⏱️6 دقیقه زمان مطالعه | UniQure موفق به برگزاری جلسه نوع A با FDA شد، یک بحث با اولویت بالا برای مسائل فوری. ظرف 30 روز، هر دو طرف در مورد اینکه چه نوع بسته داده‌ای می‌تواند از پیشرفت AMT-130 در ایالات متحده پشتیبانی کند، بحث خواهند کرد.

⏱️۳۴ دقیقه مطالعه | در حالی که به استقبال سال ۲۰۲۶ می‌رویم، نگاهی می‌اندازیم به یافته‌های مهم کارآزمایی‌های بالینی، پیشرفت‌ها در تحقیقات، ناامیدی‌های نظارتی و اتحاد پرشور جامعه که سال ۲۰۲۵ را برای جامعه بیماری هانتینگتون رقم خواهد زد.

تکرارهای CAG می‌توانند با گذشت زمان و با استفاده از ژن HD، مانند چاله‌ها و ترک‌های رو به رشد در یک جاده قدیمی، طولانی‌تر شوند. تحقیقات جدید نشان می‌دهد که جلوگیری از استفاده سلول‌ها از ژن HTT این فرسودگی را کند می‌کند، که ممکن است شروع علائم در بیماری هانتینگتون (HD) را به تأخیر اندازد.

پژوهشی تازه از سوئیس روشن می‌کند که شمار تکرارهای CAG در ژن بیماری هانتینگتون چگونه می‌تواند درون سلول‌های ما افزایش یا کاهش یابد.

UniQure صورت جلسه جلسه FDA در مورد AMT-130 را دریافت کرد. در حالی که هیچ به‌روزرسانی جدیدی وجود نداشت، پاسخ جامعه قدرتمند بوده است، با بیش از 41 هزار امضا در دادخواست و حمایت یکپارچه از سازمان‌های بزرگ HD.

مطالعات در موش‌هایی که مدل بیماری هانتینگتون هستند، نشان می‌دهد که پری‌بیوتیک‌ها – غذایی که باکتری‌های روده ما را تغذیه می‌کند – ممکن است سلامت روده و علائم عصبی را بهبود بخشد.

تحقیقات جدید نشان می‌دهد که داروی ضد افسردگی سرترالین ممکن است عملکرد را در افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون بهبود بخشد، از مشکلات حرکتی در موش‌ها جلوگیری کند و تولید پروتئین را تثبیت کند. آیا این داروی رایج می‌تواند از زوایای مختلف بر بیماری هانتینگتون تأثیر بگذارد؟

از «درمان با سلول‌های بنیادی پری دندان» گرفته تا موانع درمان ژنی و بینش‌های ژنتیکی جدید، نوامبر برای تحقیقات HD ماه بزرگی بود. تمام این داستان‌ها را در خلاصه ماهانه ما دریافت کنید!

در یک نشریه اخیر Nature Communications، تیمی از محققان روشی جدید برای بهبود فرآیند تا شدن پروتئین در HD و جلوگیری از تشکیل توده‌های سمی را بررسی کردند.

SOM3355، دارویی برای کمک به مدیریت علائم HD، از EMA نظر مثبتی برای تعیین داروی یتیم دریافت کرده است و این شرکت پس از جلسه پایان فاز 2 خود با FDA همسو شده است. انتظار می‌رود یک کارآزمایی جهانی فاز 3 در سال 2026 آغاز شود.