کارآزمایی بالینی

پریدوپیدین به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماری هانتینگتون طی دهه‌ها مورد آزمایش قرار گرفته است. آزمایش بزرگ PROOF-HD به اهداف اصلی خود نرسید، اما نتایج آن اکنون منتشر شده است. انتشار نتایج، داده‌های کامل را در دسترس قرار می‌دهد و به جامعه هانتینگتون کمک می‌کند تا از این مطالعه درس بگیرند.

آژانس دارویی اروپا (EMA) داروی پریدروپیدین را برای درمان بیماری هانتینگتون (HD) در اروپا رد کرده است. اگرچه این نتیجه ناامیدکننده است، اما با داده‌های آزمایش بالینی همخوانی دارد. پریلنیا مطالعات بیشتری را برنامه‌ریزی می‌کند و با وجود این شکست‌ها، تحقیقات بیماری هانتینگتون در سال ۲۰۲۵ همچنان به حرکت و امید ادامه می‌دهد.

نتایج کارآزمایی بالینی SELECT-HD منتشر شده است، با اخبار دلگرم‌کننده برای این روش درمانی کاهش هانتینگتین انتخابی آلل

FDA والبنازین، که با نام INGREZZA نیز شناخته می‌شود، را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.

هم PTC Therapeutics و هم uniQure به‌روزرسانی‌هایی را از آزمایش‌های بالینی مربوط به خود به اشتراک گذاشته‌اند که رویکردهای مختلف کاهش هانتینگتین را آزمایش می‌کنند. ما داده‌های ارائه شده از هر دوی این مطالعات و معنای آن برای اعضای خانواده HD را بررسی می‌کنیم.

خبر شگفت‌انگیز از Ionis و Roche! داروی HTTRx با موفقیت پروتئین هانتینگتین مضر را در مایع نخاعی کاهش می‌دهد

کارآزمایی فاز 3 به نقطه پایانی اصلی خود یعنی کند کردن از دست دادن عملکرد در بیماری هانتینگتون نرسید

Roche در اوایل سال ۲۰۲۳ یک نامه به جامعه منتشر کرد تا به اشتراک بگذارد که آزمایش بالینی فاز دوم آن‌ها برای مطالعه داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون، تومینرسن، اکنون در حال انجام است. در این مقاله، ما آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون را خلاصه می‌کنیم.

پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبت‌نام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژن‌درمانی HD AMT-130 آن‌ها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.

هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیه‌ای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکت‌کنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.