پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبت‌نام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژن‌درمانی HD AMT-130 آن‌ها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.

هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیه‌ای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکت‌کنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.

دانشمندان از میکروسکوپ‌های قدرتمند برای بررسی قطعات چسبنده پروتئین بیماری هانتینگتون استفاده کرده‌اند و این ساختارها را روشن می‌کنند که تصور می‌شود محرک این بیماری هستند.

uniQure در حال انجام آزمایش‌های ایمنی اولین ژن‌درمانی برای HD است. یک بیانیه مطبوعاتی اخیر، به‌روزرسانی ۱ ساله را در مورد اولین گروه ۱۰ نفره‌ای که تحت عمل جراحی برای دریافت این داروی آزمایشی قرار گرفتند، ارائه کرد. بیایید بیشتر در مورد معنای آن صحبت کنیم.

یک کارآزمایی بالینی کوچک با دوز بالای بیوتین و تیامین برای درمان HD در اسپانیا در حال برنامه ریزی است. این کارآزمایی بر اساس تحقیقاتی است که HD را به یک بیماری عصبی تخریب کننده دیگر به نام بیماری گانگلیون بازال پاسخگو به بیوتین-تیامین (BTBGD) مرتبط می کند.