حمایت جامعه بیماری هانتینگتون به برگزاری جلسه مهم FDA برای AMT-130 کمک می‌کند

جامعه بیماری هانتینگتون (HD) در دو ماه گذشته قدرت جمعی خود را نشان داده است و برای حمایت از پیشرفت مداوم AMT-130، ژن‌درمانی تحقیقاتی uniQure، در ایالات متحده، گرد هم آمده است. به نظر می‌رسد این تلاش مداوم برای حمایت، به برنامه‌ریزی جلسه نوع A شرکت uniQure با سازمان غذا و دارو (FDA) برای بحث در مورد مسیر نظارتی ایالات متحده برای AMT-130 کمک کرده است.

جامعه دادخواست‌ها را به FDA تحویل می‌دهد

پاسخ جامعه HD به چالش‌های نظارتی اخیر چیزی کمتر از فوق‌العاده نبوده است. دو دادخواست آنلاین که از FDA می‌خواستند در مورد موقعیت خود در مورد AMT-130 تجدید نظر کند، در مدت کوتاهی بیش از 48000 امضا جمع‌آوری کردند که نشان‌دهنده نمایش بی‌سابقه‌ای از اتحاد در جامعه HD است. فراتر از امضاهای دیجیتالی، اعضای جامعه نامه‌هایی به نمایندگان کنگره نوشتند و جلساتی را با قانون‌گذاران ترتیب دادند تا نیاز فوری و برآورده‌نشده به درمان‌های HD را برجسته کنند.

این حمایت در یک لحظه قدرتمند در 22 ژانویه 2026 به اوج خود رسید، زمانی که نمایندگان جامعه HD به مقر FDA در سیلور اسپرینگ، مریلند، سفر کردند تا شخصاً دادخواست‌های چاپ‌شده حامل آن 48000+ امضا را تحویل دهند. نمایندگانی از Help 4 HD International، سازمان جوانان بیماری هانتینگتون (HDYO)، انجمن بیماری هانتینگتون آمریکا (HDSA)، HD Reach و بنیاد بیماری هانتینگتون (HDF) برای این اقدام هماهنگ گرد هم آمدند.

این فقط یک ژست نمادین نبود، بلکه تجلی فیزیکی صدای جمعی جامعه HD بود. سازمان‌های حاضر طیف کاملی از جامعه HD را نمایندگی می‌کردند: جوانان در معرض خطر، افراد مبتلا به این بیماری، اعضای خانواده که از عزیزان خود مراقبت می‌کنند و حامیانی که دهه‌ها برای درمان‌های مؤثر تلاش کرده‌اند. حضور آنها در FDA پیامی غیرقابل انکار در مورد فوریت نیاز به درمان‌های اصلاح‌کننده بیماری قبل از جلسه نوع A برنامه‌ریزی‌شده uniQure ارسال کرد.

جلسه نوع A

در 9 ژانویه، uniQure اعلام کرد که یک جلسه نوع A با FDA برنامه‌ریزی کرده است. این شرکت در نامه‌ای به جامعه HD به تاریخ 20 ژانویه، توضیح داد که این به چه معناست.

جلسات نوع A برای مسائل فوری رزرو شده‌اند. آنها برای کمک به شرکت‌ها در حل موانع مهم و دریافت بازخورد ضروری از FDA در مورد برنامه‌های توسعه خود طراحی شده‌اند. این جلسات با اولویت بالا معمولاً ظرف 30 روز پس از دریافت درخواست جلسه توسط FDA برنامه‌ریزی می‌شوند. FDA معمولاً حدود 30 روز پس از برگزاری جلسه، صورتجلسه رسمی جلسه را ارائه می‌دهد.

نکته مهم این است که uniQure متعهد شده است که یک نماینده جامعه را در جلسه نوع A بگنجاند و اطمینان حاصل کند که صدای جامعه HD مستقیماً توسط تنظیم‌کننده‌های FDA در طول این بحث‌ها شنیده می‌شود. این شرکت اعلام کرده است که پس از دریافت صورتجلسه رسمی جلسه از FDA، یک به‌روزرسانی نظارتی ارائه خواهد کرد. بنابراین، طبق جدول زمانی uniQure، جامعه باید تا اوایل ماه مارس اطلاعات بیشتری کسب کند.

قدرت جامعه

uniQure در نامه خود به طور خاص از تلاش‌های حمایتی جامعه HD در دو ماه گذشته قدردانی کرد و اظهار داشت که آنها نقش مهمی در افزایش آگاهی از نیاز برآورده‌نشده قابل توجه در HD ایفا کرده‌اند.

این سطح از حمایت هماهنگ در جامعه HD بی‌سابقه است. بیش از 48000 امضای دادخواست، ارتباط با کنگره و تحویل سازمان‌یافته دادخواست‌ها به FDA نشان می‌دهد که وقتی افراد مبتلا به این بیماری، خانواده‌ها، جوانان و سازمان‌ها برای رسیدن به یک هدف مشترک با هم کار می‌کنند، چه اتفاقی می‌تواند بیفتد.

در حالی که هنوز از نتیجه جلسه uniQure با FDA اطلاعی نداریم، جامعه HD از قبل به دستاورد مهمی دست یافته است. آنها نادیده گرفتن نیاز فوری به درمان‌های مؤثر HD را غیرممکن کرده‌اند. هر امضا، هر نامه، هر مکالمه با یک قانون‌گذار به اطمینان از شنیده شدن صدای کسانی که تحت تأثیر HD قرار گرفته‌اند توسط تصمیم‌گیرندگان کمک کرد.

بعدش چی؟

UniQure انتظار دارد پس از دریافت صورتجلسه رسمی جلسه از جلسه FDA، تا اوایل ماه مارس به‌روزرسانی ارائه دهد. تا آن زمان، این شرکت جامعه HD را تشویق کرده است تا به افزایش آگاهی در مورد نیاز فوری و برآورده‌نشده HD ادامه دهند.

دو ماه گذشته نشان داده است که وقتی جامعه HD با یک صدا صحبت می‌کند، مردم گوش می‌دهند. افراد مبتلا به HD، خانواده‌ها، افراد در معرض خطر و حامیان قدرت جمعی و عزم خود را برای مبارزه برای دسترسی به درمان‌های بالقوه اصلاح‌کننده بیماری نشان داده‌اند.

هر نتیجه نهایی این جلسه که باشد، این دوره از حمایت به عنوان یک لحظه تعیین‌کننده به یادگار خواهد ماند، زمانی که جامعه HD در کنار هم ایستاد و نیازهای خود را با صدای بلند، واضح و با تأثیر غیرقابل انکار بیان کرد.

خلاصه

• بیش از 48000 نفر دادخواست‌هایی را امضا کردند که از FDA می‌خواستند در مورد موقعیت خود در مورد AMT-130 تجدید نظر کند
• در 22 ژانویه 2026، نمایندگانی از پنج سازمان بزرگ HD آن دادخواست‌ها را شخصاً به مقر FDA در سیلور اسپرینگ، مریلند تحویل دادند
• UniQure یک جلسه نوع A با اولویت بالا با FDA برای بحث در مورد مسیر نظارتی AMT-130 تأمین کرده است
• یک نماینده جامعه مستقیماً در جلسه FDA شرکت خواهد کرد