به‌روزرسانی Huntexil: EMA خواستار آزمایش بیشتر شد

در ماه آوریل، سازمان تنظیم مقررات دارویی آمریکا به NeuroSearch اعلام کرد که قبل از صدور مجوز داروی کنترل علائم بیماری هانتینگتون، Huntexil، به یک آزمایش بالینی بزرگ دیگر نیاز دارد. اکنون سازمان تنظیم مقررات اروپا، EMA، همین موضوع را برای صدور مجوز اروپایی بیان کرده است.

توصیه EMA

NeuroSearch، شرکت دارویی دانمارکی که Huntexil را توسعه می‌دهد، از آژانس دارویی اروپا (EMA) در مورد آنچه قبل از اینکه شرکت بتواند برای مجوز فروش Huntexil در اروپا درخواست دهد، مورد نیاز است، مشاوره دریافت کرده است.

ماه گذشته، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) حکم داد که داده‌های حاصل از آزمایش‌های موجود NeuroSearch – MermaiHD در اروپا و HART در ایالات متحده آمریکا – برای اثبات اینکه دارو به اندازه کافی ایمن و مؤثر است که در ایالات متحده آمریکا مجوز بگیرد، کافی نیست.

توصیه EMA بازتابی از توصیه سازمان تنظیم مقررات آمریکا است، به طوری که هر دو نهاد خواستار یک آزمایش بزرگ ‘فاز III’ دیگر با حضور چند صد داوطلب قبل از درخواست مجوز در هر دو قاره هستند.

NeuroSearch، Huntexil و هانتینگتون

Huntexil نام تجاری ACR16 است که با نام pridopidine نیز شناخته می‌شود. Huntexil که توسط Neurosearch، یک شرکت داروسازی دانمارکی، توسعه یافته است، یک درمان احتمالی جدید با هدف بهبود علائم بیماری هانتینگتون است.

هدف Huntexil، حرکت یا علائم ‘حرکتی’ HD است. برخلاف داروهای موجود، هدف Huntexil فقط کاهش حرکات غیرارادی (‘کره’ و ‘دیستونی’) نیست، بلکه بهبود عملکرد حرکتی کلی از جمله تعادل و کنترل ارادی است.

NeuroSearch امیدوار بود که داده‌های حاصل از آزمایش‌های HART و MermaiHD خود، یک یا هر دو سازمان تنظیم مقررات را متقاعد کند که مجوزی را در نظر بگیرند، اما – اگرچه هر دو آزمایش نتایج دلگرم‌کننده‌ای را نشان دادند – هیچ‌کدام از آنها به حد نصاب از پیش تعیین‌شده آماری خود برای اثبات مؤثر بودن دارو نرسیدند.

بازگشت به نقطه شروع؟

به نظر می‌رسد NeuroSearch متعهد به دریافت مجوز Huntexil است و بر روی یک طرح اساسی برای یک آزمایش فاز III جدید به توافق رسیده است، اما هنوز اعلام نکرده است که کجا یا چه زمانی انجام خواهد شد.

صدور مجوز برای داروها اغلب یک مسیر پر فراز و نشیب است و این فرآیند به طور قابل درکی برای کسانی که منتظر درمان‌های جدید هستند، ناامیدکننده است. سازمان‌های تنظیم مقررات دارویی محتاط هستند و حق دارند – داروهای بسیار زیادی در گذشته مجوز گرفته‌اند، اما بعداً به دلیل عوارض جانبی مضر یا حتی مرگبار پس گرفته شده‌اند.

لارس مادسن، معاون رئیس مدیریت پروژه و پورتفولیو در NeuroSearch، به HDBuzz گفت: «ما همچنان متعهد هستیم که pridopidine را به طور جدی تا بازار پیش ببریم» و گفت که NeuroSearch به زودی «نقشه راهی برای فعالیت‌های آینده خود خواهد داشت».

بیشتر بدانید

• بیانیه مطبوعاتی NeuroSearch در مورد توصیه EMA