توسعه دارو

⏱️ زمان مطالعه: ۵ دقیقه | درخواست پریلنیا برای دریافت تأییدیه اروپاییِ پریدُپیدین، ۶ ماه پیش و در نوامبر ۲۰۲۵، بی‌سروصدا پس گرفته شد؛ آن هم پس از آن‌که آژانس دارویی اروپا (EMA) پیش‌تر توصیه کرده بود با این دارو مخالفت شود. در ادامه می‌گوییم چه اتفاقی افتاد و چرا تازه حالا از آن باخبر…

⏱️ ۶ دقیقه مطالعه | در حالی که مسیر نظارتی ایالات متحده برای AMT-130 همچنان پیچیده است، یونی‌کیور برنامه‌های خود را برای درخواست تأییدیه ژن‌درمانی HD خود در بریتانیا اعلام کرد. در اینجا به معنای آن و آنچه ممکن است در آینده رخ دهد، می‌پردازیم.

⏱️ زمان مطالعه: ۱۰ دقیقه | شرکت PTC Therapeutics داده‌های ۲ساله ووتوپلام، یک قرص روزانه کاهنده HTT، را منتشر کرد. شرکت‌کنندگان مرحله ۲ تا ۵۲٪ کندشدنِ پیشرفت بیماری را نشان دادند. در ادامه می‌بینید داده‌ها چه می‌گویند، چه چیزهایی هنوز کم است، و روند آغاز کارآزمایی فاز ۳ چگونه خواهد بود.

⏱️ زمان مطالعه: ۸ دقیقه | یک داروی خوراکی برای بیماری هانتینگتون در استرالیا واجد شرایط دریافت تأیید تسریع‌شده شده است. این هنوز تأیید کامل نیست، اما مسیر سریع‌تری را برای رساندن این قرص روزی یک‌بار به افراد مبتلا به HD در زمان کوتاه‌تر باز می‌کند.

UniQure صورت جلسه جلسه FDA در مورد AMT-130 را دریافت کرد. در حالی که هیچ به‌روزرسانی جدیدی وجود نداشت، پاسخ جامعه قدرتمند بوده است، با بیش از 41 هزار امضا در دادخواست و حمایت یکپارچه از سازمان‌های بزرگ HD.

در یک بیانیه مطبوعاتی جدید، uniQure اعلام کرد که FDA دیگر با رویکرد آنها برای پیشبرد AMT-130، به ویژه استفاده از گروه کنترل خارجی، موافق نیست. مسیر پیش رو نامشخص است، اما uniQure همچنان به جامعه HD متعهد است.

چهار هفته از به‌روزرسانی مثبت uniQure در مورد AMT-130 که جهان را شگفت‌زده کرد، می‌گذرد. ​​آیا داده‌ها با هیاهوی رسانه‌ها مطابقت دارند؟ ابهامات در کجا باقی می‌مانند؟ و برخی از سوالات کلیدی جامعه بیماری هانتینگتون چیست؟

یک مطالعه جدید، مولکول‌های کوچکی را شناسایی می‌کند که یک دستگاه ترمیم DNA را هدف قرار می‌دهند و مسیری بالقوه برای به تأخیر انداختن شروع بیماری هانتینگتون می‌گشایند.

ما مفتخریم که Gravity Guignard را به عنوان برنده جایزه HDBuzz 2025 اعلام کنیم! یک مطالعه جدید به یکی از دلایلی که ممکن است آزمایش‌های HD در گذشته شکست خورده باشند، اشاره می‌کند. خبر خوب؟ این مسیر را به سوی داروهای ایمن‌تر نشان می‌دهد و ما را به درمان‌های مؤثر نزدیک‌تر می‌کند.

آژانس دارویی اروپا (EMA) داروی پریدروپیدین را برای درمان بیماری هانتینگتون (HD) در اروپا رد کرده است. اگرچه این نتیجه ناامیدکننده است، اما با داده‌های آزمایش بالینی همخوانی دارد. پریلنیا مطالعات بیشتری را برنامه‌ریزی می‌کند و با وجود این شکست‌ها، تحقیقات بیماری هانتینگتون در سال ۲۰۲۵ همچنان به حرکت و امید ادامه می‌دهد.