درخواست پریلنیا برای تأیید اروپاییِ پریدُپیدین پس گرفته شد

خوانندگان همیشگی HDBuzz شاید مقاله سپتامبر ۲۰۲۴ ما درباره بررسی تاریخچه طولانی پریدُپیدین در پژوهش‌های بیماری هانتینگتون (HD) را به یاد داشته باشند. در آن مطلب، مسیر این دارو را در چهار کارآزمایی بالینی—MermaiHD، HART، PRIDE-HD و PROOF-HD—مرور کردیم که هیچ‌کدام به نقطه پایانی اصلی خود نرسیدند. همچنین گزارش دادیم که پریلنیا برای تأیید پریدُپیدین—با نام تجاری نورزیگما—درخواست خود را به آژانس دارویی اروپا (EMA) ارائه کرده است. آن زمان اشاره کردیم که ارائه درخواست، مرحله‌ای است که هر دارویی—چه تأیید شود و چه رد—از آن عبور می‌کند و جامعه باید پیش از نتیجه‌گیری، منتظر بماند تا روند ارزیابی چگونه پیش می‌رود.

اکنون پاسخ را داریم.

تحلیل داده‌های کارآزمایی بالینی

پس از پایان PROOF-HD، پریلنیا نتایج خود را با جزئیات تحلیل کرد تا هر نشانه‌ای از سودمندی را در داده‌های کارآزمایی پیدا کند. یکی از تحلیل‌ها بر زیرگروهی از شرکت‌کنندگان متمرکز بود که داروهای ضددوپامینرژیک (ADM) مصرف نمی‌کردند؛ داروهایی که در HD معمولاً برای کنترل کُره و علائم رفتاری مانند تترا‌بنازین یا ریسپریدون به کار می‌روند.

وقتی نتایج PROOF-HD در Nature Medicine در سپتامبر ۲۰۲۵ منتشر شد، ما این موضوع را به‌تفصیل پوشش دادیم. پریلنیا درخواست خود به EMA را بر پایه همین زیرگروهِ بدون مصرف ADM—کمتر از نیمی از ۴۹۹ شرکت‌کننده اولیه PROOF-HD—ساخت و به‌طور مشخص برای بزرگسالان مبتلا به HD در مراحل اولیه که ADM مصرف نمی‌کردند، به دنبال تأییدیه بود.

درخواست و بررسی EMA

در سپتامبر ۲۰۲۴، پریلنیا برای نورزیگما—نام تجاری‌ای که پریدُپیدین با آن برای تأیید ارائه شد—درخواست مجوز بازاریابی (MAA) را به EMA ارسال کرد. مجوز بازاریابی معادل اروپاییِ تأییدیه FDA در ایالات متحده است و به شرکت حق می‌دهد یک دارو را به‌صورت تجاری در کشورهای عضو اتحادیه اروپا به فروش برساند.

کمیته محصولات دارویی برای مصرف انسانیِ EMA (CHMP) که هیئت کارشناسی مسئول ارزیابی داروهای جدید است، یک ارزیابی کامل انجام داد. این ارزیابی در ژوئیه ۲۰۲۵، زمانی که CHMP توصیه کرد با صدور مجوز بازاریابی مخالفت شود، به پایان رسید.

این نهاد به این نتیجه رسید که نه کارآزمایی اصلی PROOF-HD و نه تحلیل زیرگروه، اثربخشی را به اندازه کافی نشان نداده‌اند و همچنین دارو معیارهای «مجوز بازاریابی مشروط» را برآورده نمی‌کند؛ مسیری با آستانه پایین‌تر که برای داروهای هدف‌گرفته بیماری‌های نادر با نیاز برآورده‌نشده و شواهد اولیه از سودمندی طراحی شده است.

پس از آن توصیه، پریلنیا از حق خود برای درخواست بازبینی مجدد استفاده کرد؛ گزینه‌ای رویه‌ای و استاندارد که برای هر متقاضی در دسترس است.

پس گرفتن

در ۷ نوامبر ۲۰۲۵، پریلنیا پیش از آن‌که بازبینی مجدد تکمیل شود، درخواست را پس گرفت.

این شرکت در نامه خود به EMA که در ادامه آمده است، اعلام کرد که این پس‌گرفتن بر اساس نیاز به جمع‌آوری داده‌های بالینی بیشتر برای پاسخ به پرسش‌های مطرح‌شده از سوی CHMP انجام شده است. در نامه همچنین آمده که پریلنیا حق ارائه درخواست‌های آینده برای پریدُپیدین در HD یا اندیکاسیون‌های دیگر را برای خود محفوظ می‌دارد.

چرا تازه حالا از این موضوع باخبر می‌شوید

HDBuzz این موضوع را در مه ۲۰۲۶، شش ماه پس از پس‌گرفتن درخواست، پوشش می‌دهد زیرا پریلنیا هیچ اعلامیه عمومی منتشر نکرد. ما به‌طور اتفاقی و هنگام مرور سوابق نظارتیِ عمومیِ EMA از نتیجه مطلع شدیم.

ما قویاً باور داریم جامعه HD حق دارد بداند یک فرایند نظارتی چگونه به پایان می‌رسد—چه به نفع و چه به ضرر. بنابراین، هرچند پس‌گرفتن درخواست با اعلامیه عمومی از سوی پریلنیا همراه نبود، این موضوع در این مرحله از یک فرایند نظارتی غیرمعمول نیست.

با این حال، نبودِ اعلامیه شرکت به این معناست که ممکن است جامعه از آن باخبر نشده باشد. اینکه جامعه HD تصویر کاملی از وضعیت داروهایی داشته باشد که خودشان در کارآزمایی‌های بالینی به پیش بردنشان کمک کرده‌اند، بخشی از کاری است که ما انجام می‌دهیم.

این موضوع چه معنایی دارد

برای افرادی که اکنون در کارآزمایی‌های بالینی یا برنامه‌های مصرف دلسوزانهِ پریدُپیدین هستند، این پس‌گرفتن هیچ اثری ندارد؛ آن برنامه‌ها بدون تغییر ادامه می‌یابند.

برای جامعه گسترده‌تر HD، این نتیجه با مجموعه کامل شواهدِ بیش از پانزده سال آزمایش‌های بالینی همخوان است. ارزیابی مستقل کارشناسان EMA به همان نتیجه‌ای رسید که داده‌های کارآزمایی‌ها پشتیبانی می‌کنند: اینکه اثربخشی هنوز به سطحی که برای تأیید پریدُپیدین جهت درمان افراد مبتلا به HD لازم است، نشان داده نشده است.

می‌دانیم این موضوع ناامیدکننده است، به‌ویژه برای کسانی که احساس می‌کردند در طول یک کارآزمایی از پریدُپیدین سود برده‌اند. آن تجربه‌ها واقعی‌اند. اما تأیید نظارتی مستلزم آن است که سودمندی به‌طور سخت‌گیرانه و در سطح جمعیت بیماران نشان داده شود تا هر کسی که درمان به او پیشنهاد می‌شود بتواند به آن اطمینان داشته باشد.

خلاصه

• پریدُپیدین (نورزیگما) در میانه سال ۲۰۲۴ برای دریافت مجوز بازاریابی اروپایی به EMA ارائه شد
• هیئت بررسی اروپایی ارزیابی خود را در ژوئیه ۲۰۲۵ تکمیل کرد و با تأیید مخالفت کرد، زیرا نه PROOF-HD و نه تحلیل زیرگروه اثربخشی را نشان ندادند
• پریدُپیدین همچنین معیارهای مجوز بازاریابی مشروط را برآورده نکرد
• پریلنیا درخواست بازبینی مجدد داد و سپس در ۷ نوامبر ۲۰۲۵، پیش از تکمیل آن فرایند، درخواست را پس گرفت
• شرکت به نیاز به داده‌های بالینی بیشتر اشاره کرد و حق درخواست مجدد در آینده را برای خود محفوظ دانست
• پس‌گرفتن درخواست با هیچ اعلامیه عمومی همراه نبود و HDBuzz از طریق سوابق عمومی EMA از آن مطلع شد
• افراد حاضر در کارآزمایی‌های بالینی یا برنامه‌های مصرف دلسوزانه تحت تأثیر قرار نمی‌گیرند