ویدئوی وز وز آز: روز دوم

چارلز سابین، جف کارول و اد وایلد وز وز آز ۲ را ارائه می‌دهند: خلاصه‌ای از عناوین اخبار روزانه، مصاحبه‌های عمیق با محققان برتر HD و ویژگی‌های سرگرم‌کننده از کنگره جهانی بیماری هانتینگتون ۲۰۱۱ در ملبورن. این یک نسخه پیش‌نویس است که به زودی با ویدئوی با کیفیت بهتر به‌روزرسانی می‌شود.

چارلز: روز بخیر! عصر بسیار خوبی داشته باشید و به دومین، و باید بگویم، متاسفانه آخرین وز وز آز خوش آمدید. نه تنها به مخاطبان خود در اینجا خوش آمدید، بلکه به کسانی که در سراسر جهان از طریق اینترنت این برنامه را تماشا می‌کنند نیز خوش آمدید. همانطور که کهنه‌سربازان اولین ارائه ما می‌دانند، هدف ما گزارش اخبار از این کنگره جهانی در ملبورن زیبای استرالیا به جامعه جهانی HD با روحیه‌ای است که معتقدیم طلوع عصر جدیدی از ارتباط بین همه اعضای جامعه بیماری هانتینگتون در سراسر جهان است. همانطور که آدلاای استیونسون گفت: «در این کره کوچک شده، مردان دیگر نمی‌توانند به عنوان غریبه زندگی کنند.» و دو مردی که دیگر نباید برای شما غریبه باشند، همکاران من هستند. برخی می‌گویند وقتی او سرباز در کوزوو بود، آنقدر خوش تیپ بود که همسران مبارزان هر دو طرف، شوهران خود را متقاعد کردند که سلاح‌های خود را زمین بگذارند و فقط به او نگاه کنند. [خنده] اما برای ما، او پین‌آپ کت سفید، از بوستون، ایالات متحده آمریکا، دکتر جف کارول است. [تشویق] برخی می‌گویند او آنقدر باهوش است که دیده‌شده کامپیوترها در حضور نگاهش ذوب می‌شوند. اما ما او را به عنوان مردی می‌شناسیم که هر زنی به خاطر عقل، جذابیت و شوخ طبعی‌اش دوستش دارد. چه حیف. [خنده] دکتر اد وایلد [تشویق] بسیار خب، آقایان، بیایید به سرعت به سراغ عناوین اخبار کنگره امروز برویم. جف، امروز چه یاد گرفتی؟

جف: ما یاد گرفتیم که چگونه با کلیکرها کار کنیم [خنده] در جلسات علمی امروز یاد گرفتیم که باید در فرضیات خود تردید کنیم، حداقل این چیزی بود که من از تماشا متوجه شدم. پل موچوفسکی دارویی به موش‌ها داد که حتی وارد مغز هم نمی‌شود و با این حال اثرات مفید عمده‌ای برای علائم شبیه HD داشت. ماریا بیورکویست پیشنهاد کرد که پروتئین جهش‌یافته هانتینگتین ممکن است اثرات گسترده‌ای داشته باشد، نه فقط در مغز، جایی که ما همیشه به آن نگاه می‌کنیم، بلکه در هر بافتی در بدن. و استیو فینکباینر شواهدی نشان داد که توده‌های پروتئینی که در مغز افرادی که بر اثر بیماری‌های عصبی از بین رفته‌اند یافت می‌شوند، ممکن است بد نباشند، بلکه یک مکانیسم مقابله باشند. خلاصه اینکه فکر می‌کنم باید ذهن خود را باز نگه داریم و به شواهدی که به دست می‌آوریم گوش دهیم، حتی اگر تعجب‌آور باشد و فرضیات ما را به چالش بکشد.

چارلز: عالی، مختصر – این چیزی است که من دوست دارم. اد، چه چیزی برای شما جالب بود؟

اد: خب چارلز، این عنوان من است: آزمایش‌های بالینی برای بیماری هانتینگتون – آنها را بیاورید. تمرکز اصلی گفتگوهای امروز، به ویژه صبح امروز، این بود که چگونه می‌خواهیم آزمایش‌های بالینی را انجام دهیم که درمان‌های جدید را آزمایش می‌کنند. آزمایش‌هایی که بیشترین بهره را از داروهایی که در حال توسعه هستند و تلاش‌های بیماران و محققان درگیر می‌برند. واضح است که اوضاع در چند سال گذشته بسیار پیشرفت کرده است. تقریباً همه ارائه‌دهندگان امروز موافق بودند که به لطف طرح‌های آزمایشی و روش‌های اندازه‌گیری که روی آنها کار کرده‌ایم، اکنون برای آزمایش‌های بالینی در مراحل اولیه بیماری هانتینگتون آماده هستیم. مانع بعدی آزمایش درمان‌های جدید در افراد دارای جهش HD است که هنوز علائمی ندارند. ما هنوز کاملاً به آنجا نرسیده‌ایم، اما امروز خوش‌بینی زیادی وجود دارد که وقتی نیاز باشد آماده خواهیم بود. به عنوان مثال، شنیدیم که ترکیب تست‌های تفکر با اسکن MRI عملکردی، که ما را قادر می‌سازد تغییرات در فعالیت مغز را ببینیم، می‌تواند راهی قدرتمند برای تشخیص اثرات دارو در افرادی باشد که هنوز شروع علائم آشکار را نداشته‌اند. و بنابراین چارلز، قبل از اینکه به قلمرو شهوانی چت‌لندیا برویم، که قبلاً به عنوان جمهوری چت‌آلونیا و شهر گمشده افسانه‌ای چت‌لانتیس شناخته می‌شد، نوبت شماست.

چارلز: و بنابراین، همانطور که دوستان بسیار باهوش‌تر، جوان‌تر و لاغرتر من به چت‌لندیا می‌روند، من به سرعت قوانین را به همه یادآوری می‌کنم. هر گونه مزخرف فنی، و مهمان صدای زنگ را خواهد شنید [زنگ] بدون آن عبور کنید و جایزه ‘بدون زنگ’ را ببرید، که هر محققی بیشتر از هر چیز دیگری در جهان آرزویش را دارد، یک پد یادداشت HDBuzz. بنابراین به اولین مهمان امشب ما. راشل اسکاهیل یک پژوهشگر ارشد در یکی از موسسات تحقیقاتی بزرگ شهر من، دانشگاه کالج لندن است. او در موسسه مغز و اعصاب با پروفسور سارا تبریزی روی مطالعه TRACK-HD کار می‌کند. به طور خاص، راشل روی تکنیک‌های پیشرفته تصویربرداری MRI کار می‌کند، که همه اینها به این معنی است که او تجربه ترسناک نگاه کردن به داخل سر من را داشته است. ظاهراً راشل در دوران مدرسه یک مدل کارآمد از دستگاه گوارش انسان بافته است که هنوز در مدرسه به نمایش گذاشته می‌شود – بنابراین، زیاد بیرون نمی‌رفتی؟ [خنده] خانم‌ها و آقایان، راشل اسکاهیل [تشویق]

اد: راشل، خوش آمدید

راشل: خیلی ممنونم

اد: ما در مورد اسکن MRI صحبت می‌کنیم و فکر می‌کنم بهتر است توضیح دهم که اسکن MRI چیست. تا آنجا که من می‌فهمم، با داشتن تجربه‌ای در این زمینه، اسکنر MRI یک آهنربای غول‌پیکر است که روح یک فرد را بیرون می‌کشد و از آن برای ساختن تصاویری از مغز آنها استفاده می‌کند، از این رو عبارت شخصیت مغناطیسی.

راشل: چیزی شبیه به آن، در همین راستا است

اد: حالا با دستی که روی زنگ ‘بدون زنگ’ معلق است، به طور کلی یک اسکنر MRI چگونه تصویری از مغز کسی می‌سازد؟

راشل: خب، سیگنال‌هایی را از بافت داخل مغز دریافت می‌کند و خواص مختلف مولکول‌های مختلف آب در مغز را اندازه‌گیری می‌کند. بنابراین بافت‌های مختلف داخل مغز: خاکستری، کاملاً راحت، خاکستری به نظر می‌رسد، و سفید، کاملاً راحت، سفید به نظر می‌رسد. آنها سیگنال‌های مختلفی را ساطع می‌کنند که آهنربا می‌تواند آنها را دریافت کند و ما آن تصویر سه بعدی را بازسازی می‌کنیم.

اد: و با گذشت زمان، اسکنرها بهتر و دقیق‌تر شده‌اند؟

راشل: قطعاً، با گذشت زمان می‌توانیم تصاویر بهتر و واضح‌تری بگیریم. و اسکن‌های 3 تسلا [زنگ] متاسفم! جدیدترین آهنرباهای با قدرت میدان بالا، آهنرباهای بزرگ و قوی، تصاویر بسیار بزرگتر و بهتری به ما می‌دهند.

اد: بنابراین موضوع اینجاست: ما یک آزمایش ژنتیکی برای بیماری هانتینگتون داریم و وقتی کسی علائمی دارد، می‌توانیم ببینیم علائم او چقدر بد است، پس چرا باید مغز آنها را اسکن کنیم؟

راشل: سوال بسیار خوبی است، بسیاری از مردم دوست ندارند وارد اسکنر شوند، اما ما واقعاً اطلاعات ارزشمندی از این تصاویر سه بعدی دوست‌داشتنی از مغز به دست می‌آوریم. ما می‌دانیم که تغییراتی در مغز مرتبط با این بیماری وجود دارد، اما افرادی که آزمایش ژنتیکی مثبتی دارند، که هیچ علامتی از این بیماری نشان نمی‌دهند، اگر سال‌ها قبل از شروع مورد انتظار آنها را اسکن کنیم، می‌توانیم تغییرات ظریف مغزی را تشخیص دهیم. این به ما اطلاعات بسیار ارزشمندی می‌دهد، می‌توانیم یاد بگیریم که روند بیماری و چگونگی تغییر آن در طول زمان را درک کنیم.

اد: گام بعدی زمانی که می‌خواهید یک دارو را آزمایش کنید، استفاده از اسکن، تغییرات در اسکن، برای کمک به ما در فهمیدن اینکه آیا دارو کار می‌کند یا خیر، خواهد بود؟

راشل: قطعاً، هنگامی که تصویر واضحی از روند طبیعی بیماری به دست آوردیم، می‌توانیم ببینیم که آیا درمانی تأثیری دارد یا خیر. اینکه، در حالت ایده‌آل، سرعت از دست دادن مغز را کاهش می‌دهد، و سپس می‌توانیم تصوری داشته باشیم که درمان اثر مثبتی دارد.

اد: پس آیا ما آماده‌ایم؟

راشل: بله، ما آماده‌ایم [تشویق]

چارلز: بنابراین به دومین مهمان ما: استیو فینکباینر، مدیر مرکز Taube-Koret برای تحقیقات بیماری هانتینگتون در سانفرانسیسکو. او روی مکانیسم‌های مولکولی تخریب عصبی کار می‌کند. این، برای شما و من، به این معنی است که سلول‌ها چگونه از پروتئین‌ها مراقبت می‌کنند. استیو می‌گوید که آنقدر درگیر مشکلات می‌شود که می‌تواند بسیار حواس‌پرت باشد و پس از یک امتحان نهایی حساب دیفرانسیل و انتگرال، برای شنا به استخر رفت تا کمی استراحت کند، اما آنقدر درگیر یک مسئله ریاضی شد که در ذهنش می‌چرخید که فراموش کرد قبل از خروج از رختکن مایو بپوشد. [خنده] او گفت که حالت چهره افراد در استخر به سرعت او را هوشیار کرد. بنابراین، آن روز هوا سرد بود استیو؟ [خنده] خانم‌ها و آقایان، استیو فینکباینر. [تشویق]

جف: سلام استیو، ممنون که آمدی. بنابراین من امروز سخنرانی شما را دیدم و یک ویدیوی زیبا داشتید. شما یک میکروسکوپ رباتیک ساختید. هر محقق دیگری در این اتاق دانشجویان برده‌ای دارد که از آنها برای انجام این کار استفاده می‌کند. چرا باید این همه تلاش کنید تا یک میکروسکوپ رباتیک بسازید؟

استیو: دلایل متعددی وجود دارد، یکی این است که حتی اگر دانشجویان برده داشته باشید، از آنها سریعتر است. مسئله دیگر این است که وقتی علم را انجام می‌دهید، توسط مردم، برای مردم است و برخی چیزها در مورد انسان بودن در انجام علم وجود دارد که محدودیت‌هایی دارد و به همین دلیل است که ما آن آزمایش‌های بالینی با دقت طراحی شده را داریم: تا تعصبات خود را از نتایجی که به دست می‌آوریم دور نگه داریم تا بتوانیم مطمئن باشیم که هر چیزی که به دست می‌آوریم تقریباً حقیقت دقیق است. روش کار این ربات این است که ما از آن می‌خواهیم که برای ما تصمیم بگیرد، ما از روی شانه‌اش نگاه می‌کنیم اما نتیجه را به ما می‌گوید.

جف: شما از این فناوری برای عینی‌تر بودن استفاده می‌کنید؟

استیو: قطعاً

جف: و آیا فکر می‌کنید با استفاده از این تکنیک‌های عینی‌تر و کورکورانه، چیزهایی یاد گرفته‌اید که شاید اگر چنین روش عینی برای نگاه کردن به آن نبود، نسبت به باور کردن آنها تعصب داشتید؟

استیو: بله، در واقع برخی از رویدادها به اندازه کافی مکرر رخ نمی‌دهند. بنابراین اگر شما یک دانشجوی برده باشید که از طریق میکروسکوپ نگاه می‌کنید، ممکن است آن را به عنوان یک رویداد یکباره که هیچ پیامدی ندارد رد کنید، اما این می‌تواند به یک میلیون سلول نگاه کند و متوجه شود که پنجاه هزار نفر آن فنوتیپ را نشان می‌دهند. [زنگ] [خنده]

استیو: موش‌ها! بله، بنابراین ظاهری یا تفاوتی خاص را نشان می‌دهند

جف: و بنابراین با این میکروسکوپ شما در حال ردیابی حرکت واقعی پروتئین هانتینگتین هستید، که فکر می‌کنم تا به حال همه ما یاد گرفته‌ایم که چه چیزی باعث این بیماری در سلول می‌شود. آیا فکر می‌کنید این چیزهایی که یاد می‌گیرید واقعاً به اطلاع‌رسانی در مورد درمان برای بیماران کمک می‌کند؟

استیو: امیدوارم! [خنده]

استیو: بله! [خنده]

استیو: مطمئناً، من فکر می‌کنم امید ما این است که این یک ابزار واقعاً قدرتمند باشد هم برای ایجاد مشاهدات واقعاً مهم و هم برای کار کردن واقعاً از طریق برخی ایده‌ها. ما واقعاً امیدواریم که این چیز به ما یک ایده، یک ایده واضح، از نحوه عملکرد کل فرآیند بدهد. بنابراین می‌توانیم به روشی واقعاً متفکرانه وارد عمل شویم و به چیزهایی ضربه بزنیم که بیشترین تفاوت را ایجاد می‌کنند.

جف: عالی به نظر می‌رسد، خیلی ممنون [تشویق]

چارلز: حالا یک سوال ویدیویی از کالیفرنیای بومی شما

اد: با سرعت از روی صفحه نمایش عبور می‌کند

چارلز: لطفا پخش کنید

کن: سلام دوباره به همه در ملبورن، این ژن وریتاس با نام مستعار کن سربین، وبلاگ نویس بیماری هانتینگتون مثبت ژن در سن دیگو، کالیفرنیا است. دکتر فینکباینر شما دریافته‌اید که سطح استرس در سلول، پیش‌بینی‌کننده بهتری از دوز هانتینگتین جهش‌یافته است. آیا این بدان معناست که در بیماری هانتینگتون هر انسان، یا شاید حتی هر نورون، به طور منحصر به فرد در مبارزه با این بیماری پاسخ می‌دهد؟ از شما، دکتر فینکباینر، و همه برای تلاش‌هایتان سپاسگزارم و کنگره موفقی داشته باشید.

استیو: خب، این یک سوال خوب است. یکی از چیزهایی که ما با این فناوری کشف کردیم این است که می‌توانیم دوزی را که هر سلول از هانتینگتین دریافت می‌کند اندازه‌گیری کنیم، اما همچنین می‌توانیم اندازه‌گیری کنیم که این سلول چقدر با هانتینگتین کنار می‌آید. معلوم شد که اینکه هر سلول چقدر می‌تواند این پروتئین‌ها را تحمل کند، پیش‌بینی‌کننده بهتری از مدت زمانی است که زنده می‌ماند و چقدر خوب عمل می‌کند، نسبت به دوزی که دریافت می‌کند. ما فکر می‌کنیم که سلول‌ها پاسخ‌های سازگاری مقابله‌ای واقعاً قدرتمندی دارند که می‌توانند برای مقابله با هانتینگتین ایجاد کنند و هر چه در این کار بهتر عمل کنند، عمر طولانی‌تری خواهند داشت. به نظر می‌رسد از کار ما شواهدی وجود دارد مبنی بر اینکه نورون‌های مختلف ظرفیت‌های متفاوتی برای پاسخ به هانتینگتین جهش‌یافته و مقابله با آن دارند. این برای ما یک شگفتی واقعی بود زیرا در سال‌های گذشته سعی کردیم با استفاده از بیوشیمی به این سوال پاسخ دهیم تا همه چیز را خرد کنیم و سپس سعی کنیم پاسخ را بیرون بکشیم. اما با این رویکردها می‌توانیم به سلول‌های منفرد نگاه کنیم و تفاوت‌هایی را ببینیم که در غیر این صورت از دست می‌دادید.

اد: متشکرم، استیو [تشویق]

چارلز: پل موچوفسکی استاد موسسه گلدستون بیماری‌های عصبی در کالیفرنیا است و روی توسعه دارو برای محافظت از نورون‌ها کار می‌کند. پل همچنین خط تحقیقاتی جدیدی دارد که برای من از اهمیت ویژه‌ای برخوردار است که احتمالاً به آن اشاره خواهد کرد. من اتفاقاً می‌دانم که او گلف باز بسیار خوبی است، زیرا مرا شکست داد. خب در واقع با در نظر گرفتن این موضوع، این یک معیار بسیار بالایی نیست. او زمانی با یک سمفونی در اروپا به عنوان نوازنده تیمپانی گشت و گذار کرد. جالب است که چگونه بسیاری از این محققان نوازنده هستند. اما اخیراً پل در یک موزیک ویدیوی رپ درباره گانگسترهای علمی به نام “امروز روز خوبی بود” همبازی شد و بله، ما می‌توانیم آن را برای شما بیاوریم. [آهنگ] [تشویق] خانم‌ها و آقایان، اینجا اوست، آیس-پی موچوفسکی [خنده و تشویق]

اد: شاید باید رای بگیریم که آیا مردم می‌خواهند در مورد داروهای بیماری هانتینگتون صحبت کنند یا چیز دیگری. شما امروز سخنرانی‌ای داشتید که اگر من به شدت اشتباه نکرده باشم

جف: که شما هرگز این کار را نمی‌کنید

اد: این هرگز اتفاق نمی‌افتد. شما دو داروی کاملاً متفاوت را ارائه دادید که روی آنها کار کرده‌اید که هر دو باعث می‌شوند موش‌های بیماری هانتینگتون عمر طولانی‌تری داشته باشند و علائم آنها را بهبود بخشند. این یک دستاورد بسیار چشمگیر است. بیایید در مورد داروی JM6 شما صحبت کنیم. که یک مهارکننده آنزیم است، بنابراین فعالیت یک ماشین مولکولی به نام KMO را کاهش می‌دهد.

پل: بله، ما این دارو را به همراه پدرم که یک شیمیدان است و سال‌های زیادی در توسعه دارو کار کرده و در این پروژه به ما کمک کرده است، توسعه دادیم. تحقیقات زیادی در این زمینه وجود داشته است که نشان می‌دهد مسدود کردن این آنزیم ممکن است برای بیماری هانتینگتون محافظت‌کننده باشد. هیچ‌کس هرگز این کار را انجام نداده بود و من کاملاً شگفت‌زده شدم که هیچ‌کس این کار را انجام نداده بود. ما با هم روی این دارو در موش‌ها کار کردیم و برخی از اثرات مفید جالب را مشاهده کردیم. یکی از نکات جالب توجه در مورد آن این است که به نظر می‌رسد KMO نه تنها برای بیماری هانتینگتون مهم است. ما JM6 را در یک مدل موش آلزایمر نیز آزمایش کردیم و همچنین برخی از علائمی را که این موش‌ها می‌گیرند بهبود بخشید. در درازمدت، هر چه بیشتر بتوانیم درمان‌های بالقوه‌ای را پیدا کنیم که با بیماری‌های شایع‌تر نیز مرتبط هستند، این می‌تواند برای بیماری هانتینگتون خوب باشد و تحقیقات و تلاش‌های بیشتری را به همراه داشته باشد.

اد: در مورد داروی دیگر خود به ما بگویید. این داروی KMO است. داروی دیگر گیرنده‌های کانابینوئید را هدف قرار می‌دهد، که – اگر اشتباه نکنم، گیرنده‌ها، پروتئین‌های سیگنال‌دهی مولکولی هستند که هنگام مصرف حشیش نیز فعال می‌شوند.

پل: بله، پروژه دومی که در مورد آن صحبت می‌کردم دارویی است که از حشیش تقلید می‌کند. در واقع بر روی هدفی عمل می‌کند که فقط در سلول‌های ایمنی وجود دارد و نه در نورون‌ها. مردم سال‌های زیادی است که اثرات حشیش را مطالعه کرده‌اند و حشیش اثرات سرخوشی را با ضربه زدن به گیرنده‌های روی نورون‌ها به نام گیرنده CB1 واسطه می‌کند و دارویی که ما در حال مطالعه آن هستیم، گیرنده CB2 است که فقط روی سلول‌های ایمنی وجود دارد. ما معتقدیم که این گیرنده، این پروتئین، بسیاری از عملکردهای مهم سلول‌های ایمنی را تنظیم می‌کند که با مغز ارتباط متقابل ایجاد می‌کنند و ممکن است برخی از تخریب‌هایی را که در مغز رخ می‌دهد بسیار تنظیم کنند.

ED: پل، چیزی که برای من واقعاً جالب بود این بود که هر دوی این داروها به اهدافی خارج از مغز ضربه می‌زنند، اما علائمی که بهبود می‌یابند، قطعاً علائمی هستند که ناشی از مشکلات درون مغز هستند. به نظر می‌رسد این دریچه جدیدی را باز می‌کند که در آن رساندن دارو به مغز، که همیشه یک مشکل بزرگ بوده است، ممکن است همه چیز نباشد. بنابراین تأثیرگذاری بر چیزها در خون یا خارج از مغز می‌تواند به دلیل تغییراتی که پس از عملکرد دارو در بدن رخ می‌دهد، اثراتی در داخل مغز داشته باشد. آیا این درست است؟

PAUL: بله، درست است. به نظر من شخصاً این یکی از جالب‌ترین چیزهایی است که یافته‌ایم. سیستم ایمنی مدت‌هاست که توسط بسیاری از محققان به عنوان عاملی بالقوه در تخریب مغز، به عنوان مثال در بیماری آلزایمر، مورد подозрение قرار گرفته است. ما به عنوان محقق، تا حدودی فراموش کردیم که همیشه یک گفتگوی متقابل، ارتباط، بین مغز و محیط وجود دارد. در سخنرانی‌ام مثال تب را زدم که در اثر عفونت باکتریایی ایجاد می‌شود، و بلافاصله سلول‌های ایمنی شما باکتری را حس می‌کنند، سیگنالی را به مغز می‌فرستند و سپس مغز با سلول‌های ایمنی صحبت می‌کند تا به رفع عفونت کمک کند. چیزی که ما به آن فکر می‌کنیم این است که خطوط ارتباطی طبیعی بدن شما را برباییم تا اساساً سیگنال‌هایی را به مغز بفرستیم تا محافظت‌کننده باشد. من فکر می‌کنم کاربرد گسترده‌ای از این خواهیم داشت، ما فقط به چند مثال نگاه کردیم، اما من подозрение دارم که افراد بیشتر و بیشتری خواهند دید که گفتگوی متقابل مهمی بین مغز و محیط وجود دارد که ممکن است بتوانیم از آن برای توسعه دارو استفاده کنیم.

ED: عالی به نظر می‌رسد. ما مشتاقانه منتظر شنیدن در مورد گام بعدی هستیم که آزمایش این داروها یا داروهای مشابه در انسان خواهد بود.

PAUL: بله، امیدوارم.

ED: متشکرم، پل. بازگشت به چارلز. [تشویق]

CHARLES: فکر می‌کنم امشب فقط پل جایزه ارزشمند ‘بدون زنگ’ را دریافت می‌کند [تشویق] از همه شما در چت‌لندیا متشکرم. البته مهمانان ما و ما باید با ‘پزشکان فوق‌العاده در خانه’ خود خداحافظی کنیم. آنها را می‌توان هر روز از سال در HDBuzz.net خواند. اد وایلد و جف کارول فوق‌العاده. [تشویق] اکنون کسی که در اینجا سخنرانی کرد، نه در مورد نوع خاصی از تحقیق، امروز، بلکه در مورد طیف وسیعی از تلاش‌ها برای یافتن درمان برای HD، رابرت پاسیفیکی بود. رابرت مدیر ارشد علمی CHDI است. CHDI، سازمان غیرانتفاعی مستقر در ایالات متحده. اما رابرت همیشه شبیه یک وکیل شرکت‌های بزرگ نبوده است، رابرت قبلاً گروه Grateful Dead را دنبال می‌کرد. [موسیقی Grateful Dead پخش می‌شود] و در بیش از صد کنسرت آنها، او انواع دیگری از شیمی را آزمایش کرد که اکنون در آنها کار می‌کند. می‌خواهم بگویم بیا پایین، رابرت CHDI، بزرگترین تأمین‌کننده مالی و محرک تحقیقات HD در جهان. فقط چند نفر… قبل از اینکه این را شروع کنم، اگر به همه این سؤالات در کمتر از یک دقیقه پاسخ دهید، فرصتی برای بردن جایزه خود خواهید داشت رابرت. بزرگترین تأمین‌کننده مالی تحقیقات دارویی، چند درمان در خط لوله، در CHDI وجود دارد و چه زمانی شروع می‌شوند؟

ROBERT: درمان‌ها کلمه قوی‌ای است. بدیهی است که CHDI تمام تلاش خود را می‌کند تا از ابتدا تا انتهای کشف دارو را پوشش دهد. تلاش‌هایی وجود دارد که در مراحل بسیار اولیه، آسمان آبی، نوع کار کشف هستند. بدیهی است که برخی از حمایت از آزمایش‌های مشاهده‌ای که در مورد آنها شنیدید. و همه چیزهایی که بین این دو با کار ترجمه‌ای قرار می‌گیرند. اگر عدد مشخصی می‌خواهید، حدود دوازده برنامه ترجمه‌ای در حال انجام است. همه اینها با شرکای ما همکاری دارند. در برخی موارد این با برخی از ارائه‌دهندگانی است که در کنفرانس دیده‌اید، Isis Pharmaceuticals و دیگران، و سپس برنامه‌های خاصی وجود دارد که ما به طور داخلی با سازمان‌های تحقیقاتی قراردادی اجرا می‌کنیم. در نهایت، کارهایی وجود دارد که ما توانسته‌ایم با شرکت‌های بزرگ دارویی انجام دهیم، جایی که آنها را ترغیب کرده‌ایم تا برخی از ترکیباتی را که توسعه داده‌اند، شاید برای نشانه‌های دیگر، بردارند و ببینند آیا می‌توانیم آنها را در زمینه HD آزمایش کنیم یا خیر. بنابراین در هر روز معین، ما حدود دوازده شانس برای رسیدن به هدف داریم که تمام تلاش خود را می‌کنیم تا از آنها حمایت و هدایت کنیم.

CHARLES: بسیار خوب

CHARLES: لورا هادسون، خواننده HDBuzz از بریتانیا، می‌خواهد از شما بپرسد: معمولاً چقدر طول می‌کشد تا داروها از طریق آزمایش‌های بالینی عبور کنند؟

ROBERT: خب، این احتمالاً پاسخی نیست که می‌خواهید بشنوید، اما فوق‌العاده متغیر است. واقعاً به ماهیت دارو، از کجا شروع شده و بازوی آزمایش بالینی چقدر طول می‌کشد، بستگی دارد. برخی از معیارهای صنعت وجود دارد، چیزی که مردم به آن اشاره می‌کنند این است که به طور متوسط حدود پانزده سال برای توسعه از طریق تحقیق، از جمله بخش بالینی آن، طول می‌کشد. و حدود یک میلیارد دلار. اما بدیهی است که گاهی اوقات می‌توانید خوش شانس باشید، به عنوان مثال، همانطور که در برخی از تعاملات ما با شرکت‌های دارویی وجود دارد. به عنوان مثال، آنها ترکیباتی داشتند که قبلاً از طریق آزمایش‌های فاز یک عبور کرده بودند. آنها واقعاً این واقعیت را نشان داده بودند که ایمن و به خوبی تحمل می‌شوند، اما هرگز با HD به عنوان یک نشانه آزمایش نشده بودند. آنها با ورود به خط لوله در فاز دو یا حتی فاز سه، شروع به کار می‌کنند. به طور کلی ما تمام تلاش خود را می‌کنیم تا این جدول زمانی را به حداقل برسانیم، مهمتر از آن سعی می‌کنیم شانس خود را برای موفقیت به حداکثر برسانیم. کارهای زیادی وجود دارد که می‌توانیم انجام دهیم، همانطور که سعی کردم در سخنرانی‌ام برجسته کنم، قبل از اینکه به کلینیک برسید. بنابراین زگیل‌ها و جوش‌های این ترکیبات قبل از آزمایش انسانی برطرف می‌شوند.

CHARLES: لوئیز استوارت از استرالیا از شما می‌پرسد: آیا آزمایش‌هایی وجود دارد که افراد دارای ژن HD و بدون هیچ علامتی بتوانند در آن شرکت کنند تا به نسل‌های آینده کمک کنند؟

ROBERT: قطعاً، مشارکت و تعامل جامعه قطعاً موضوع اصلی در اینجا در کنگره بوده است. برای کسانی که این فرصت را داشته‌اند که در مورد Enroll-HD بشنوند، فکر می‌کنم این مثال بارز است. کاری که ما به دنبال انجام آن هستیم این است که یک فهرست جامع از همه افرادی داشته باشیم که ممکن است در آینده نیاز به استفاده از آنها داشته باشیم. نه تنها برای برخی از آزمایش‌های اضافی، بلکه برای برخی از آزمایش‌های ثبت بزرگتر. من فکر می‌کنم Enroll-HD یک مثال عالی از این است که چگونه همه می‌توانند درگیر شوند، چه علامت‌دار باشند، چه آزمایش شده باشند و چه حتی اگر یکی از اعضای خانواده باشند که علاقه‌مند به کمک هستند.

CHARLES: در نهایت، داون بویی از تورنتو می‌خواهد بداند: همکاری‌ها در این زمینه کشف دارو چقدر مهم هستند؟

ROBERT: به بیان ساده، هیچ راهی برای کشف دارو بدون همکاری وجود ندارد. این یک تلاش بین‌رشته‌ای بسیار گسترده است که در آن به دانشمندانی از تمام جنبه‌های مختلف زندگی نیاز داریم: شیمی دارویی، فارماکوکینتیک، زیست‌شناسان، پزشکان. این نه تنها در حوزه علم و پزشکی، بلکه حتی برای بهره‌گیری از بیماران و مراقبان آنها بسیار مهم است. یکی از چیزهایی که از سخنرانی من در این صبح وجود داشت این است که هیچ چیز گرانبهاتر از مشاهده‌ای که در یک فرد مبتلا انجام می‌شود، نیست. این مشاهده ممکن است چیزی باشد که یک بیمار گزارش می‌دهد، ممکن است چیزی باشد که یک مراقب گزارش می‌دهد، ممکن است چیزی باشد که از یک آزمایش بالینی بیرون می‌آید. همکاری و توانایی همه افراد مختلف برای ارائه مجموعه بسیار متنوعی از مهارت‌ها، بینش‌ها و قابلیت‌های خود برای کشف یک دارو کاملاً ضروری است و این یکی از زیباترین چیزها در مورد جامعه هانتینگتون است.

CHARLES: بسیار متشکرم رابرت

ROBERT: خیلی ممنون [تشویق]

CHARLES: اکنون برای گفتن چیزهایی از ملبورن. استرالیایی‌تر از اسکیپی کانگوروی بوته‌ای. اگر او بیشتر از این استرالیایی بود، از انتهای جهان می‌افتاد: مل برینزمید. [تشویق]

CHARLES: از مرکز همایش، این مکان به نظر مکانی آرام و صلح‌آمیز می‌رسد؟

MEL: اصلاً چارلز، اصلاً. در طول دهه‌های 90 و 2000، ملبورن صحنه یک جنگ وحشیانه بین اشرار بود. سی و شش نفر یکدیگر را از بین بردند. به بازار بزرگ بروید و یک نسخه غیرقانونی برای خود تهیه کنید، احتمالاً فقط به سری یک بچسبید… من کمی بیشتر اینجا دارم… [خنده] در چند روز گذشته، من همه چیز را در مورد این ورزش و تجارت تحریک شنیده‌ام. با این حال، جدیدترین فرد زیرزمینی توسط یک دوچرخه ثابت به پشت سرش ضربه خورد: آیا می‌توانید باور کنید؟ فکر می‌کنم آنها تحریک شناختی را کمی بیش از حد تحت اللفظی گرفتند.

CHARLES: خوب، باید یک جنبه دلپذیرتر و سالم‌تر برای ملبورن وجود داشته باشد

MEL: خب، بله. در سال 1956 ما میزبان بازی‌های المپیک بودیم، اینگونه بود که MCG را به دست آوردیم، در آنجا میزبانی شد، یا G همانطور که ما آن را ملبورن می‌نامیم.

CHARLES: خوب [خنده]

MEL: اوه بله، متاسفم فراموش کردم یک بیت دیگر… المپیک، سال آینده، استرالیا قرار است باسن را لگد کند، متاسفم بچه‌ها

CHARLES: حالا شما آن را G می‌نامید، فکر می‌کردم MCG بود. آیا شما همه چیز را کوتاه می‌کنید؟ آیا امشب به درسی در مورد نحوه صحبت کردن استرالیایی نیاز داریم؟

MEL: اوه، ما مطمئناً همه چیز را کوتاه می‌کنیم، چاک [خنده]

CHARLES: اوه، ما مطمئناً همه چیز را کوتاه می‌کنیم، همه چیز یک نام مستعار دارد. من چند مثال به شما می‌دهم: Biccies – بیسکویت Chewey – آدامس Chocies – شکلات Coldie – نوشیدنی سرد، معمولاً یک آبجو در ملبورن یا استرالیا Doozie – چیزی بسیار مهم یا بسیار بزرگ Pressie – هدیه بنابراین چارلز، شکلات‌ها یک هدیه بزرگ می‌سازند [خنده]

CHARLES: در مورد برخی از صادرات معروف استرالیا به من بگویید

MEL: خب، شاید مشهورترین آنها از حومه مونی پوندز می‌آید: Dame Edna Everage possums. این یکی برای بریتانیایی‌ها است. کل بازیگران همسایه‌ها. در حالی که در شهر هستید، مطمئن شوید که تور خیابان رمزی خود را دریافت می‌کنید. یک مورد دیگر: Kath and Kim. این دو شلیاک درجه یک از حومه دریاچه‌های فواره هستند. به من نگاه کن، چارلز، به من نگاه کن. کراکر، آنها را در یوتیوب بررسی کنید. [خنده]

CHARLES: امشب چه چیز دیگری در ملبورن وجود دارد؟

MEL: خب، برای کسانی که به اندازه کافی خوش شانس نیستند که امشب بلیط داشته باشند، برای مقداری یام چا به محله چینی‌ها بروید. شاید یک فیلم را بررسی کنید، یک فیلم خوب استرالیایی در حال حاضر Red Dog است. ظاهراً واقعاً استرالیایی است. اگر موسیقی بیشتر صحنه شماست و غذای خوب، به سمت شمال به سمت فیتزروی بروید. اگر به هنر، هنر خیابانی علاقه دارید، به Hosier Lane بروید. اینجاست که می‌توانید تمام گرافیتی‌های واقعاً جالب را پیدا کنید.

CHARLES: اما این همه چیزهای خشن نیست، یک جنبه پالایش شده برای ملبورن وجود دارد؟

MEL: وجود دارد، رومئو و ژولیت در مرکز هنر به نمایش در می‌آید. شنیده‌ام که باله استرالیا اکنون در جستجوی سرباز امسال برای فندق شکن است. بنابراین، چاک، اگر کمی بیشتر در شهر هستید، بیایید و تست بدهید. [خنده]

CHARLES: در حال حرکت، امشب چه بپوشیم؟

MEL: خب، بیرون طوفان است، بنابراین دختران، لباس‌های خود را نگه دارید. کمی گرمتر از دیشب است، 11 است. من احتمالاً هنوز از کت و شلوار کتانی صرف نظر می‌کنم و چکمه‌های ugg را می‌پوشم. خانم‌ها و آقایان، چتر خود را فراموش نکنید. ملبورن باران را برای فردا روشن کرده است.

CHARLES: اگر امشب به سمت شام می‌رویم، چه کار کنیم؟

MEL: خب، اگر امشب به شام مجلل می‌روید، ساعت 7 شروع می‌شود، بنابراین زیاد شما را معطل نمی‌کنم. می‌توانید با تاکسی به آنجا بروید، یا همانطور که در اینجا آنها را تاکسی می‌نامید. ایستگاه تاکسی آن طرف جاده است… آن طرف. یا به من گفته شده است که 20 دقیقه پیاده‌روی است، ما اینجا این کار را نمی‌کنیم! [خنده] اگر پاشنه دارید، پیشنهاد می‌کنم تاکسی بگیرید.

CHARLES: من مشتاقانه منتظر دیدن شما در آنجا هستم. از این همه کار شما بسیار سپاسگزارم، من احساس می‌کنم استرالیایی‌تر از آن چیزی هستم که تا به حال انتظارش را داشتم.

MEL: ممنون [تشویق]

CHARLES: متشکرم، مل. همانطور که مل می‌تواند به شما بگوید، یک چیز در مورد استرالیایی‌ها این است که آنها هرگز هیچ کاری را بیش از حد انجام نمی‌دهند. [آهنگ – INXS – Need You Tonight] [تشویق]

CHARLES: پس موسیقی کار می‌کند. [خنده] اکنون، قبل از اینکه ببندیم، می‌خواهم فقط کمی از شعری را برای شما بخوانم که برای این کنفرانس، همین هفته، توسط خانمی از ملبورن که به سادگی خود را “بیوه هانتینگتون” می‌نامد، نوشته شده است. او آنقدر از آنچه در اینجا دید الهام گرفت که این کلمات را نوشت: ما همیشه اصطلاحاتی را که دانشمندان ممکن است بگویند نمی‌دانیم، اما ما هر کلمه از آنها را گرامی می‌داریم و از پیشرفت‌هایی که آنها به راه ما می‌آورند، ستایش می‌کنیم، بنابراین به برنامه‌های فوق‌العاده خود ادامه دهید، زیرا به شما کمک می‌کنید تا دوباره این کلمه را پخش کنید، یک تشکر بزرگ، بلندترین صدایی که تا به حال شنیده‌اید. و بنابراین بومرنگ زمان رودخانه یارا را دور زده و بازگشته است، و از میان دیوارهای مرکز همایش ملبورن عبور کرده است، تا به ما بگوید که باید گزارش خود را در مورد کنگره جهانی در اینجا در ملبورن به پایان برسانیم. بنابراین تنها چیزی که برای من باقی مانده است این است که از همکاران ارائه‌دهنده خود، دکتر اد وایلد، جف کارول و ملانی برینزمید تشکر کنم. تیم تولید برجسته Oz Buzz از لی یانگ، جف مک‌دونالد، کریس پورچوت، بن رایان، الکس سانسور و جولی استوت. و البته همه در مرکز همایش ملبورن. اما مهمتر از همه، مخاطبان، اینجا در ملبورن و در سراسر جهان. امیدوارم که ما به نحوی در تلاش خود برای انتقال دنیای ارتباطات بین تمام بخش‌های جامعه HD به یک فصل جهانی موفق شده باشیم. زیرا بیماری هانتینگتون مرزها یا سرزمین‌ها را به رسمیت نمی‌شناسد، بنابراین ما نیز نباید این کار را انجام دهیم. با این نکته می‌خواهم شما را با سخنان فضانورد جان-دیوید بارتو ترک کنم: “همانطور که به پایین نگاه کردم، رودخانه بزرگی را دیدم که به آرامی کیلومترها در امتداد آن می‌پیچید و بدون توقف از یک کشور به کشور دیگر می‌گذشت. من همچنین جنگل‌های عظیمی را دیدم که در امتداد چندین مرز امتداد داشتند. و من تماشا کردم که وسعت یک اقیانوس سواحل قاره‌های جداگانه را لمس می‌کند. دو کلمه با نگاه کردن به همه اینها به ذهن متبادر شد: اشتراک و وابستگی متقابل. ما همه یک جهان هستیم.” شب بخیر.

بیشتر بدانید

• Oz Buzz را در یوتیوب تماشا کنید