SOM3355 با حمایت EMA و FDA به سمت فاز 3 پیش می‌رود

SOM3355 یک درمان تحقیقاتی است که هدف آن مدیریت علائم متعدد بیماری هانتینگتون (HD) است و اخیراً از دو نقطه عطف نظارتی کلیدی عبور کرده است. در ماه سپتامبر، آژانس دارویی اروپا (EMA) نظر مثبتی را در حمایت از تعیین داروی یتیم برای SOM3355 صادر کرد. اکنون، پس از یک جلسه سازنده پایان فاز 2 در ایالات متحده، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) موافقت کرده است که مطالعه پیشنهادی فاز 3 SOM Biotech و متعاقباً تمدید برچسب باز می‌تواند اساس یک درخواست داروی جدید در آینده باشد.

برای جامعه HD، این تحولات بر تلاش روزافزون برای گسترش جعبه ابزار درمانی ما، به ویژه برای طیف گسترده و متغیر علائمی که افراد در طول دوره بیماری تجربه می‌کنند، تأکید دارد.

چرا این تصمیمات مهم هستند

HD بر حرکت، تفکر، خلق و خو و رفتار تأثیر می‌گذارد و این علائم با پیشرفت بیماری در طول زمان تغییر می‌کنند. در حال حاضر هیچ درمان اصلاح‌کننده بیماری تأیید شده‌ای وجود ندارد که بتواند پیشرفت علائم را کند یا متوقف کند. با این حال، چندین دارو برای درمان علائم خاص تأیید شده‌اند، اما اغلب فقط به یک جنبه از HD در یک زمان می‌پردازند.

به عنوان مثال، مهارکننده‌های VMAT2 و داروهایی که برای بهبود علائم حرکتی برای افراد مبتلا به HD طراحی شده‌اند. در حالی که برای بسیاری مؤثر است، این داروها به چالش‌های دیگری مانند تحریک‌پذیری، اضطراب، بی‌قراری یا اختلالات خواب نمی‌پردازند. به همین دلیل، افراد مبتلا به HD اغلب چندین دارو را به طور همزمان مصرف می‌کنند. این می‌تواند خطر عوارض جانبی، تداخلات دارویی را افزایش دهد و می‌تواند برنامه‌های درمانی پیچیده‌ای ایجاد کند که پایبندی به آنها دشوار است.

انگیزه برای شرکت‌هایی مانند SOM Biotech این است که این رویکرد تکه‌تکه نیاز به ابزارهای درمانی اضافی، از جمله گزینه‌هایی را ایجاد می‌کند که ممکن است درمان‌ها را برای علائم متعدد ساده‌تر کرده و در عین حال عوارض جانبی احتمالی و پیچیدگی‌های دستکاری چندین نسخه را کاهش دهد.

چه چیزی در مورد SOM3355 می‌دانیم؟

SOM3355 دارویی است که تصور می‌شود کارهای زیادی را به طور همزمان انجام می‌دهد. نه تنها یک مسدود کننده بتا است، بلکه می‌تواند به عنوان یک مهارکننده VMAT1 و VMAT2 نیز عمل کند. پروتئین‌های VMAT به بسته‌بندی مولکول‌های انتقال‌دهنده عصبی مانند دوپامین در حباب‌های کوچک داخل سلول‌های مغزی کمک می‌کنند. با هدف قرار دادن هر دوی این سیستم‌ها، داروهایی مانند SOM3355 ممکن است به تأثیرگذاری بر مدارهای حرکتی بیش فعال درگیر در علائم حرکتی HD کمک کنند و در عین حال از علائم گسترده‌تری مانند اضطراب و سایر علائم مبتنی بر خلق و خو حمایت کنند.

SOM Biotech گزارش می‌دهد که SOM3355 سیگنال‌های مثبتی را در هر دو کارآزمایی اثبات مفهوم و فاز 2b در HD نشان داده است. با این حال، جزئیات این مطالعات هنوز به طور کامل منتشر یا بررسی نشده است. با این وجود، نتایج به اندازه کافی دلگرم کننده بود که هم EMA و هم FDA مراحل بعدی را چراغ سبز نشان دادند.

دو آژانس، یک مسیر: حرکت به سمت فاز 3

تصمیم EMA برای حمایت از تعیین داروی یتیم نشان می‌دهد که SOM3355 ممکن است یک «مزیت قابل توجه» ارائه دهد، یک الزام خاص تحت قوانین اتحادیه اروپا. این اثربخشی را تضمین نمی‌کند. این صرفاً منعکس کننده ارزیابی تنظیم کنندگان است که مطالعه بیشتر موجه است.

در همین حال، جلسه پایان فاز 2 FDA توافق در مورد طراحی کارآزمایی محوری فاز 3 را تأیید کرد. مطالعه برنامه ریزی شده، که انتظار می‌رود در اواخر سال 2026 آغاز شود، افرادی را با HD خفیف تا شدید ثبت نام می‌کند. شرکت کنندگان روزانه 600 میلی گرم SOM3355 یا دارونما به مدت 12 هفته دریافت خواهند کرد. پس از آن، آنها ممکن است وارد یک تمدید برچسب باز نه ماهه شوند، که در طی آن به همه شرکت کنندگان این امکان داده می‌شود که دارو را دریافت کنند. این تمدید به جمع آوری داده‌های ایمنی طولانی مدت کمک می‌کند و بررسی می‌کند که آیا مزایای پایداری در طول زمان ظاهر می‌شود یا خیر.

تعیین داروی یتیم از EMA و همسویی با FDA در طراحی کارآزمایی فاز 3 به این معنی نیست که SOM3355 ثابت شده است که کار می‌کند. اما آنها نشان می‌دهند که تنظیم کنندگان یک منطق و مسیر رو به جلو برای توسعه مداوم می‌بینند و داده‌های بالینی اولیه توجیه می‌کنند که گام بعدی برداشته شود. رهبری SOM Biotech خاطرنشان کرد که همسویی با هر دو آژانس این اطمینان را تقویت می‌کند که SOM3355 در یک مسیر نظارتی روشن و استاندارد پیشرفت می‌کند.

SOM3355 چگونه می‌تواند در چشم انداز درمان HD قرار گیرد؟

این به روز رسانی در مورد SOM3355 نشان دهنده تلاش دیگری برای گسترش مجموعه ابزارهای ما برای مدیریت علائم HD است. برای بسیاری از افراد مبتلا به HD، پرداختن به کوریا به تنهایی کافی نیست. تغییرات رفتاری، اختلالات خواب، نوسانات خلقی و چالش‌های شناختی اغلب تأثیر بیشتری بر استقلال و رفاه دارند.

دارویی که قادر به هدف قرار دادن چندین مورد از این مسائل به طور همزمان باشد، در حالی که عوارض جانبی را قابل کنترل نگه دارد، یک افزودنی ارزشمند خواهد بود. اینکه آیا SOM3355 می‌تواند این نقش را ایفا کند یا خیر، به داده‌های فاز 3 آینده بستگی دارد.

علاوه بر این، از آنجایی که افراد می‌توانند به طور متفاوتی به داروها پاسخ دهند، درمان‌های بیشتر به معنای شانس بیشتری برای یافتن یک تناسب شخصی خوب برای هر فرد مبتلا به HD است.

نگاهی به آینده

SOM3355 هنوز یک داروی تحقیقاتی است و فقط یک کارآزمایی فاز 3 می‌تواند تعیین کند که آیا به اندازه کافی ایمن و مؤثر است که به دنبال تأیید باشد یا خیر. اما حرکت ترکیبی از EMA و FDA منعکس کننده علاقه مشترک به گسترش گزینه‌های مدیریت علائم برای HD است، هدفی که مدت‌هاست توسط خانواده‌ها و پزشکان بیان شده است.

با حرکت درمان‌های تحقیقاتی بیشتر از طریق خط لوله، هر گام رو به جلو به حرکت جمعی می‌افزاید. و چه در نهایت موفق شوند یا شکست بخورند، هر نامزد آنچه را که در مورد درمان HD می‌دانیم گسترش می‌دهد. تصمیم برای SOM3355 گام دیگری به سوی آینده‌ای است که در آن خانواده‌ها گزینه‌های بیشتر و بهتری برای مدیریت علائم HD دارند.

خلاصه:

• SOM3355، یک داروی چند هدفه برای مدیریت علائم HD، نظر مثبت داروی یتیم را از EMA و همسویی از FDA در برنامه فاز 3 خود دریافت کرد.
• آزمایش‌های اولیه سیگنال‌های دلگرم‌کننده‌ای را نشان دادند و اگرچه داده‌های کامل هنوز منتشر نشده‌اند، تنظیم‌کننده‌ها موافق هستند که شواهد توجیه می‌کنند که به جلو حرکت کنیم.
• یک کارآزمایی جهانی فاز 3 برای سال 2026 برنامه‌ریزی شده است که 600 میلی‌گرم در روز در مقابل دارونما به مدت 12 هفته آزمایش می‌شود و به دنبال آن یک تمدید برچسب باز 9 ماهه انجام می‌شود.
• در صورت موفقیت، SOM3355 می‌تواند تسکین علائم گسترده‌تری را نسبت به درمان‌های تک هدفه فعلی ارائه دهد و به طور بالقوه مراقبت از افراد مبتلا به HD را ساده‌تر کند.

بیشتر بدانید:

بیانیه مطبوعاتی: SOM Biotech مسیر ثبت نامی روشنی را برای SOM3355 در بیماری هانتینگتون پس از جلسه پایان فاز 2 FDA تضمین می‌کند

بیانیه مطبوعاتی: SOM Biotech نظر مثبت EMA COMP را در مورد تعیین داروی یتیم اروپایی برای SOM3355 برای درمان بیماری هانتینگتون دریافت می‌کند