آخرین اخبار
-

UniQure موفق به برگزاری جلسه نوع A با FDA شد: این برای AMT-130 چه معنایی دارد؟
⏱️6 دقیقه زمان مطالعه | UniQure موفق به برگزاری جلسه نوع A با FDA شد، یک بحث با اولویت بالا برای مسائل فوری. ظرف 30 روز، هر دو طرف در مورد اینکه چه نوع بسته دادهای میتواند از پیشرفت AMT-130 در ایالات متحده پشتیبانی کند، بحث خواهند کرد.
-

آزمودن داروهای بیماری هانتینگتون: نتایج کارآزمایی Neuro-HD
⏱️۶ دقیقه مطالعه | یک کارآزمایی بالینی با نام Neuro-HD سه داروی رایج برای علائم HD را مقایسه کرد. این مطالعه یکساله نشان داد هیچ داروی «بهترین» واحدی وجود ندارد، اما تفاوتهای روشنی میان درمانها دیده میشود. نتایج از رویکردی شخصیسازیشده و علامتبهعلامت برای درمان HD حمایت میکند.
-

HDBuzz رسماً مستقل شد: این یعنی چه، و چرا اهمیت دارد
ما وارد فصل تازهای میشویم. HDBuzz اکنون یک سازمان مستقل است و این استقلال توان ما را برای گزارشدهی روشن، نقادانه و مسئولانه درباره پژوهشهای HD تقویت میکند.
-

۲۰۲۵: سالی در یک نگاه
⏱️۳۴ دقیقه مطالعه | در حالی که به استقبال سال ۲۰۲۶ میرویم، نگاهی میاندازیم به یافتههای مهم کارآزماییهای بالینی، پیشرفتها در تحقیقات، ناامیدیهای نظارتی و اتحاد پرشور جامعه که سال ۲۰۲۵ را برای جامعه بیماری هانتینگتون رقم خواهد زد.
-

جدایی از CAGهای شما: چگونه سه حرف میتواند بیماری هانتینگتون را تغییر دهد
دانشمندان سلولهای بنیادی را با تکرارهای CAG «قطعشده» مهندسی کردند تا توالی سمی را از هم بگسلند. این کار ممکن است گسترش را متوقف کند و مشکلات را در سلولهایی که مدل بیماری هانتینگتون هستند، بهبود بخشد. این مطالعه نشان میدهد که املای DNA میتواند عامل بیماری باشد.
-

اولین شرکتکنندگان در کارآزمایی جدید POINT-HD برای کاهش هانتینگتین دوز دریافت کردند
POINT-HD شروع به تجویز داروی RG6496 به اولین شرکتکنندگان خود کرده است که نشاندهنده یک گام اولیه اما مهم برای یک رویکرد جدید و انتخابی در کاهش هانتینگتین است.
-

راهی کمتر پیموده شده: چگونه کاهش هانتینگتین میتواند بیثباتی پیکری را تغییر دهد و ممکن است علائم را به تأخیر اندازد
تکرارهای CAG میتوانند با گذشت زمان و با استفاده از ژن HD، مانند چالهها و ترکهای رو به رشد در یک جاده قدیمی، طولانیتر شوند. تحقیقات جدید نشان میدهد که جلوگیری از استفاده سلولها از ژن HTT این فرسودگی را کند میکند، که ممکن است شروع علائم در بیماری هانتینگتون (HD) را به تأخیر اندازد.
-

طنابکشی در سطح DNA: تکرارهای هانتینگتون چگونه زیاد و کم میشوند
پژوهشی تازه از سوئیس روشن میکند که شمار تکرارهای CAG در ژن بیماری هانتینگتون چگونه میتواند درون سلولهای ما افزایش یا کاهش یابد.
-

UniQure صورت جلسه جلسه FDA در مورد AMT-130 را دریافت کرد در حالی که حمایت جامعه همچنان قوی است
UniQure صورت جلسه جلسه FDA در مورد AMT-130 را دریافت کرد. در حالی که هیچ بهروزرسانی جدیدی وجود نداشت، پاسخ جامعه قدرتمند بوده است، با بیش از 41 هزار امضا در دادخواست و حمایت یکپارچه از سازمانهای بزرگ HD.
-

تغذیه مغز از طریق روده: چگونه پریبیوتیکها ممکن است بیماری هانتینگتون را شکل دهند
مطالعات در موشهایی که مدل بیماری هانتینگتون هستند، نشان میدهد که پریبیوتیکها – غذایی که باکتریهای روده ما را تغذیه میکند – ممکن است سلامت روده و علائم عصبی را بهبود بخشد.
