کارآزمایی بالینی

نتایج کارآزمایی بالینی SELECT-HD منتشر شده است، با اخبار دلگرم‌کننده برای این روش درمانی کاهش هانتینگتین انتخابی آلل

FDA والبنازین، که با نام INGREZZA نیز شناخته می‌شود، را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.

هم PTC Therapeutics و هم uniQure به‌روزرسانی‌هایی را از آزمایش‌های بالینی مربوط به خود به اشتراک گذاشته‌اند که رویکردهای مختلف کاهش هانتینگتین را آزمایش می‌کنند. ما داده‌های ارائه شده از هر دوی این مطالعات و معنای آن برای اعضای خانواده HD را بررسی می‌کنیم.

خبر شگفت‌انگیز از Ionis و Roche! داروی HTTRx با موفقیت پروتئین هانتینگتین مضر را در مایع نخاعی کاهش می‌دهد

کارآزمایی فاز 3 به نقطه پایانی اصلی خود یعنی کند کردن از دست دادن عملکرد در بیماری هانتینگتون نرسید

Roche در اوایل سال ۲۰۲۳ یک نامه به جامعه منتشر کرد تا به اشتراک بگذارد که آزمایش بالینی فاز دوم آن‌ها برای مطالعه داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون، تومینرسن، اکنون در حال انجام است. در این مقاله، ما آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون را خلاصه می‌کنیم.

پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبت‌نام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژن‌درمانی HD AMT-130 آن‌ها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.

هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیه‌ای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکت‌کنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.

uniQure در حال انجام آزمایش‌های ایمنی اولین ژن‌درمانی برای HD است. یک بیانیه مطبوعاتی اخیر، به‌روزرسانی ۱ ساله را در مورد اولین گروه ۱۰ نفره‌ای که تحت عمل جراحی برای دریافت این داروی آزمایشی قرار گرفتند، ارائه کرد. بیایید بیشتر در مورد معنای آن صحبت کنیم.

یک کارآزمایی بالینی کوچک با دوز بالای بیوتین و تیامین برای درمان HD در اسپانیا در حال برنامه ریزی است. این کارآزمایی بر اساس تحقیقاتی است که HD را به یک بیماری عصبی تخریب کننده دیگر به نام بیماری گانگلیون بازال پاسخگو به بیوتین-تیامین (BTBGD) مرتبط می کند.