از «درمان با سلول‌های بنیادی پری دندان» گرفته تا موانع درمان ژنی و بینش‌های ژنتیکی جدید، نوامبر برای تحقیقات HD ماه بزرگی بود. تمام این داستان‌ها را در خلاصه ماهانه ما دریافت کنید!

در یک نشریه اخیر Nature Communications، تیمی از محققان روشی جدید برای بهبود فرآیند تا شدن پروتئین در HD و جلوگیری از تشکیل توده‌های سمی را بررسی کردند.

SOM3355، دارویی برای کمک به مدیریت علائم HD، از EMA نظر مثبتی برای تعیین داروی یتیم دریافت کرده است و این شرکت پس از جلسه پایان فاز 2 خود با FDA همسو شده است. انتظار می‌رود یک کارآزمایی جهانی فاز 3 در سال 2026 آغاز شود.

دانشمندان یک ویژگی ژنتیکی نادر را کشف می‌کنند که ممکن است با تقویت پاکسازی سلولی، سن شروع بیماری هانتینگتون را در افراد مبتلا به این بیماری افزایش دهد.

یک کارآزمایی، سلول‌های بنیادی گرفته شده از دندان‌های انسان را به عنوان یک درمان احتمالی برای HD آزمایش کرد. به نظر می‌رسید این روش بی‌خطر است و برخی از علائم بهبود یافته‌اند، اما اندازه کوچک مطالعه و علم مبهم زیربنایی این روش، لزوم احتیاط را ایجاب می‌کند.

در یک بیانیه مطبوعاتی جدید، uniQure اعلام کرد که FDA دیگر با رویکرد آنها برای پیشبرد AMT-130، به ویژه استفاده از گروه کنترل خارجی، موافق نیست. مسیر پیش رو نامشخص است، اما uniQure همچنان به جامعه HD متعهد است.

اکتبر ماه پرباری در تحقیقات بیماری هانتینگتون بود: شفافیت بیشتر در مورد AMT-130 شرکت uniQure، نقشه‌برداری از نحوه و محل تغییرات HD در مغز، مطالعات اولیه مکانیکی با هدف ترمیم DNA و یک گردهمایی بزرگ که این حوزه را گرد هم آورد.

چرا برخی از سلول‌های مغزی در بیماری HD زودتر می‌میرند؟ مطالعه جدید نشان می‌دهد که تغییرات در فعالیت ژن از بدو تولد در موش‌ها، به ویژه در جسم مخطط و قشر مغز، آغاز می‌شود و با ابزارهای فضایی و تک‌سلولی نقشه‌برداری می‌شود.