مسیر دوم: برنامه‌ریزی یونی‌کیور برای ثبت درخواست نظارتی AMT-130 در بریتانیا

در ۳۰ آوریل ۲۰۲۶، یونی‌کیور اعلام کرد که جلسه‌ای پیش از ثبت درخواست با سازمان تنظیم مقررات داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) برگزار کرده و قصد دارد درخواست رسمی برای تأیید AMT-130 جهت درمان بیماری هانتینگتون (HD) در بریتانیا را ثبت کند. در حالی که مسیر نظارتی ایالات متحده امسال با موانع قابل توجهی روبرو شده است، این به‌روزرسانی نشان‌دهنده استراتژی گسترده‌تر یونی‌کیور برای رساندن AMT-130 به افراد مبتلا به HD از طریق مسیرهای نظارتی متعدد در سطح بین‌المللی است.

MHRA چیست و جلسه پیش از ثبت درخواست به چه معناست؟

MHRA آژانس نظارتی مسئول ارزیابی و تأیید داروها در بریتانیا است که تقریباً معادل سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) می‌باشد. مانند FDA، MHRA قبل از تجویز دارو به افراد، ایمنی و اثربخشی آن را ارزیابی می‌کند.

جلسه پیش از ثبت درخواست، گفتگوی اولیه بین یک شرکت داروسازی و یک آژانس نظارتی است که قبل از ارسال درخواست رسمی برگزار می‌شود. این جلسه به شرکت اجازه می‌دهد تا تأیید کند که بسته داده‌ها و اطلاعات تولیدی آن، الزامات آژانس را برآورده می‌کند و اساساً اطمینان حاصل کند که همه چیز قبل از طی کردن فرآیند رسمی، مرتب است.

یونی‌کیور بازخورد این جلسه را سازنده توصیف می‌کند و می‌گوید که اکنون قصد دارد یک درخواست مجوز بازاریابی (MAA)، که درخواست رسمی برای بازاریابی یک دارو در بریتانیا است، در سه‌ماهه سوم سال ۲۰۲۶ ارائه دهد.

چه داده‌هایی از این درخواست پشتیبانی خواهند کرد؟

ثبت درخواست برنامه‌ریزی شده در بریتانیا بر اساس داده‌های سه‌ساله حاصل از کارآزمایی‌های بالینی فاز ۱/۲ در حال انجام یونی‌کیور در ایالات متحده و اروپا خواهد بود. در نقطه سه‌ساله، تحلیل داده‌های یونی‌کیور نشان داد که افراد دریافت‌کننده دوز بالای AMT-130، حدود ۷۵٪ کاهش سرعت پیشرفت بیماری را در مقایسه با گروه کنترل تاریخچه طبیعی، که با مقیاس رتبه‌بندی ترکیبی بیماری هانتینگتون (cUHDRS) اندازه‌گیری شده است، نشان دادند.

برخی از خوانندگان دقیق ممکن است بپرسند که آیا این یک تأییدیه استاندارد خواهد بود یا چیزی شبیه به تأییدیه «تسریع‌شده» یا «مشروط»، یعنی همان مسیر دسترسی زودهنگام که قبلاً در ایالات متحده مطرح بود. پاسخ صادقانه این است که بیانیه مطبوعاتی یونی‌کیور فقط به یک MAA استاندارد اشاره دارد و آنها مشخص نکرده‌اند که آیا به دنبال مجوز مشروط از MHRA خواهند بود یا خیر.

آژانس‌های نظارتی مختلف می‌توانند (و این کار را می‌کنند!) از یک مجموعه داده واحد به نتایج متفاوتی برسند.

MHRA دارای یک مسیر تأیید مشروط برای داروهایی است که شواهد اولیه امیدوارکننده‌ای را در شرایطی با نیاز جدی برآورده نشده نشان می‌دهند، و HD به وضوح در این زمینه واجد شرایط خواهد بود. اما ما نمی‌خواهیم از آنچه واقعاً اعلام شده است، جلوتر برویم. آنچه در حال حاضر می‌دانیم این است که یونی‌کیور قصد دارد درخواستی را ارائه دهد و MHRA آن را بر اساس شرایط خود ارزیابی خواهد کرد.

در ایالات متحده چه خبر است؟

وضعیت ایالات متحده همچنان نامشخص است. FDA اوایل امسال به یونی‌کیور اعلام کرد که داده‌های موجود فاز ۱/۲ برای حمایت از تأییدیه در ایالات متحده کافی نیست و یک کارآزمایی تصادفی‌سازی شده و کنترل‌شده با دارونما جدید را توصیه کرد.

از آن زمان، یونی‌کیور یک جلسه نوع B با FDA را در سه‌ماهه دوم سال ۲۰۲۶ دریافت کرده است، جایی که انتظار می‌رود در مورد طرح‌های احتمالی کارآزمایی فاز ۳ بحث و در مورد برنامه تحلیل آماری داده‌های چهارساله AMT-130، که در سه‌ماهه سوم سال ۲۰۲۶ انتظار می‌رود، بازخورد دریافت کنند.

لایه دیگری از عدم قطعیت اضافه شده است، رهبری در مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک (CBER)، که بخش FDA مسئول ارزیابی ژن‌درمانی‌هایی مانند AMT-130 است، دوباره تغییر کرده است.

دکتر وینای پراساد، که در دوره‌ای که آژانس به شدت در برابر AMT-130 مقاومت کرد و خواستار یک کارآزمایی کنترل‌شده با دارونما شد، CBER را هدایت می‌کرد، در ۳۰ آوریل ۲۰۲۶ FDA را ترک کرد و به سمت استادی خود در دانشگاه کالیفرنیا، سانفرانسیسکو بازگشت.

دکتر کاترین سزاراما، که به عنوان معاون پراساد خدمت کرده بود، به عنوان مدیر موقت CBER منصوب شده است. سزاراما نسبتاً تازه وارد این نقش است و دیدگاه‌های او در مورد استانداردهای ارزیابی ژن‌درمانی، از جمله موضع او در مورد AMT-130 به طور خاص، هنوز به طور عمومی شناخته شده نیست.

هنوز جایگزین دائمی برای پراساد معرفی نشده است. نحوه برخورد رهبری جدید با مسئله AMT-130 باید دید و این یک موضوع دیگر است که ما با دقت پیگیری خواهیم کرد تا مسیر ایالات متحده شکل بگیرد.

چرا این موضوع اهمیت دارد و چه انتظاری باید داشته باشیم؟

آژانس‌های نظارتی مختلف می‌توانند (و این کار را می‌کنند!) از یک مجموعه داده واحد به نتایج متفاوتی برسند. MHRA تحت استانداردهای خاص خود، چارچوب‌های خاص خود و ارزیابی خاص خود از مزایا و خطرات عمل می‌کند. بنابراین، واقعاً ممکن است مسیر بریتانیا با مسیر ایالات متحده متفاوت باشد.

با این حال، ارائه درخواست به معنای دریافت تأییدیه نیست. MHRA داده‌ها را ارزیابی کرده و تصمیم خود را خواهد گرفت.

برای جامعه HD، به ویژه خانواده‌ها در بریتانیا و در سطح بین‌المللی، این یک گام مهم رو به جلو است. یونی‌کیور همچنین اعلام کرده است که به طور فعال در حال پیگیری مسیرهای نظارتی در بازارهای بین‌المللی دیگر است و به‌روزرسانی‌های بیشتری در نیمه دوم سال ۲۰۲۶ انتظار می‌رود.

برای خانواده‌ها در ایالات متحده، وضعیت در حال حاضر پیچیده‌تر است، اما جلسه نوع B FDA که در این سه‌ماهه انتظار می‌رود و انتشار داده‌های چهارساله در افق، به این معنی است که داستان ایالات متحده هنوز به پایان نرسیده است. ما با دقت پیگیری خواهیم کرد و با پیشرفت فرآیند، شما را در جریان قرار خواهیم داد.

خلاصه

• در ۳۰ آوریل ۲۰۲۶، یونی‌کیور از برگزاری موفقیت‌آمیز جلسه پیش از ثبت درخواست با MHRA بریتانیا خبر داد.
• یونی‌کیور قصد دارد درخواست رسمی مجوز بازاریابی (MAA) برای AMT-130 را در سه‌ماهه سوم ۲۰۲۶ در بریتانیا ثبت کند.
• این درخواست بر اساس داده‌های سه‌ساله کارآزمایی فاز ۱/۲ یونی‌کیور خواهد بود که نشان‌دهنده حدود ۷۵٪ کاهش سرعت پیشرفت بیماری در دوز بالا است.
• یونی‌کیور مشخص نکرده است که آیا به دنبال تأییدیه مشروط یا استاندارد است، اما با روشن شدن این موضوع، اطلاعات بیشتری را به اشتراک خواهیم گذاشت.
• در ایالات متحده، FDA داده‌های بیشتری را در یک کارآزمایی فاز ۳ درخواست کرده است و یک جلسه نوع B برای سه‌ماهه دوم ۲۰۲۶ برای بحث در مورد طرح‌های احتمالی کارآزمایی برنامه‌ریزی شده است.
• یونی‌کیور همچنین در حال پیگیری مسیرهای نظارتی در بازارهای بین‌المللی دیگر است.