دانشمندان از میکروسکوپ‌های قدرتمند برای بررسی قطعات چسبنده پروتئین بیماری هانتینگتون استفاده کرده‌اند و این ساختارها را روشن می‌کنند که تصور می‌شود محرک این بیماری هستند.

uniQure در حال انجام آزمایش‌های ایمنی اولین ژن‌درمانی برای HD است. یک بیانیه مطبوعاتی اخیر، به‌روزرسانی ۱ ساله را در مورد اولین گروه ۱۰ نفره‌ای که تحت عمل جراحی برای دریافت این داروی آزمایشی قرار گرفتند، ارائه کرد. بیایید بیشتر در مورد معنای آن صحبت کنیم.

یک کارآزمایی بالینی کوچک با دوز بالای بیوتین و تیامین برای درمان HD در اسپانیا در حال برنامه ریزی است. این کارآزمایی بر اساس تحقیقاتی است که HD را به یک بیماری عصبی تخریب کننده دیگر به نام بیماری گانگلیون بازال پاسخگو به بیوتین-تیامین (BTBGD) مرتبط می کند.

یک ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون می‌توانند به طور مستقیم سطوح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدل‌های حیوانی بیماری هانتینگتون اندازه‌گیری کنند و به ما این امکان را می‌دهد که ببینیم درمان‌های کاهش هانتینگتین در مغز آن‌ها چقدر خوب عمل می‌کنند.

اولین دور از یافته‌های حاصل از کارآزمایی متوقف‌شده تومينرسن برای کاهش هانتینگتین، GENERATION-HD1، که توسط Roche انجام شد، این هفته با جامعه HD به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح می‌دهد که آن‌ها چه یافته‌اند و گام بعدی چیست.