کارآزمایی بالینی

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درخواست شرکت uniQure برای AMT-130، یک ژن‌درمانی آزمایشی برای بیماری هانتینگتون، را پذیرفته و تاریخ تصمیم‌گیری را مه ۲۰۲۷ تعیین کرده است. در اینجا به معنای این نقطه عطف و آنچه هنوز باید اتفاق بیفتد، می‌پردازیم.

یک درمان آزمایشی برای HD که توسط آلنیلام توسعه یافته است، پس از تنها یک دوز کاهش پایدار هانتینگتین را نشان داده و داده‌های اولیه ایمنی آن امیدوارکننده است. اکنون یک آزمایش محوری برای سال ۲۰۲۷ برنامه‌ریزی شده تا مشخص شود آیا این دارو، برزوسیران، می‌تواند روند HD را کند کند یا نه.

uniQure گزارش می‌دهد که پس از ۴ سال، افرادی که دوز بالای AMT-130 دریافت کرده‌اند، همچنان نشانه‌هایی از کندتر شدن پیشرفت بیماری هانتینگتون (HD) را نشان می‌دهند که امیدواری برای درخواست نظارتی اخیر آنها ایجاد می‌کند. اما تحلیل‌های جدید ظرافت‌هایی دارند. ما نتایج امیدوارکننده اما پیچیده را بررسی می‌کنیم.

Skyhawk داده‌های مربوط به درمان SKY-0515 در افراد مبتلا به HD را در کارآزمایی فاز ۱/۲ خود در نقطه ۱۵ ماهگی به اشتراک گذاشت. این دارو طبق طراحی عمل می‌کند و نشانه‌های دلگرم‌کننده‌ای وجود دارد که می‌تواند برای برخی از علائم HD مفید باشد.

اکنون دوز نخستین شرکت‌کننده در کارآزمایی فاز ۳ PRECISE-HDِ پریدُپیدین برای HD تجویز شده است. این مطالعه بررسی می‌کند آیا این دارو می‌تواند روند پیشرفت بیماری را در افرادی که بیشترین احتمال بهره‌مندی را دارند کند کند یا نه.

یک مطالعه فاز ۱ جدید در حال آزمایش SRP-1005 است، یک درمان کاهنده هانتینگتین که با تزریق زیر پوست انجام می‌شود. هنوز در مراحل اولیه هستیم، اما این رویکرد می‌تواند یک ابزار مهم جدید به جعبه ابزار توسعه داروهای HD اضافه کند.

داده‌های کارآزمایی بالینی می‌توانند مدت‌ها پس از پایان یک مطالعه، محرک کشف‌های علمی باشند. پریلِنیا داده‌های بازوی دارونما از ۲ کارآزمایی بالینی HD را به CHDI اهدا کرد؛ منبعی ارزشمند برای پژوهشگران تا اثرات دارونما، پیشرفت HD و طراحی کارآزمایی‌های آینده را بهتر درک کنند.

تصمیم روش برای توقف توسعه دو برنامه کاهش‌دهنده HTT ناامیدکننده است، اما داستان به اینجا ختم نمی‌شود. سال‌ها تحقیق به برخی پرسش‌های کلیدی پاسخ داد، بسیاری پرسش‌های جدید را مطرح کرد و نسل بعدی آزمایش‌های HD را آگاه خواهد ساخت.

چهار سال پس از اعلام نتایج مثبت کارآزمایی ANX005 (تانروپروبارت) برای بیماری هانتینگتون (HD)، شرکت Annexon نتایج را رسماً منتشر کرده است. این دارو ایمن است، به هدف خود می‌رسد و ممکن است به برخی از شرکت‌کنندگان کمک کرده باشد – پس علت این تأخیر چیست؟

روشه اعلام کرد که توسعه دو داروی ASO کاهش‌دهنده هانتینگتین خود، تومینرسن و RG6496 را متوقف می‌کند. این پایان ناامیدکننده‌ای برای یک فصل مهم در تحقیقات بالینی HD است.