اولین دومینو فالز: ژن درمانی AMT-130 در یک آزمایش برجسته، روند بیماری هانتینگتون را کند کرد

شرکت UniQure نتایج مثبت و برجسته‌ای را از آزمایش فاز I/II داروی AMT-130، یک ژن‌درمانی تک‌مرحله‌ای که در افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون (HD) آزمایش می‌شود، اعلام کرده است. داده‌های Topline خلاصه‌ای از نتایج کلیدی یک مطالعه است که پس از در دسترس قرار گرفتن داده‌ها برای شرکت در یک نقطه زمانی مشخص، به سرعت منتشر می‌شود. در این به‌روزرسانی، uniQure گزارش می‌دهد که پیشرفت علائم توسط این دارو به طور قابل توجهی کند شده است و به نقطه پایانی اولیه آزمایش رسیده است. این اولین باری است که نشان داده شده است که دارویی روند بیماری هانتینگتون را در افراد در یک کارآزمایی بالینی تغییر می‌دهد. HDBuzz با مدیر ارشد پزشکی uniQure، ولید ابی صعب، و مدیرعامل مت کاپوستا، مصاحبه‌ای انجام داده است تا در مورد این به‌روزرسانی برای جامعه بیماران هانتینگتون شفاف‌سازی کند. بیایید به جزئیات این دارو و به‌روزرسانی که uniQure به اشتراک گذاشته است، بپردازیم.

AMT-130 چیست و چگونه کار می‌کند؟

بیماری هانتینگتون ناشی از یک کپی معیوب از ژن هانتینگتین است که حاوی یک بخش گسترش‌یافته از «حروف» DNA است که CAG را بارها و بارها تکرار می‌کند. این گسترش منجر به تولید شکلی گسترش‌یافته از پروتئین هانتینگتین می‌شود که تصور می‌شود مضر است و به تدریج به سلول‌های مغزی آسیب می‌رساند.

ایده پشت AMT-130 کاهش میزان پروتئین هانتینگتین تولید شده توسط سلول‌ها است. این دارو به دسته‌ای از داروها تعلق دارد که به عنوان داروهای کاهنده هانتینگتین شناخته می‌شوند و آزمایش‌های زیادی برای آنها در حال انجام است. برخی از این رویکردها از طریق قرص (به عنوان مثال، SKY-0515 و votoplam ) یا از طریق ضربه به نخاع (به عنوان مثال، WVE-003 و tominersen ) ارائه می‌شوند، اما همه آنها نیاز به دوز مکرر دارند.

AMT-130 اولین ژن‌درمانی است که به‌طور خاص برای بیماری هانتینگتون طراحی شده و به آزمایش‌های بالینی انسانی راه یافته است. AMT-130 به‌جای مصرف به‌صورت قرص یا تزریق، مستقیماً از طریق یک عمل جراحی به مغز منتقل می‌شود. uniQure معتقد است که AMT-130 پتانسیل تبدیل شدن به درمانی مادام‌العمر را دارد.

AMT-130 در یک ویروس بی‌ضرر با طراحی خاص به نام AAV5 بسته‌بندی شده است. این ویروس را مانند یک اسب تروا در نظر بگیرید – پوسته‌ای که به عنوان بسته‌ای برای رساندن چیزی (این بار خوب!) به مغز استفاده می‌شود. این ویروس حاوی نقشه‌هایی برای ساخت یک مولکول ژنتیکی خاص است که به دستورالعمل‌هایی که سلول‌ها معمولاً برای ساخت پروتئین هانتینگتین استفاده می‌کنند، می‌چسبد. AMT-130 با اتصال به این دستورالعمل‌ها، اساساً آنها را برای تخریب علامت‌گذاری می‌کند. با دستورالعمل‌های کمتر، سلول‌ها به طور کلی پروتئین هانتینگتین کمتری، از جمله نسخه مضر مرتبط با HD، تولید می‌کنند. این درمان سطح پروتئین هانتینگتین گسترش‌یافته و معمولی را کاهش می‌دهد.

گام‌های شجاعانه به سوی ژن‌درمانی برای هانتینگتون

اثرات ژن‌درمانی‌ها، مانند AMT-130، برگشت‌ناپذیر است و انتقال آن از طریق جراحی مغز خطرات زیادی را به همراه دارد. به همین دلیل و پس از مطالعات فراوان در مدل‌های مختلف حیوانی هانتینگتون، شرکت uniQure آزمایش AMT-130 را در افرادی با آزمایش‌های محتاطانه و در گروه‌های کوچک و نظارت دقیق بر ایمنی آغاز کرد. در ابتدا، برخی عوارض جانبی جدی در شرکت‌کنندگانی که دوز بالا را دریافت می‌کردند، منجر به توقف موقت، بررسی‌های ایمنی و تنظیمات شد.

اما تا اواسط سال ۲۰۲۴، اوضاع بسیار دلگرم‌کننده‌تر به نظر می‌رسید. در ژوئیه ۲۰۲۴، uniQure به‌روزرسانی‌ای را منتشر کرد که داده‌های شرکت‌کنندگان در آزمایش را که ۲۴ ماه پس از جراحی بودند، به اشتراک می‌گذاشت. در این به‌روزرسانی موقت، به نظر می‌رسید که پیشرفت بیماری در حال کند شدن است، سطح نشانگرهای زیستی که سلامت سلول‌های مغزی را ردیابی می‌کنند، مانند نور نوروفیلامنت (NfL)، در جهت مطلوبی قرار دارند و هیچ مشکل ایمنی عمده‌ای وجود ندارد. در کنار سایر به‌روزرسانی‌های مثبت آزمایش‌ها در این زمان، این اولین نشانه را به ما داد که کاهش HTT به عنوان رویکردی برای درمان HD، ممکن است بتواند پیشرفت بیماری را کند کند.

در اوایل سال جاری، uniQure یک به‌روزرسانی دلگرم‌کننده در مورد مذاکرات خود با سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) در مورد توسعه AMT-130 به اشتراک گذاشت. آن‌ها از همسویی مداوم با آژانس گزارش دادند و مراحل بعدی را تشریح کردند، از جمله آماده‌سازی برای تولید، برنامه‌ریزی آماری برای داده‌های حاصل از کلینیک، و تعریف گروه کنترل مقایسه‌ای مناسب.

این به‌روزرسانی‌ها باعث افزایش خوش‌بینی جامعه‌ی HD شدند، اما همه نگاه‌ها به داده‌های برتر دوخته شده بود که قطعی‌ترین بینش‌ها را در مورد پتانسیل AMT-130 ارائه می‌داد. این به‌روزرسانی‌ای است که امروز دریافت کردیم – بیایید به آن بپردازیم!

AMT-130 می‌تواند علائم و نشانه‌های هانتینگتون را در افراد کاهش دهد.

بله – درست خواندید. یافته کلیدی از این داده‌های اصلی این است که به نظر می‌رسد AMT-130 روند بیماری هانتینگتون را کند می‌کند. اما چگونه می‌دانیم که این اتفاق می‌افتد؟ این مطالعه بر روی چندین معیار که به طور گسترده در تحقیقات و مراقبت‌های هانتینگتون استفاده می‌شوند، متمرکز بود. همه یافته‌ها با داده‌های Enroll-HD، یک نمونه کنترل از نظر تاریخچه طبیعی، مقایسه شدند و به دانشمندان این امکان را دادند که قضاوت کنند که آیا شرکت‌کنندگان تحت درمان در صورت عدم مصرف دارو، روند رو به زوال بیماریشان کندتر از حد انتظار بوده است یا خیر. در اینجا چیزی است که uniQure گزارش داده است:

مقیاس رتبه‌بندی یکپارچه مرکب بیماری هانتینگتون (cUHDRS)

این یک «نمره ترکیبی» است که چندین معیار پیشرفت HD را گرد هم می‌آورد: حرکت، مهارت‌های تفکر، عملکرد روزانه و استقلال. این یک روش حساس برای ردیابی چگونگی تغییرات HD در طول زمان در نظر گرفته می‌شود. در این مطالعه، افرادی که دوز بالای AMT-130 دریافت کردند، بسیار کندتر از گروه کنترل همسان، با کاهش 75 درصدی پیشرفت بیماری به طور کلی، همانطور که توسط cUHDRS اندازه‌گیری می‌شود، کاهش یافتند. این بدان معناست که کاهشی که معمولاً در یک سال انتظار دارید، چهار سال پس از درمان با AMT-130 طول می‌کشد. تغییر به cUHDRS نقطه پایانی اصلی آزمایش بود که محقق شد. این خبر خوبی برای بررسی‌های نظارتی آینده است.

ظرفیت عملکردی کل (TFC)

TFC بخشی از cUHDRS است و بررسی می‌کند که یک فرد چقدر می‌تواند فعالیت‌های روزمره مانند مدیریت امور مالی، کار یا زندگی مستقل را مدیریت کند. این امر به ویژه برای خانواده‌ها اهمیت دارد زیرا منعکس کننده توانایی‌های دنیای واقعی است. درمان AMT-130 به طور قابل توجهی کاهش TFC را حدود 60٪ کاهش داد و این یک نقطه پایانی ثانویه کلیدی بود که به نتیجه نقطه پایانی cUHDRS وزن بیشتری بخشید.

آزمون‌های شناختی (تفکر و سرعت پردازش)

یکی از آزمون‌های شناختی که آنها استفاده کردند، آزمون نمادگذاری ارقام (SDMT) نام دارد. این آزمون سرعت پردازش ذهنی را بررسی می‌کند، که اغلب در اوایل بیماری هانتینگتون کاهش می‌یابد. درمان با AMT-130 در مقایسه با گروه کنترل، ۸۸٪ کاهش سرعت زوال را نشان داد (هرچند نتیجه فاقد «معناداری آماری» بود).

آزمایش دیگر، آزمون خواندن کلمات استروپ (SWRT) بود. این آزمون دامنه توجه و زبان را اندازه‌گیری می‌کند. افرادی که در این آزمایش دوز بالای AMT-130 را دریافت کردند، طبق این معیار در تجزیه و تحلیل uniQure، 113٪ کندی را نشان دادند.

عملکرد حرکتی (امتیاز کلی حرکتی، TMS)

TMS علائم حرکتی مانند کره (حرکات غیرارادی)، هماهنگی و حرکات چشم را ردیابی می‌کند. به نظر می‌رسد افرادی که دوز بالا دریافت می‌کردند، کندتر از گروه کنترل بدتر می‌شدند، با ۵۹٪ کاهش، اگرچه این نتیجه از نظر آماری معنی‌دار نبود. این تغییر می‌تواند به این معنی باشد که AMT-130 ممکن است در انواع مختلف علائم مفید باشد.

نور نوروفیلامنت (NfL)

NfL پروتئینی است که وقتی سلول‌های مغزی تحت فشار یا آسیب قرار می‌گیرند، آزاد می‌شود. در بیماری هانتینگتون، سطح بالاتر NfL معمولاً به معنای پیشرفت سریع‌تر بیماری است. در ۳۶ ماه، افرادی که با دوز بالای AMT-130 درمان شدند، در واقع NfL کمتری نسبت به زمان شروع درمان داشتند (حدود ۸٪ کاهش). این موضوع دلگرم‌کننده است زیرا نشان دهنده آسیب مداوم کمتر در مغز است و با مزایای بالینی مشاهده شده در سایر معیارها مطابقت دارد.

ایمنی

در مجموع، به نظر می‌رسد AMT-130 به طور کلی به خوبی تحمل می‌شود و ایمن است. از اواخر سال 2022 که ثبت‌نام در آزمایش موقتاً متوقف شد، هیچ عارضه جانبی جدی جدیدی مرتبط با این دارو مشاهده نشده است. شایع‌ترین عوارض جانبی مربوط به خود عمل جراحی بود و همه این مشکلات از آن زمان در افراد مبتلا برطرف شده است.

روی هم رفته، همه این نتایج به مفید بودن AMT-130 برای عملکرد، حرکت، تفکر و نشانگرهای زیستی در گروه دوز بالا اشاره دارند. گروه دوز پایین یافته‌های متناقض‌تری را نشان داد که شرکت آن را به عنوان مدرکی مبنی بر اهمیت قدرت دوز تفسیر می‌کند.

مراحل بعدی برای AMT-130

uniQure قصد دارد اواخر امسال با FDA ملاقات کند تا در مورد داده‌ها بحث کند و امیدوار است در اوایل سال 2026 درخواست مجوز بیولوژیک (BLA) را ثبت کند. اگر این تعاملات و برنامه‌ها موفقیت‌آمیز باشند و همه چیز به آرامی پیش برود، AMT-130 می‌تواند در اواخر سال 2026 در ایالات متحده عرضه شود. uniQure همچنین به HDBuzz تأیید کرد که مشتاق است با سایر تنظیم‌کننده‌ها، از جمله EMA، که بر تأییدیه‌های دارویی در اروپا نظارت دارند، تعامل داشته باشد.

به موازات آن، تعداد بیشتری از شرکت‌کنندگان در گروه‌های مطالعاتی در حال درمان هستند که داده‌های بیشتری را برای کمک به دانشمندان در درک بهتر اثرات AMT-130 در سطح وسیع‌تری از افراد، فراهم می‌کند. به طور خاص، uniQure اکنون در حال جذب افرادی است که مبتلا به HD هستند و واجد شرایط نسخه‌های قبلی آزمایش خود نبوده‌اند، زیرا بخشی از مغز آنها که دارو به آن تزریق می‌شد، بسیار کوچک بوده است. این به شرکت کمک می‌کند تا بفهمد که آیا افراد در مراحل مختلف HD ممکن است از دریافت AMT-130 بهره‌مند شوند یا خیر.

این برای جامعه HD چه معنایی دارد؟

این یک روز مهم برای تحقیقات علمی، برای خانواده‌های بیماران هانتینگتون و برای هر فرد در جامعه بیماران هانتینگتون است. ۲۴ سپتامبر ۲۰۲۵ اولین باری است که جهان متوجه می‌شود که پیشرفت بیماری هانتینگتون را می‌توان با یک دارو اصلاح کرد. بدون شک، این یافته‌ها مانند افتادن اولین دومینو در یک زنجیره، دارای یک شتاب وزنی هستند که به عنوان نقطه اوج سایر پیشرفت‌ها در تحقیقات هانتینگتون عمل خواهد کرد.

این اولین باری است که دارویی برای هانتینگتون، کاهش آماری قابل توجهی در پیشرفت بیماری، بر اساس معیارهای بالینی پذیرفته شده و مطابق با FDA، نشان داده است. این نتایج را بسیار دلگرم کننده می‌کند (و تیم تحریریه HDBuzz در حالی که ما در حال نوشتن این مقاله هستیم، به دنبال دستمال کاغذی می‌گردد).

با وجود این موفقیت، هنوز هم باید احتیاط کرد

حتی با وجود همه این اخبار خوب، احتیاط کردن مهم است. اولاً، تعداد افراد تحت درمان در این آزمایش هنوز بسیار کم است. تمام آمارهای گزارش شده در این به‌روزرسانی مربوط به داده‌های کمتر از 30 شرکت‌کننده است که تنها بخشی از آنها دوز بالای دارویی را که به نظر می‌رسد مفید بوده است، دریافت کرده‌اند. علاوه بر این، بسیاری از مقایسه‌های انجام شده برای نشان دادن میزان اثربخشی این دارو در مقایسه با یک گروه کنترل خارجی بوده است، نه شرکت‌کنندگان در همان آزمایش. اگرچه این نوع مقایسه با دقت تطبیق داده شده است، اما به اندازه یک مطالعه کلاسیک کنترل‌شده با دارونما قوی نیست.

همچنین برخی از قطعات پازل گم شده‌اند. این دارو برای کاهش سطح هانتینگتین طراحی شده است، اما در این به‌روزرسانی هیچ گزارشی مبنی بر اینکه دارو برای انجام این کار مؤثر است، وجود ندارد – یکی از ویژگی‌های دارویی که به عنوان تعامل هدف شناخته می‌شود. تا حدودی، این شاید به این دلیل باشد که ابزارهای فعلی که برای اندازه‌گیری سطح هانتینگتین در اختیار داریم، بسیار پر سر و صدا هستند و می‌توانند نتایج را گیج‌کننده کنند. ما همچنین از تجزیه و تحلیل‌های تصویربرداری مانند MRI چیزی در مورد چگونگی تأثیر این دارو بر مناطق مختلف ساختار مغز نیاموختیم.

حتی اگر همه چیز همچنان مثبت به نظر برسد، در دسترس قرار دادن AMT-130 برای تعداد زیادی از افراد مبتلا به HD یک چالش خواهد بود. ارائه یک ژن درمانی یکباره با تجویز قرص یا تزریق بسیار متفاوت است. این امر نیاز به برنامه ریزی، سازماندهی و افزایش مقیاس اساسی دارد. uniQure فاش کرده است که آنها در حال حاضر روی گسترش ظرفیت تولید خود کار می‌کنند و قصد دارند با تیم‌های متخصص جراحی مغز و اعصاب برای انجام جراحی مغز مورد نیاز برای ارائه درمان همکاری کنند. و سپس مسئله هزینه وجود دارد: مانند سایر ژن درمانی‌های موجود در بازار، قیمت احتمالاً بسیار بالا خواهد بود. این موانع عملی از هیجان در مورد AMT-130 نمی‌کاهد، اما به ما یادآوری می‌کنند که تبدیل نتایج امیدوارکننده آزمایش به درمان‌های دنیای واقعی، یک سفر طولانی و پیچیده است.

علیرغم این هشدارها، یافته‌ها به یک اثر تعدیل‌کننده بالقوه بیماری اشاره دارند، که چیزی است که جامعه HD مدت‌ها به آن امیدوار بوده است. پروفسور سارا تبریزی، مدیر مرکز بیماری هانتینگتون کالج دانشگاهی لندن، که در این آزمایش شرکت داشت، گفت: «این داده‌ها نشان می‌دهند که AMT-130 این پتانسیل را دارد که به طور معناداری پیشرفت بیماری را کند کند – و امیدی دیرینه را به افراد و خانواده‌های آسیب‌دیده از این بیماری ویرانگر ارائه می‌دهد». ما حتماً آن را خواهیم پذیرفت!

در مورد سایر درمان‌های کاهش دهنده هانتینگتین چطور؟

این به‌روزرسانی همچنین خبر بسیار خوبی برای سایر شرکت‌هایی است که داروهای کاهش‌دهنده هانتینگتین تولید می‌کنند. اگر AMT-130 بتواند با کاهش سطح پروتئین هانتینگتین، پیشرفت بیماری را کند کند، این فرضیه را تقویت می‌کند که کاهش این پروتئین یک استراتژی معتبر برای درمان هانتینگتین است و سایر رویکردهای این چنینی نیز ممکن است موفق باشند. در واقع، ما در اوایل امسال به‌روزرسانی‌های مثبتی از سایر شرکت‌ها در این زمینه داشته‌ایم.

با این اوصاف، تقریباً تمام داروهای در حال توسعه به روش‌های کمی متفاوت عمل می‌کنند. AMT-130 مستقیماً به جسم مخطط، ناحیه‌ای از مغز که بیشتر تحت تأثیر HD قرار می‌گیرد، تزریق می‌شود، در حالی که سایر درمان‌ها از طریق مایع نخاعی یا حتی از طریق جریان خون به صورت قرص‌های خوراکی به مغز می‌رسند.

آنها همچنین در میزان کاهش هانتینگتین و میزان تأثیر آنها در مغز و بدن متفاوت هستند. در این مرحله، ما هنوز نمی‌دانیم چه سطح کاهشی بهینه است، کدام نواحی مغز باید برای بهترین اثر هدف قرار گیرند، یا چه کسی در کدام مرحله از هانتینگتین بیشترین بهره را از هر رویکرد خواهد برد.

اینها سوالاتی هستند که این حوزه باید به آنها پاسخ دهد، اما در حال حاضر، نتایج AMT-130 باعث افزایش خوش‌بینی در کل مسیر کاهش هانتینگتین شده است و نشان می‌دهد که این رویکرد پتانسیل کند کردن پیشرفت بیماری و اصلاح روند بیماری هانتینگتون را دارد.

گامی رو به جلو که با تعهد جامعه HD امکان‌پذیر شده است

نتایج AMT-130 یک نقطه عطف بزرگ را نشان می‌دهد: برای اولین بار، دارویی نشانه‌هایی از کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون در افراد را نشان داده است.

این پیشرفت به تنهایی اتفاق نیفتاد. این امر با تعهد فوق‌العاده جامعه‌ی بیماران HD امکان‌پذیر شد. خانواده‌ها، گروه‌های حمایتی و شرکت‌کنندگان در تحقیق، همگی وقت، انرژی و صدای خود را برای پیشبرد این حوزه اختصاص داده‌اند. افراد مبتلا به HD و عزیزانشان سال‌ها در مطالعات تاریخ طبیعی مانند Enroll-HD شرکت کرده‌اند و بزرگترین مجموعه داده‌ی جهان را برای ردیابی چگونگی پیشرفت HD در غیاب درمان ایجاد کرده‌اند. این سرمایه‌گذاری اکنون به طرز چشمگیری نتیجه می‌دهد، زیرا آزمایش AMT-130 به داده‌های Enroll-HD به عنوان یک مقایسه‌کننده‌ی حیاتی متکی بود.

فراتر از داده‌ها، تمایل افراد مبتلا به هانتینگتون برای ورود به آزمایش‌های بالینی اولیه، از جمله انجام جراحی پیچیده مغز برای AMT-130، نشان دهنده یک عمل شجاعانه خارق‌العاده است. هر شرکت‌کننده و خانواده‌هایشان انتخابی انجام دادند که ریسک شخصی را به همراه دارد اما دانش را برای کل جامعه افزایش می‌دهد. این تعهد جمعی، همراه با حمایت خستگی‌ناپذیر سازمان‌های هانتینگتون در سراسر جهان، تحقیقات ژن‌درمانی را در حال حرکت نگه داشته، سرمایه‌گذاری را جذب کرده و اطمینان حاصل کرده است که تنظیم‌کنندگان، فوریت ارائه درمان‌ها به خانواده‌ها را درک می‌کنند.

پروفسور اد وایلد، سردبیر بازنشسته HDBuzz که در این آزمایش شرکت داشت، نظرات خود را در مورد اخبار امروز برای ما ارسال کرد: «امروز می‌توانیم بیماری هانتینگتون را به ستون «قابل درمان» منتقل کنیم. ما اینجا هستیم به خاطر شجاعت شگفت‌انگیز داوطلبان در این آزمایش ژن‌درمانی – و هر کسی که تا به حال در آزمایشی ثبت نام کرده که ناامیدکننده بوده اما ما را کمی به آن نزدیک‌تر کرده است – و هر کسی که تا به حال مایع نخاعی یا خون اهدا کرده، یا برای تحقیقات HD اسکن MRI داشته، یا در Enroll-HD شرکت کرده یا یکی از عزیزان خود را به کلینیک رسانده یا برای HD مقداری مافین پخته است. شما این کار را کردید. ما آینده‌ای جدید را با هم نوشته‌ایم – اکنون باید آن را برای هر کسی که به آن نیاز دارد، به واقعیت تبدیل کنیم.»

برای تأیید یافته‌ها، تضمین ایمنی و درک اثرات بلندمدت، کار بیشتری لازم است. اما در حال حاضر، این خبر امید واقعی را ایجاد می‌کند که ژن‌درمانی می‌تواند آینده درمان هانتینگتون را تغییر دهد، امیدی که با عزم جامعه برای حضور مستمر، مشارکت و باور به پیشرفت، امکان‌پذیر شده است.

خلاصه

• AMT-130 که از طریق جراحی مغز با استفاده از یک وکتور ویروسی AAV5 تحویل داده می‌شود، به گونه‌ای طراحی شده است که تولید پروتئین هانتینگتین (هر دو شکل گسترش‌یافته و گسترش‌نیافته) را کاهش دهد و پتانسیل درمان یک‌باره را ارائه دهد.
• ژن درمانی AMT-130 شرکت uniQure در یک آزمایش فاز I/II به نقطه پایانی اولیه خود رسید و برای اولین بار نشان داد که یک دارو می‌تواند پیشرفت بیماری هانتینگتون (HD) را در افراد به طور قابل توجهی کند کند.
• شرکت‌کنندگان با دوز بالا، کاهش قابل توجهی در روند زوال عقل در چندین معیار نشان دادند، از جمله ۷۵٪ کندتر شدن پیشرفت در مقیاس ترکیبی HD (cUHDRS)، حدود ۶۰٪ کند شدن روند زوال عملکرد روزانه، و تغییرات مطلوب در نشانگرهای زیستی (به ویژه کاهش نور نوروفیلامنت).
• این نتایج از کمتر از 30 شرکت‌کننده به دست آمده و مقایسه‌ها به کنترل‌های خارجی متکی هستند، بنابراین هنوز هم باید احتیاط کرد. uniQure در اواخر سال 2025 با سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ملاقات خواهد کرد و هدف آن ثبت درخواست تأیید در اوایل سال 2026 است، در حالی که ظرفیت تولید و جراحی را افزایش می‌دهد.
• این یافته‌ها امید بی‌سابقه‌ای را برای جامعه‌ی بیماران هانتینگتون به ارمغان می‌آورد، از کاهش هانتینگتون به عنوان یک استراتژی درمانی بیشتر حمایت می‌کند و چشم‌انداز سایر درمان‌های در حال توسعه را تقویت می‌کند، که همه این‌ها با تعهد فوق‌العاده‌ی شرکت‌کنندگان در آزمایش و جامعه‌ی گسترده‌تر بیماران هانتینگتون امکان‌پذیر شده است.

بیشتر بدانید:

بیانیه مطبوعاتی uniQure – 24 سپتامبر 2025