پریدوپیدین با مانعی روبرو می‌شود: EMA به تایید درمان بیماری هانتینگتون پاسخ منفی می‌دهد

در ۲۵ ژوئیه ۲۰۲۵ مطلع شدیم که درخواست پریلنیا به آژانس دارویی اروپا (EMA) برای پریدروپیدین جهت اخذ مجوز بازاریابی پذیرفته نشده است. اگرچه با توجه به داده‌های موجود در مورد این دارو در آزمایشات بالینی تاکنون، این موضوع شاید تعجب‌آور نباشد، اما همچنان برای جامعه بیماری هانتینگتون ناامیدی بزرگی به همراه دارد. این موضوع برای آینده پریدروپیدین چه معنایی دارد؟ بیایید بحث کنیم.

پریدروپیدین چیست؟

پریدروپیدین (که قبلاً هانتکسیل نامیده می‌شد) یک داروی خوراکی آزمایشی است که عمدتاً برای بیماری هانتینگتون (HD) و اکنون برای ALS نیز در حال توسعه است. در ابتدا تصور می‌شد که با تأثیرگذاری بر سیگنال‌دهی دوپامین، به بهبود علائم حرکتی در افراد مبتلا به HD کمک می‌کند.

با این حال، تحقیقات علمی مداوم نشان داد که اثرات آن به نظر می‌رسد از طریق فعال‌سازی گیرنده سیگما-۱ (S1R) واسطه می‌شود؛ پروتئینی که در سلول‌های عصبی یافت می‌شود و به مدیریت استرس سلولی برای حفظ عملکرد سالم سلولی کمک می‌کند.

آزمایشات بالینی پریدروپیدین

آزمایشات متعددی از جمله HART، MermaiHD و PRIDE-HD نشان دادند که پریدروپیدین اگرچه ایمن و به خوبی تحمل می‌شود، اما نتوانست به نقاط پایانی حرکتی اولیه خود دست یابد. با این حال، تحلیل‌های پسین (post-hoc analyses)، که روشی برای بررسی داده‌ها پس از انجام آزمایش است، نشان داد که ممکن است مزایای احتمالی در ظرفیت عملکرد کلی (TFC) در برخی افراد مبتلا به HD وجود داشته باشد. نمرات TFC میزان توانایی افراد در انجام کارهایی مانند مدیریت خانوار و امور مالی، توانایی کار، رانندگی، آشپزی و سایر فعالیت‌های روزمره را اندازه‌گیری می‌کند.

پریدروپیدین از طریق فعال‌سازی گیرنده سیگما-۱ (S1R) عمل می‌کند؛ پروتئینی که در سلول‌های عصبی یافت می‌شود و به مدیریت استرس سلولی برای حفظ عملکرد سالم سلولی کمک می‌کند.

این احتمال وجود مزیت در TFC منجر به آزمایش فاز ۳ PROOF-HD شد که بر عملکرد به جای علائم حرکتی تمرکز داشت. تحلیل‌های پسین، مانند این مورد که به TFC اشاره کرد، معمولاً برای تأیید دارو کافی نیستند، اما می‌توانند بینشی در مورد زیرگروهی از افراد یا دوزهایی که دارو ممکن است مؤثر باشد، ارائه دهند.

بنابراین، در حالی که PROOF-HD به نقاط پایانی اولیه از پیش تعیین شده خود در جمعیت کلی دست نیافت، تحلیل‌های اکتشافی زیرگروهی (به ویژه با حذف شرکت‌کنندگانی که داروهای تغییردهنده دوپامین مصرف می‌کردند) نشان داد که ممکن است سیگنال‌های مطلوبی در عملکرد، شناخت و معیارهای حرکتی وجود داشته باشد، اگرچه این نتایج هنوز قطعی نیستند.

درخواست برای بازاریابی EMA

بر اساس این داده‌های بالقوه مطلوب در زیرمجموعه‌ای از افراد مبتلا به HD که داروهای خاصی مصرف نمی‌کردند، پریلنیا در سپتامبر ۲۰۲۴ برای تأیید بازاریابی به EMA درخواست داد.

این درخواست شامل جمع‌آوری یک پرونده عظیم از اطلاعات بود که تمام داده‌های قبلی مربوط به پریدروپیدین را در بر می‌گرفت. در صورت تأیید، پریلنیا حق فروش پریدروپیدین در اروپا برای درمان HD را پیدا می‌کرد. در صورت رد شدن، پریلنیا باید از نو شروع می‌کرد.

پس از اینکه پریلنیا درخواست خود را به EMA ارائه داد، آنها شراکت خود را با فرر (Ferrer)، یک شرکت داروسازی اسپانیایی، اعلام کردند. هدف از این شراکت، توسعه و تجاری‌سازی بیشتر پریدروپیدین بود.

پس وضعیت ما چگونه است؟

به‌روزرسانی ژوئیه ۲۰۲۵

در آخرین به‌روزرسانی خود، پریلنیا و فرر اعلام کردند که EMA درخواست مجوز بازاریابی پریدروپیدین برای HD را رد کرده است. این بدان معناست که پریدروپیدین برای درمان HD در اروپا فروخته نخواهد شد.

با وجود آنچه که بدون شک برای بسیاری در جامعه HD ناامیدکننده خواهد بود، پریلنیا و فرر بر تعهد مستمر خود به پیشبرد پریدروپیدین برای جوامع HD و ALS تأکید کردند. در بیانیه خود، آنها گفتند که برنامه آنها آغاز یک «مطالعه جهانی HD با پتانسیل ثبت» در آینده نزدیک است.

بنابراین به نظر می‌رسد که اگرچه پریلنیا و فرر با یک شکست مواجه شده‌اند، اما برنامه‌ای برای توقف پیشبرد پریدروپیدین برای HD ندارند. مانند شما، ما نیز باید منتظر بمانیم تا اطلاعات بیشتری از این شرکت‌ها در مورد برنامه‌های خاص آنها بشنویم.

نگاه به آینده

شکست در پیشرفت هر داروی HD یک ناامیدی بزرگ است. با این حال، داده‌های مربوط به پریدروپیدین نشان می‌داد که این نتیجه محتمل بود، حداقل در حال حاضر. در حالی که ما تمام تلاش خود را کردیم تا انتظارات را تعدیل کنیم، می‌دانیم که بسیاری از خانواده‌های HD همچنان به امید چسبیده بودند. این امید هرگز بی‌جا نیست؛ این همان چیزی است که کل تلاش تحقیقاتی را به جلو می‌راند.

در HDBuzz، وظیفه ما این است که نه تنها هیجان، بلکه واقعیت‌ها را بر اساس بهترین علم موجود به اشتراک بگذاریم. ما مسئولیت خود را به عنوان منبع مورد اعتماد شما دست کم نمی‌گیریم و به ارائه واضح‌ترین و عینی‌ترین به‌روزرسانی‌های ممکن ادامه خواهیم داد — بدون اغراق، بدون امید کاذب، فقط علم واقعی.

حتی با وجود شکست‌هایی مانند این، سال ۲۰۲۵ تاکنون سالی قابل توجه برای تحقیقات HD بوده است، با به‌روزرسانی‌های مثبت از یونی‌کیور و پی‌تی‌سی تراپیوتیکس، پیشرفت یک آزمایش از اسکای‌هاوک تراپیوتیکس، و تزریق اولین دوزها در آزمایشات فاز ۱ توسط اسپارک تراپیوتیکس و آلنیم. و هنوز اخبار بیشتری در راه است!

آزمایشات امیدوارکننده، رویکردهای نوآورانه و بینش‌های جدید در راه هستند، که همه توسط شما، جامعه HD، به جلو رانده می‌شوند. پس امید خود را از دست ندهید، زیرا مسیر پیشرفت به ندرت مستقیم است، اما همچنان رو به جلو حرکت می‌کند. و ما اینجا خواهیم بود تا در هر قدم از این راه با شما همراهی کنیم.

خلاصه

آژانس دارویی اروپا (EMA) درخواست پریلنیا برای تأیید پریدروپیدین جهت درمان بیماری هانتینگتون (HD) در اروپا را رد کرده است.

پریدروپیدین، اگرچه ایمن و به خوبی تحمل می‌شد، اما نتوانست به نقاط پایانی اولیه در چندین آزمایش، از جمله مطالعه فاز ۳ PROOF-HD، دست یابد، هرچند برخی داده‌های اکتشافی زیرگروهی سیگنال‌های متوسطی را نشان دادند.

با وجود این شکست، پریلنیا و فرر همچنان به توسعه پریدروپیدین متعهد هستند.

بیشتر بدانید

بیانیه مطبوعاتی اصلی (دسترسی آزاد).