مدل حیوانی

تغییر در یک ژن می‌تواند هزاران ژن دیگر را در HD مختل کند. مطالعه‌ای روی خوک‌ها توضیحی را ارائه می‌دهد: هانتینگتین گسترش‌یافته با نشانه‌های شیمیایی روی DNA تداخل می‌کند. همین اثر در موش‌ها مشاهده نشد که نشان می‌دهد مدل حیوانی اهمیت دارد.

دانشمندان دریافتند نوع مشخصی از سلول‌های مغزی در بیماری هانتینگتون به‌طور غیرعادی کم‌فعال می‌شود. آن‌ها با بازگرداندن فعالیت این سلول‌ها در موش‌ها توانستند مدارهای مغزی را دوباره متعادل کنند و حرکت را بهبود دهند.

یک مطالعهٔ اخیر در خوک‌ها نشان می‌دهد مغزِ مبتلا به HD ممکن است زیر حملهٔ سیستم ایمنیِ خودِ بدن باشد. نتایج نشان می‌دهد سلول‌های T سیتوتوکسیکِ مهاجم ممکن است در نورودژنراسیونِ HD نقش داشته باشند و این موضوع مسیر درمانی تازه‌ای را مطرح می‌کند.

دانشمندان کل ژنوم را غربال می‌کنند تا اهداف درمانی بالقوه جدیدی برای بیماری HD پیدا کنند. این مطالعه جاه‌طلبانه، داده‌های فراوانی را برای محققان HD فراهم می‌کند.

یک کارآزمایی بالینی کوچک با دوز بالای بیوتین و تیامین برای درمان HD در اسپانیا در حال برنامه ریزی است. این کارآزمایی بر اساس تحقیقاتی است که HD را به یک بیماری عصبی تخریب کننده دیگر به نام بیماری گانگلیون بازال پاسخگو به بیوتین-تیامین (BTBGD) مرتبط می کند.

ملاتونین شروع بیماری را به تاخیر می‌اندازد و بقا را در موش‌های مبتلا به بیماری هانتینگتون افزایش می‌دهد – آیا می‌تواند همین کار را برای بیماران انجام دهد؟

دارویی که یک مکانیسم دفاعی سلولی باستانی را فعال می‌کند، روند پیشرفت بیماری هانتینگتون را در موش‌ها کند می‌کند – اما چرا این اثر ماندگار نبود؟