آخرین اخبار
-

Skyhawk نتایج ۱۲ ماهه دلگرمکنندهای را برای داروی خوراکی بیماری هانتینگتون SKY-0515 گزارش میدهد.
پس از یک سال درمان، SKY-0515 همچنان به کاهش هانتینگتین ادامه میدهد و روندهای دلگرمکنندهای را در علائم و نشانههای بیماری هانتینگتون (HD) نشان میدهد. یک کارآزمایی بزرگتر در حال ثبتنام است تا مشخص کند آیا این دارو واقعاً پیشرفت HD را کند میکند یا خیر.
-

مه ۲۰۲۶: این ماه در پژوهشهای بیماری هانتینگتون
⏱️ ۸ دقیقه مطالعه | مه ۲۰۲۶: دادههای ۲ساله از کارآزمایی ووتوپلام نشان میدهد ممکن است پیشرفت بیماری کند شود؛ AMT-130 برای بررسی مقرراتی راهی بریتانیا میشود؛ خوکها از نفوذ سلولهای ایمنی به مغز در HD پرده برمیدارند؛ و علم جدید روی قطعات سمی هانتینگتین زوم میکند.
-

اصلاح دستور پخت: کاهش برشی از هانتینگتین
⏱️۷ دقیقه مطالعه | در مقالهای اخیر، دانشمندان بخش کوچک و مضری از پیام هانتینگتین (HTT1a) را در موشهای مبتلا به HD هدف قرار دادند. این کار باعث کاهش تودههای پروتئین سمی و به تأخیر انداختن تغییرات ژنتیکی شد که از هدف قرار دادن HTT کامل مؤثرتر بود.
-

برچسبگذاری زبالهها: گردش پروتئین هانتینگتینِ سمی
⏱️ ۵ دقیقه مطالعه | یک مطالعه اخیر نشان میدهد تقویت سامانه پاکسازیِ خودِ مغز میتواند روند بیماری هانتینگتون را کندتر کند.
-

درخواست پریلنیا برای تأیید اروپاییِ پریدُپیدین پس گرفته شد
⏱️ زمان مطالعه: ۵ دقیقه | درخواست پریلنیا برای دریافت تأییدیه اروپاییِ پریدُپیدین، ۶ ماه پیش و در نوامبر ۲۰۲۵، بیسروصدا پس گرفته شد؛ آن هم پس از آنکه آژانس دارویی اروپا (EMA) پیشتر توصیه کرده بود با این دارو مخالفت شود. در ادامه میگوییم چه اتفاقی افتاد و چرا تازه حالا از آن باخبر…
-

مهاجمان در مغز: مدل خوکی چه چیزی دربارهٔ سلولهای ایمنی در HD آشکار میکند
⏱️ ۷ دقیقه مطالعه | یک مطالعهٔ اخیر در خوکها نشان میدهد مغزِ مبتلا به HD ممکن است زیر حملهٔ سیستم ایمنیِ خودِ بدن باشد. نتایج نشان میدهد سلولهای T سیتوتوکسیکِ مهاجم ممکن است در نورودژنراسیونِ HD نقش داشته باشند و این موضوع مسیر درمانی تازهای را مطرح میکند.
-

معمای بزرگ مراقبت: «مراقبت خوب» در بیماری هانتینگتون چگونه است؟
⏱️۸ دقیقه مطالعه | «مراقبت خوب» در بیماری هانتینگتون چگونه است؟ یک مطالعه جدید هلندی از مراقبان خانوادگی و حرفهای پرسید و نشان داد که این مراقبت در عمل چقدر متفاوت تجربه میشود.
-

مسیر دوم: برنامهریزی یونیکیور برای ثبت درخواست نظارتی AMT-130 در بریتانیا
⏱️ ۶ دقیقه مطالعه | در حالی که مسیر نظارتی ایالات متحده برای AMT-130 همچنان پیچیده است، یونیکیور برنامههای خود را برای درخواست تأییدیه ژندرمانی HD خود در بریتانیا اعلام کرد. در اینجا به معنای آن و آنچه ممکن است در آینده رخ دهد، میپردازیم.
-

دو سال پس از آغاز: دادههای جدیدِ تمدید بلندمدت PIVOT-HD برای ووتوپلام
⏱️ زمان مطالعه: ۱۰ دقیقه | شرکت PTC Therapeutics دادههای ۲ساله ووتوپلام، یک قرص روزانه کاهنده HTT، را منتشر کرد. شرکتکنندگان مرحله ۲ تا ۵۲٪ کندشدنِ پیشرفت بیماری را نشان دادند. در ادامه میبینید دادهها چه میگویند، چه چیزهایی هنوز کم است، و روند آغاز کارآزمایی فاز ۳ چگونه خواهد بود.
-

آوریل ۲۰۲۶: این ماه در پژوهشهای بیماری هانتینگتون
⏱️ زمان مطالعه: ۸ دقیقه | آوریل ۲۰۲۶ به ما نشان داد که یک قطعه سمی از HTT در کانون پژوهشهای موشی قرار دارد، CRISPR در مطالعات موشی نویدبخش است، هوش مصنوعی و ابزارهای پوشیدنی به کلینیک نزدیکتر میشوند و ۲ مطالعه بر بار سنگینی که مراقبان HD به دوش میکشند نور میاندازند.
