کارآزمایی بالینی

⏱️ زمان مطالعه: ۸ دقیقه | یک داروی خوراکی برای بیماری هانتینگتون در استرالیا واجد شرایط دریافت تأیید تسریع‌شده شده است. این هنوز تأیید کامل نیست، اما مسیر سریع‌تری را برای رساندن این قرص روزی یک‌بار به افراد مبتلا به HD در زمان کوتاه‌تر باز می‌کند.

⏱️ زمان مطالعه: ۱۰ دقیقه | FDA پیش از تأیید AMT-130 برای بیماری هانتینگتون در آمریکا، داده‌های بیشتری می‌خواهد. uniQure در به‌روزرسانی‌ای در مارس ۲۰۲۶ اعلام کرد داده‌های فعلی فاز ۱/۲ برای این سازمان کافی نبوده است. ممکن است به یک کارآزمایی جدیدِ تصادفی‌سازی‌شده با کنترلِ جراحیِ ساختگی نیاز باشد.

⏱️ زمان مطالعه: ۶ دقیقه | داروی VO659 شرکت Vico Therapeutics برای بیماری هانتینگتون اکنون فقط دوبار در سال آزمایش می‌شود و FDA مسیر آغاز کارآزمایی‌ها در آمریکا را برای اواخر امسال هموار کرده است.

⏱️۱۰ دقیقه مطالعه | نتایج کارآزمایی VIBRANT-HD اکنون در یک مجله داوری شده منتشر شده است. این کارآزمایی داروی خوراکی براناپلام را آزمایش کرد که HTT را کاهش داد اما مشکلات ایمنی جدی داشت و در نهایت کارآزمایی متوقف شد.

شرکت Skyhawk Therapeutics نتایج مربوط به SKY-0515، دارویی که برای کاهش هانتینگتین طراحی شده است را به اشتراک گذاشت. به نظر می‌رسد این دارو به طور کلی ایمن است و در بالاترین دوز آزمایش‌شده، ۶۰٪ کاهش هانتینگتین در خون مشاهده شده است. این داده‌ها گامی دلگرم‌کننده در ادامه آزمایش‌های بزرگ‌تر است.

⏱️6 دقیقه مطالعه | آیا تا به حال فکر کرده‌اید که چه زمانی باید منتظر به‌روزرسانی بعدی از یک کارآزمایی بالینی برای بیماری هانتینگتون باشید؟ ردیاب کارآزمایی HDBuzz به‌روزرسانی‌های آتی کارآزمایی‌های HD را در یک جدول زمانی واضح قرار می‌دهد و در صورت تمایل، توضیحات عمیق‌تری را در مقالات ما ارائه می‌دهد.

⏱️6 دقیقه زمان مطالعه | UniQure موفق به برگزاری جلسه نوع A با FDA شد، یک بحث با اولویت بالا برای مسائل فوری. ظرف 30 روز، هر دو طرف در مورد اینکه چه نوع بسته داده‌ای می‌تواند از پیشرفت AMT-130 در ایالات متحده پشتیبانی کند، بحث خواهند کرد.

⏱️۶ دقیقه مطالعه | یک کارآزمایی بالینی با نام Neuro-HD سه داروی رایج برای علائم HD را مقایسه کرد. این مطالعه یک‌ساله نشان داد هیچ داروی «بهترین» واحدی وجود ندارد، اما تفاوت‌های روشنی میان درمان‌ها دیده می‌شود. نتایج از رویکردی شخصی‌سازی‌شده و علامت‌به‌علامت برای درمان HD حمایت می‌کند.

POINT-HD شروع به تجویز داروی RG6496 به اولین شرکت‌کنندگان خود کرده است که نشان‌دهنده یک گام اولیه اما مهم برای یک رویکرد جدید و انتخابی در کاهش هانتینگتین است.

SOM3355، دارویی برای کمک به مدیریت علائم HD، از EMA نظر مثبتی برای تعیین داروی یتیم دریافت کرده است و این شرکت پس از جلسه پایان فاز 2 خود با FDA همسو شده است. انتظار می‌رود یک کارآزمایی جهانی فاز 3 در سال 2026 آغاز شود.