحده شود.

یک کارآزمایی بالینی جدید برای HD در حال انجام است. اولین شرکت‌کننده در مطالعهٔ REGEN4HD دوز دریافت کرده است؛ پژوهشی که بررسی می‌کند آیا پیوند سلول‌های بنیادی عصبی به‌عنوان یک درمان بالقوه برای HD ایمن است یا نه.