کارآزمایی بالینی

چهار هفته از به‌روزرسانی مثبت uniQure در مورد AMT-130 که جهان را شگفت‌زده کرد، می‌گذرد. ​​آیا داده‌ها با هیاهوی رسانه‌ها مطابقت دارند؟ ابهامات در کجا باقی می‌مانند؟ و برخی از سوالات کلیدی جامعه بیماری هانتینگتون چیست؟

در به‌روزرسانی از uniQure، آنها گزارش می‌دهند که ژن‌درمانی آزمایشی آنها، AMT-130، پتانسیل کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون را در یک مطالعه بالینی کلیدی دارد.

SKY-0515، یک داروی خوراکی، به طور ایمن سطح هانتینگتین را در افراد مبتلا به HD کاهش می‌دهد و همچنین ممکن است PMS1 را نیز کاهش دهد. این می‌تواند یک رویکرد دو جانبه احتمالی برای درمان HD ارائه دهد. SKY-0515 اکنون در یک آزمایش بزرگتر فاز 2/3 در حال آزمایش است.

پریدوپیدین به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماری هانتینگتون طی دهه‌ها مورد آزمایش قرار گرفته است. آزمایش بزرگ PROOF-HD به اهداف اصلی خود نرسید، اما نتایج آن اکنون منتشر شده است. انتشار نتایج، داده‌های کامل را در دسترس قرار می‌دهد و به جامعه هانتینگتون کمک می‌کند تا از این مطالعه درس بگیرند.

آژانس دارویی اروپا (EMA) داروی پریدروپیدین را برای درمان بیماری هانتینگتون (HD) در اروپا رد کرده است. اگرچه این نتیجه ناامیدکننده است، اما با داده‌های آزمایش بالینی همخوانی دارد. پریلنیا مطالعات بیشتری را برنامه‌ریزی می‌کند و با وجود این شکست‌ها، تحقیقات بیماری هانتینگتون در سال ۲۰۲۵ همچنان به حرکت و امید ادامه می‌دهد.

نتایج کارآزمایی بالینی SELECT-HD منتشر شده است، با اخبار دلگرم‌کننده برای این روش درمانی کاهش هانتینگتین انتخابی آلل

FDA والبنازین، که با نام INGREZZA نیز شناخته می‌شود، را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.