محققان PTC Therapeutics اخیرا یافتههای جدید هیجانانگیزی را منتشر کردهاند - یک داروی جدید امیدوارکننده برای کاهش هانتینگتین که میتواند به عنوان یک قرص مصرف شود. آیا این رویکرد ما را در مواجه با کاهش هانتینگتین را تغییر خواهد داد؟
سرنخ دیگری در مورد عملکرد طبیعی پروتئین هانتینگتین. تیمی از دانشمندان اخیرا دریافته اند که به نظر می رسد هانتینگتین نقش مهمی در ترمیم سلول های عصبی آسیب دیده دارد.
دانشمندان شجاع دفتر یادداشتهای خود را باز میکنند تا به تحقیقات هانتینگتون کمک کنند. علیرغم وجود خطر "اسکوپ" شدن.
یک تیم تحقیقاتی چینی با هدف قرار دادن پروتئینی به نام GPR52، راه جدیدی را برای کاهش پروتئین هانتینگتین به طور غیرمستقیم ایجاد کردند. مولکولهایی که آنها طراحی کردند در سلولها و موشهای دارای هانتینگتون محافظت کننده بودند.
بسیاری از خانواده های HD در مورد واکسیناسیون برای ویروس کرونا سؤالاتی دارند - RNA ترسناک به نظر می رسد! HDBuzz به باز کردن سرفصل های مربوط به ایمنی واکسن و HD کمک می کند.
مطالعات جدید دقیقاً به نحوه عملکرد داروی پریدوپیدین در مدلهای بیماری هانتینگتون اشاره میکنند.
دانشمندان از بافت جنین انسان برای بررسی رشد مغز HD استفاده می کنند. اما وقتی علائم تا دهه ها پس از تولد رخ نمی دهند، تغییرات رشدی به چه معناست؟
محققان سیستمی را آپدیت کرده اند که پیشرفت بیماری هانتینگتون را طبقه بندی می کند. ردیابی پیشرفت در 4 مرحله غربالگری کارآزمایی بالینی و تفسیر دادهها را آسانتر و سریعتر میکند و راه را برای آزمایشهای پیش علامتی هموار میکند.
کارآزمایی بالینی کوچکی از دوز بالای تیامین و بیوتین برای درمان HDدر اسپانیا در دست برنامه ریزی است. این کارآزمایی بر اساس تحقیقاتی است که HD را به یک بیماری تخریبکننده عصبی دیگر به نام (BTBGD) مرتبط میکند.
در نهایت، یک مطالعه بزرگ که نشان می دهد هانتینگتون دوران کودکی چگونه به نظر می رسد. این به ما کمک می کند تا بفهمیم که آیا داروهای جدید در کودکان نیز موثر است یا خیر.
پس از دریافت دوز بالای ژن درمانی یونیکور برای بیماری هانتینگتون، چند بیمار عوارض جانبی جدی را تجربه کردند، اما اکنون در حال بهبودی هستند. HDBuzz معنی این را برای داروی آزمایشی کاهش دهنده هانتینگتین، یعنی AMT-130 بررسی می کند.