کارآزمایی بالینی

شرکت Skyhawk Therapeutics نتایج مربوط به SKY-0515، دارویی که برای کاهش هانتینگتین طراحی شده است را به اشتراک گذاشت. به نظر می‌رسد این دارو به طور کلی ایمن است و در بالاترین دوز آزمایش‌شده، ۶۰٪ کاهش هانتینگتین در خون مشاهده شده است. این داده‌ها گامی دلگرم‌کننده در ادامه آزمایش‌های بزرگ‌تر است.

⏱️6 دقیقه مطالعه | آیا تا به حال فکر کرده‌اید که چه زمانی باید منتظر به‌روزرسانی بعدی از یک کارآزمایی بالینی برای بیماری هانتینگتون باشید؟ ردیاب کارآزمایی HDBuzz به‌روزرسانی‌های آتی کارآزمایی‌های HD را در یک جدول زمانی واضح قرار می‌دهد و در صورت تمایل، توضیحات عمیق‌تری را در مقالات ما ارائه می‌دهد.

⏱️6 دقیقه زمان مطالعه | UniQure موفق به برگزاری جلسه نوع A با FDA شد، یک بحث با اولویت بالا برای مسائل فوری. ظرف 30 روز، هر دو طرف در مورد اینکه چه نوع بسته داده‌ای می‌تواند از پیشرفت AMT-130 در ایالات متحده پشتیبانی کند، بحث خواهند کرد.

SOM3355، دارویی برای کمک به مدیریت علائم HD، از EMA نظر مثبتی برای تعیین داروی یتیم دریافت کرده است و این شرکت پس از جلسه پایان فاز 2 خود با FDA همسو شده است. انتظار می‌رود یک کارآزمایی جهانی فاز 3 در سال 2026 آغاز شود.

یک کارآزمایی، سلول‌های بنیادی گرفته شده از دندان‌های انسان را به عنوان یک درمان احتمالی برای HD آزمایش کرد. به نظر می‌رسید این روش بی‌خطر است و برخی از علائم بهبود یافته‌اند، اما اندازه کوچک مطالعه و علم مبهم زیربنایی این روش، لزوم احتیاط را ایجاب می‌کند.

در یک بیانیه مطبوعاتی جدید، uniQure اعلام کرد که FDA دیگر با رویکرد آنها برای پیشبرد AMT-130، به ویژه استفاده از گروه کنترل خارجی، موافق نیست. مسیر پیش رو نامشخص است، اما uniQure همچنان به جامعه HD متعهد است.

چهار هفته از به‌روزرسانی مثبت uniQure در مورد AMT-130 که جهان را شگفت‌زده کرد، می‌گذرد. ​​آیا داده‌ها با هیاهوی رسانه‌ها مطابقت دارند؟ ابهامات در کجا باقی می‌مانند؟ و برخی از سوالات کلیدی جامعه بیماری هانتینگتون چیست؟