در 4 دسامبر 2025، uniQure اعلام کرد که صورت جلسه نهایی جلسه خود را از جلسه 29 اکتبر قبل از درخواست مجوز بیولوژیک (BLA) با FDA در مورد AMT-130 دریافت کرده است. این صورت جلسه تأیید می‌کند آنچه که در اوایل نوامبر گزارش شد: FDA در حال حاضر معتقد است که داده‌های فاز I/II بعید است شواهد اولیه‌ای را ارائه دهند که برای پشتیبانی از ارسال BLA در این زمان مورد نیاز است.

در حالی که آخرین بیانیه مطبوعاتی اطلاعات جدیدی فراتر از آنچه قبلاً می‌دانستیم ارائه نمی‌دهد، اما نشان‌دهنده یک گام مهم رویه‌ای است. uniQure اکنون سوابق رسمی مکتوب جلسه FDA را در اختیار دارد که در حین تلاش برای ترسیم مسیر پیش رو بسیار مهم خواهد بود.

چه اتفاقی خواهد افتاد؟

UniQure اظهار داشته است که در حال ارزیابی دقیق بازخورد FDA است و قصد دارد به فوریت درخواست جلسه پیگیری با آژانس در سه ماهه اول سال 2026 را بدهد. این جلسه برای درک دقیق اینکه FDA به چه شواهد یا تحلیل‌های اضافی نیاز دارد، بسیار مهم خواهد بود.

مت کاپوستا، مدیرعامل uniQure، بر تعهد این شرکت تأکید کرد: «ما متعهد به همکاری با FDA برای پیشبرد AMT-130 برای بیماران و خانواده‌هایشان در اسرع وقت هستیم. حمایتی که در این هفته‌های اخیر از جامعه بیماری هانتینگتون، از جمله بیماران، خانواده‌ها، مراقبان، پزشکان و حامیان دیده‌ایم، فوریت نیاز برآورده نشده در بیماری هانتینگتون را تقویت می‌کند.»

پاسخ جامعه

جامعه HD در میان تلاطم تغییر موضع FDA از 5 ماه قبل، زمانی که اعلام کردند داده‌های حاصل از آزمایش‌های در حال انجام برای حمایت از تأیید تسریع‌شده کافی خواهد بود، سکوت نکرده است.

در پاسخ به این لحظه چالش‌برانگیز، سازمان‌های اصلی حمایت از HD گرد هم آمده‌اند تا بیانیه وحدت را صادر کنند (بخش اطلاعات بیشتر در زیر را ببینید). Help4HD، HDReach، انجمن بیماری هانتینگتون آمریکا، بنیاد بیماری هانتینگتون و سازمان جوانان بیماری هانتینگتون متعهد شده‌اند که در مشارکت برای حمایت از صدای افراد آسیب‌دیده از HD، به‌ویژه هنگام برقراری ارتباط با نهادهای نظارتی مانند FDA، همکاری کنند. این همکاری بر اولویت‌های گسترده‌تر و مشترکی متمرکز خواهد بود که بر بسیاری از رویکردهای درمانی که در حال حاضر برای HD در حال توسعه هستند، تأثیر می‌گذارد و اطمینان می‌دهد که تجربیات زیسته خانواده‌ها در بحث‌های نظارتی شنیده و نمایندگی می‌شود.

دادخواست‌های متعدد Change.org که از FDA می‌خواهند مسیر تأیید تسریع‌شده خود را برای AMT-130 حفظ کند، شتاب قابل توجهی به دست آورده‌اند و ده‌ها هزار امضا از خانواده‌ها، مراقبان و حامیان در عرض چند هفته جمع‌آوری شده است – 41805 در زمان نگارش این مقاله. این دادخواست‌ها و حمایت قوی آنها، نیاز فوری برآورده نشده در HD و تأثیر مخرب عدم قطعیت نظارتی بر خانواده‌هایی که سرانجام امید را در افق دیدند، برجسته می‌کند.

اگر هنوز این دادخواست‌ها را امضا نکرده‌اید و می‌خواهید صدای خود را اضافه کنید، می‌توانید آنها را در اینجا پیدا کنید:

• امید را به خانواده‌های مبتلا به بیماری هانتینگتون بیاورید: از FDA بخواهید تأیید تسریع‌شده را حفظ کند
• تسریع تأیید داروی پیشگامانه برای بیماری هانتینگتون – uniQure AMT-130

داده‌ها همچنان قوی هستند

به خاطر سپردن این نکته بسیار مهم است که هیچ چیز در مورد موضع FDA داده‌های بالینی را تغییر نمی‌دهد. به نظر می‌رسد AMT-130 همچنان 75٪ کاهش سرعت پیشرفت بیماری را در مقایسه با کنترل‌های همسان نشان می‌دهد، قوی‌ترین شواهدی که تاکنون برای یک درمان اصلاح‌کننده بیماری در HD دیده‌ایم. این درمان همچنان مشخصات ایمنی قابل مدیریتی را نشان می‌دهد و هیچ عارضه جانبی جدی مرتبط با دارو از دسامبر 2022 گزارش نشده است.

نگاهی فراتر از مرزهای ایالات متحده

در حالی که مسیر نظارتی ایالات متحده با یک مانع غیرمنتظره روبرو شده است، AMT-130 همچنان در سایر نقاط جهان پیشرفت می‌کند. UniQure اظهار داشته است که در حال پیشبرد مذاکرات با آژانس‌های نظارتی در اتحادیه اروپا و انگلستان است.

اگر AMT-130 در این مناطق تأیید شود، به نفع افراد مبتلا به HD در سطح جهانی خواهد بود، زیرا داده‌های بالینی از هر حوزه قضایی نظارتی، پایه شواهد را تقویت می‌کند و در نهایت می‌تواند از تأیید در جاهای دیگر پشتیبانی کند.

چرا این مهم است؟

رفت و برگشت نظارتی از نظر عاطفی برای جامعه HD خسته‌کننده بوده است و ما در ناامیدی شما سهیم هستیم. با این حال، این پایان راه برای AMT-130 نیست. همانطور که قبلاً گفتیم، این نشان‌دهنده یک «نقطه ذخیره» در توسعه داروی HD است، مکانی که شواهد محکمی وجود دارد که می‌توانیم بر اساس آن بسازیم، از آن بیاموزیم و به جلو پیش برویم. داده‌هایی که نشان می‌دهند کاهش HTT به نظر می‌رسد سرعت پیشرفت بیماری را کاهش می‌دهد، صرف نظر از جدول زمانی نظارتی، یک دستاورد برجسته باقی می‌ماند.

UniQure تعهد خود را برای دیدن AMT-130 از طریق این فرآیند ابراز کرده است. این شرکت صورت جلسه رسمی جلسه را در اختیار دارد، در حال آماده شدن برای بحث‌های پیگیری فوری است و در حال بررسی مسیرهای نظارتی متعدد است. در حالی که جدول زمانی کمتر از آنچه امیدوار بودیم قطعی است، هدف از ارائه یک درمان اصلاح‌کننده بیماری مؤثر به جامعه HD همچنان محکم در نظر است و واضح است که جامعه HD آماده است تا بایستد و برای تحقق این امر زودتر از دیرتر مبارزه کند.

ما به پیگیری دقیق تحولات ادامه خواهیم داد و جامعه HD را با ظهور اطلاعات جدید مطلع خواهیم کرد.

خلاصه

• UniQure صورت جلسه رسمی جلسه FDA از جلسه 29 اکتبر را دریافت کرد و تأیید کرد که داده‌های فاز I/II در حال حاضر بعید است از ارسال BLA پشتیبانی کنند
• این شرکت قصد دارد درخواست جلسه پیگیری فوری با FDA در سه ماهه اول سال 2026 را برای تعیین مسیر پیش رو ارائه دهد
• سازمان‌های اصلی حمایت از HD بیانیه وحدت صادر کردند و پیشنهاد کردند تلاش‌ها را با آژانس‌های نظارتی هماهنگ کنند
• دادخواست‌های جامعه بیش از 41805 امضا جمع‌آوری کردند و از FDA خواستند مسیر تأیید تسریع‌شده را حفظ کند
• داده‌های بالینی بدون تغییر باقی می‌مانند: به نظر می‌رسد AMT-130 سرعت پیشرفت بیماری را تا 75٪ با مشخصات ایمنی قوی کاهش می‌دهد
• UniQure در حال پیشبرد مذاکرات نظارتی در اتحادیه اروپا و انگلستان به عنوان مسیرهای موازی است
• این نشان‌دهنده یک تأخیر نظارتی است، نه پایان توسعه AMT-130

اطلاعات بیشتر