برجسته

یک مطالعه جدید، مولکول‌های کوچکی را شناسایی می‌کند که یک دستگاه ترمیم DNA را هدف قرار می‌دهند و مسیری بالقوه برای به تأخیر انداختن شروع بیماری هانتینگتون می‌گشایند.

ما مفتخریم که Gravity Guignard را به عنوان برنده جایزه HDBuzz 2025 اعلام کنیم! یک مطالعه جدید به یکی از دلایلی که ممکن است آزمایش‌های HD در گذشته شکست خورده باشند، اشاره می‌کند. خبر خوب؟ این مسیر را به سوی داروهای ایمن‌تر نشان می‌دهد و ما را به درمان‌های مؤثر نزدیک‌تر می‌کند.

ما مفتخریم که کلوئی لانگریج را به عنوان برنده جایزه HDBuzz 2025 اعلام کنیم! پروتئینی به نام SGTA به عنوان یک هدف در درمان‌های هانتینگتون نویدبخش است. محققان دریافته‌اند که افزایش سطح SGTA در سلول به کاهش علائم هانتینگتون کمک می‌کند.

سپتامبر ماه مهمی در تحقیقات بیماری هانتینگتون بود: ژن درمانی نشانه‌هایی از کند شدن پیشرفت بیماری را نشان می‌دهد، به علاوه نشانگرهای زیستی جدید، بینش‌های مکانیسمی و پیشرفت‌های سلامت روان. این حوزه پیشرفت‌های زیادی کرده و مسیرهای هیجان‌انگیزی در پیش رو دارد.

در به‌روزرسانی از uniQure، آنها گزارش می‌دهند که ژن‌درمانی آزمایشی آنها، AMT-130، پتانسیل کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون را در یک مطالعه بالینی کلیدی دارد.

SKY-0515، یک داروی خوراکی، به طور ایمن سطح هانتینگتین را در افراد مبتلا به HD کاهش می‌دهد و همچنین ممکن است PMS1 را نیز کاهش دهد. این می‌تواند یک رویکرد دو جانبه احتمالی برای درمان HD ارائه دهد. SKY-0515 اکنون در یک آزمایش بزرگتر فاز 2/3 در حال آزمایش است.

پریدوپیدین به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماری هانتینگتون طی دهه‌ها مورد آزمایش قرار گرفته است. آزمایش بزرگ PROOF-HD به اهداف اصلی خود نرسید، اما نتایج آن اکنون منتشر شده است. انتشار نتایج، داده‌های کامل را در دسترس قرار می‌دهد و به جامعه هانتینگتون کمک می‌کند تا از این مطالعه درس بگیرند.