یونیکور در حال انجام آزمایشهای ایمنی اولین ژن درمانی برای هانتینگتون است. یک بیانیه مطبوعاتی اخیر یک به روز رسانی یک ساله را در مورد اولین گروه 10 نفری که برای دریافت این داروی آزمایشی تحت عمل جراحی قرار گرفتند، ارائه کرد. بیایید بیشتر در مورد تفسیر
HDBuzz با ناراحتی این خبر را به اشتراک میگذارد که کارآزمایی VIBRANT-HD برای داروی خوراکی کاهشدهنده هانتینگتین، براناپلام، برای ایمنی شرکتکنندگان بهطور موقت به حالت تعلیق درآمده است.
ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون میتوانند مستقیماً سطح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدلهای حیوانی بیماری هانتینگتون اندازهگیری کنند و به ما این امکان را میدهد تا کارکرد درمانهای کاهش دهنده هانتینگتین در مغز را بررسی کنیم
دانشمندان از میکروسکوپهای قدرتمندی برای مشاهده قطعات چسبنده پروتئین بیماری هانتینگتون استفاده کردهاند و این ساختارها را که تصور میشود باعث ایجاد بیماری میشوند، آشکار میکنند.
محققان علت و اثر اشکال مختلف پروتئين هانتینگتین را بررسي مي کنند. آنها دريافتند هانتینگتین منبسط شده و منبسط نشده به ارتباطات سلولي مغز کمک مي کند و مغز ظرفيت شگفت انگيزي براي جبران تغييرات مربوط به بيماري دارد.
ابزارهای جدید به ما اجازه می دهند توده های پروتئین سمی هانتینگتین را که در طول زمان در مغز افراد مبتلا تجمع می یابد، ببینیم. ردیابی این توده ها ممکن است به ما کمک کند تا درک بهتری از چگونگی پیشرف HD،کند شدن یا توقف بیماری در طول درمان،داشته باشیم.
یک مطالعه جدید توسط محققان جانز هاپکینز یک روش غیر تهاجمی برای ردیابی پیشرفت بیماری هانتینگتون را توصیف می کند. این موضوع می تواند قبل از اینکه بیماران حتی شروع به نشان دادن علائم کنند برای کمک به آزمایش درمان در مراحل اولیه بیماری استفاده شود.
هفته گذشته، شرکت داروسازی PTC بیانیهای منتشر کرد که در آن اعلام کرد استخدام شرکتکنندگان آزمایش PIVOT-HD در بخش ایالات متحده متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که میدانیم و معنی این اعلامیه را بیان می کنیم.
پس از وقفه 3 ماهه در ثبتنام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، یونیکور این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که کارآزمایی AMT-130 برای ژن درمانی هانتینگتون طبق برنامه ریزی انجام شده و با اقدامات ایمنی جدید ادامه خواهد یافت.