اصلاح کننده بیماری

داده‌های جدید ۱۲ماههٔ SKY-0515 اسکای‌هاوک منتشر شده و هر چهار شاخصی که cUHDRS را تشکیل می‌دهند در سطح پایه یا بالاتر از آن هستند و از افت طبیعیِ مورد انتظار بهتر عمل کرده‌اند. همچنین، نگاهی اولیه به گسترش مراکز کارآزمایی در آمریکا.

پس از یک سال پرفراز و نشیب، uniQure خبرهای دلگرم‌کننده‌ای را به اشتراک گذاشته است مبنی بر اینکه FDA موافقت کرده است داده‌های مطالعه فاز I/II آنها می‌تواند مبنایی برای درخواستی باشد که منجر به تأیید AMT-130 در ایالات متحده شود.

در حالی که مسیر نظارتی ایالات متحده برای AMT-130 همچنان پیچیده است، یونی‌کیور برنامه‌های خود را برای درخواست تأییدیه ژن‌درمانی HD خود در بریتانیا اعلام کرد. در اینجا به معنای آن و آنچه ممکن است در آینده رخ دهد، می‌پردازیم.

شرکت PTC Therapeutics داده‌های ۲ساله ووتوپلام، یک قرص روزانه کاهنده HTT، را منتشر کرد. شرکت‌کنندگان مرحله ۲ تا ۵۲٪ کندشدنِ پیشرفت بیماری را نشان دادند. در ادامه می‌بینید داده‌ها چه می‌گویند، چه چیزهایی هنوز کم است، و روند آغاز کارآزمایی فاز ۳ چگونه خواهد بود.

چهار هفته از به‌روزرسانی مثبت uniQure در مورد AMT-130 که جهان را شگفت‌زده کرد، می‌گذرد. ​​آیا داده‌ها با هیاهوی رسانه‌ها مطابقت دارند؟ ابهامات در کجا باقی می‌مانند؟ و برخی از سوالات کلیدی جامعه بیماری هانتینگتون چیست؟

آیا خاموش‌سازی ژن به همان اندازه که برای بیماری هانتینگتون هیجان‌انگیز به نظر می‌رسد، هست و آینده چه چیزی در انتظار دارد؟

چگونه خواهیم فهمید که آیا درمان های کاهش دهنده HD موثر هستند؟ پیشرفت های جدید در تشخیص هانتینگتون جهش یافته.

دو خبر خوب برای خاموش‌سازی ژن RNAi در بیماری HD: این روش در طی شش ماه بی‌خطر است و راهی برای درمان مناطق بزرگ‌تری از مغز وجود دارد

ملاتونین شروع بیماری را به تاخیر می‌اندازد و بقا را در موش‌های مبتلا به بیماری هانتینگتون افزایش می‌دهد – آیا می‌تواند همین کار را برای بیماران انجام دهد؟

دارویی که یک مکانیسم دفاعی سلولی باستانی را فعال می‌کند، روند پیشرفت بیماری هانتینگتون را در موش‌ها کند می‌کند – اما چرا این اثر ماندگار نبود؟