کارآزمایی بالینی

یک کارآزمایی، سلول‌های بنیادی گرفته شده از دندان‌های انسان را به عنوان یک درمان احتمالی برای HD آزمایش کرد. به نظر می‌رسید این روش بی‌خطر است و برخی از علائم بهبود یافته‌اند، اما اندازه کوچک مطالعه و علم مبهم زیربنایی این روش، لزوم احتیاط را ایجاب می‌کند.

در یک بیانیه مطبوعاتی جدید، uniQure اعلام کرد که FDA دیگر با رویکرد آنها برای پیشبرد AMT-130، به ویژه استفاده از گروه کنترل خارجی، موافق نیست. مسیر پیش رو نامشخص است، اما uniQure همچنان به جامعه HD متعهد است.

چهار هفته از به‌روزرسانی مثبت uniQure در مورد AMT-130 که جهان را شگفت‌زده کرد، می‌گذرد. ​​آیا داده‌ها با هیاهوی رسانه‌ها مطابقت دارند؟ ابهامات در کجا باقی می‌مانند؟ و برخی از سوالات کلیدی جامعه بیماری هانتینگتون چیست؟

در به‌روزرسانی از uniQure، آنها گزارش می‌دهند که ژن‌درمانی آزمایشی آنها، AMT-130، پتانسیل کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون را در یک مطالعه بالینی کلیدی دارد.

SKY-0515، یک داروی خوراکی، به طور ایمن سطح هانتینگتین را در افراد مبتلا به HD کاهش می‌دهد و همچنین ممکن است PMS1 را نیز کاهش دهد. این می‌تواند یک رویکرد دو جانبه احتمالی برای درمان HD ارائه دهد. SKY-0515 اکنون در یک آزمایش بزرگتر فاز 2/3 در حال آزمایش است.

پریدوپیدین به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماری هانتینگتون طی دهه‌ها مورد آزمایش قرار گرفته است. آزمایش بزرگ PROOF-HD به اهداف اصلی خود نرسید، اما نتایج آن اکنون منتشر شده است. انتشار نتایج، داده‌های کامل را در دسترس قرار می‌دهد و به جامعه هانتینگتون کمک می‌کند تا از این مطالعه درس بگیرند.