تیم HDBuzz (به طور مجازی) برای یک جلسه پرسش و پاسخ عمیق با تیم راش نشستند تا به پرسش های مربوط به تومینرسن و توقف اخیر آزمایش GENERATION-HD1 پاسخ دهند.
اولین دور از یافته‌های کارآزمایی متوقف‌شده کاهش هانتینگتین تومینرسن ، GENERATION-HD1، که توسط راش اجرا می‌شد، این هفته با جامعه هانتینگتون به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح می دهد که آنها به چه چیزی دست پیدا کرده اند و چه چیزی در مرحله بعد است.
مطالعه SIGNAL به اهداف کلیدی بالینی خود برای #Huntingtons Disease برای کاهش یا بهبود علائم HD نرسید، اما نتایج هنوز برای جامعه HD و سایر زمینه ها آموزنده است.
شرکت داروسازی نوارتیس کشف کرد که این دارو ممکن است برای افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون (HD) درمان نویدبخش داشته باشد. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به براناپلام وضعیت ویژه‌ای به نام "طراحی داروی نادر" اختصاص داده است.
FDA والبنازین را که با نام INGREZZA نیز شناخته می شود را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.
محققان PTC Therapeutics اخیرا یافته‌های جدید هیجان‌انگیزی را منتشر کرده‌اند - یک داروی جدید امیدوارکننده برای کاهش هانتینگتین که می‌تواند به عنوان یک قرص مصرف شود. آیا این رویکرد ما را در مواجه با کاهش هانتینگتین را تغییر خواهد داد؟
کارآزمایی بالینی کوچکی از دوز بالای تیامین و بیوتین برای درمان HDدر اسپانیا در دست برنامه ریزی است. این کارآزمایی بر اساس تحقیقاتی است که HD را به یک بیماری تخریب‌کننده عصبی دیگر به نام (BTBGD) مرتبط می‌کند.
محققان سیستمی را آپدیت کرده اند که پیشرفت بیماری هانتینگتون را طبقه بندی می کند. ردیابی پیشرفت در 4 مرحله غربالگری کارآزمایی بالینی و تفسیر داده‌ها را آسان‌تر و سریع‌تر می‌کند و راه را برای آزمایش‌های پیش علامتی هموار می‌کند.
پس از دریافت دوز بالای ژن درمانی یونیکور برای بیماری هانتینگتون، چند بیمار عوارض جانبی جدی را تجربه کردند، اما اکنون در حال بهبودی هستند. HDBuzz معنی این را برای داروی آزمایشی کاهش دهنده هانتینگتین، یعنی AMT-130 بررسی می کند.