جایگزینی سلول ها با HD در مغز می تواند یک استراتژی درمانی موثر باشد. کار اخیر نشان میدهد که گلیا تزریق شده به مغز موش سلولهای مسنتر را از بین میبرد، اما به دلیلی شگفتانگیز - به دلیل سن بیشتر، نه HD!
محققان PTC Therapeutics اخیرا یافتههای جدید هیجانانگیزی را منتشر کردهاند - یک داروی جدید امیدوارکننده برای کاهش هانتینگتین که میتواند به عنوان یک قرص مصرف شود. آیا این رویکرد ما را در مواجه با کاهش هانتینگتین را تغییر خواهد داد؟
سرنخ دیگری در مورد عملکرد طبیعی پروتئین هانتینگتین. تیمی از دانشمندان اخیرا دریافته اند که به نظر می رسد هانتینگتین نقش مهمی در ترمیم سلول های عصبی آسیب دیده دارد.
یک تیم تحقیقاتی چینی با هدف قرار دادن پروتئینی به نام GPR52، راه جدیدی را برای کاهش پروتئین هانتینگتین به طور غیرمستقیم ایجاد کردند. مولکولهایی که آنها طراحی کردند در سلولها و موشهای دارای هانتینگتون محافظت کننده بودند.
FDA والبنازین را که با نام INGREZZA نیز شناخته می شود را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.
مطالعات جدید دقیقاً به نحوه عملکرد داروی پریدوپیدین در مدلهای بیماری هانتینگتون اشاره میکنند.
کارآزمایی بالینی کوچکی از دوز بالای تیامین و بیوتین برای درمان HDدر اسپانیا در دست برنامه ریزی است. این کارآزمایی بر اساس تحقیقاتی است که HD را به یک بیماری تخریبکننده عصبی دیگر به نام (BTBGD) مرتبط میکند.
بسیاری از خانواده های HD در مورد واکسیناسیون برای ویروس کرونا سؤالاتی دارند - RNA ترسناک به نظر می رسد! HDBuzz به باز کردن سرفصل های مربوط به ایمنی واکسن و HD کمک می کند.
دانشمندان از بافت جنین انسان برای بررسی رشد مغز HD استفاده می کنند. اما وقتی علائم تا دهه ها پس از تولد رخ نمی دهند، تغییرات رشدی به چه معناست؟
محققان سیستمی را آپدیت کرده اند که پیشرفت بیماری هانتینگتون را طبقه بندی می کند. ردیابی پیشرفت در 4 مرحله غربالگری کارآزمایی بالینی و تفسیر دادهها را آسانتر و سریعتر میکند و راه را برای آزمایشهای پیش علامتی هموار میکند.
کارآزمایی فاز 3 نقطه پایانی اولیه خود یعنی کند کردن تضعیف عملکرد در بیماری هانتینگتون را از دست داد