کارآزمایی بالینی

چهار هفته از به‌روزرسانی مثبت uniQure در مورد AMT-130 که جهان را شگفت‌زده کرد، می‌گذرد. ​​آیا داده‌ها با هیاهوی رسانه‌ها مطابقت دارند؟ ابهامات در کجا باقی می‌مانند؟ و برخی از سوالات کلیدی جامعه بیماری هانتینگتون چیست؟

در به‌روزرسانی از uniQure، آنها گزارش می‌دهند که ژن‌درمانی آزمایشی آنها، AMT-130، پتانسیل کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون را در یک مطالعه بالینی کلیدی دارد.

SKY-0515، یک داروی خوراکی، به طور ایمن سطح هانتینگتین را در افراد مبتلا به HD کاهش می‌دهد و همچنین ممکن است PMS1 را نیز کاهش دهد. این می‌تواند یک رویکرد دو جانبه احتمالی برای درمان HD ارائه دهد. SKY-0515 اکنون در یک آزمایش بزرگتر فاز 2/3 در حال آزمایش است.

پریدوپیدین به عنوان یک درمان بالقوه برای بیماری هانتینگتون طی دهه‌ها مورد آزمایش قرار گرفته است. آزمایش بزرگ PROOF-HD به اهداف اصلی خود نرسید، اما نتایج آن اکنون منتشر شده است. انتشار نتایج، داده‌های کامل را در دسترس قرار می‌دهد و به جامعه هانتینگتون کمک می‌کند تا از این مطالعه درس بگیرند.