مدل آزمایش بر روی موش

دانشمندان دریافتند نوع مشخصی از سلول‌های مغزی در بیماری هانتینگتون به‌طور غیرعادی کم‌فعال می‌شود. آن‌ها با بازگرداندن فعالیت این سلول‌ها در موش‌ها توانستند مدارهای مغزی را دوباره متعادل کنند و حرکت را بهبود دهند.

پژوهش تازه نشان می‌دهد HTT1a—یک شکل کوتاه‌شده و سمی از هانتینگتین—می‌تواند یکی از محرک‌های اصلی بیماری و یک هدف درمانی امیدوارکننده در HD باشد.

PROTACها مثل یک ابزار هرسِ دقیق عمل می‌کنند و پروتئین هانتینگتینِ سمی را می‌تراشند، در حالی که شکل سالم را دست‌نخورده باقی می‌گذارند. در سلول‌ها و موش‌های HD، این پاکسازیِ هدفمند سلامت را بهبود داد و ویژگی‌های بیماری را کند کرد.

یک مطالعه اخیر نشان می‌دهد تقویت سامانه پاکسازیِ خودِ مغز می‌تواند روند بیماری هانتینگتون را کندتر کند.

یک مطالعه جدید از قیچی‌های ژنتیکی «خودخاموش‌شونده» برای هدف قرار دادن ریشه اصلی بیماری هانتینگتون در موش‌ها استفاده می‌کند – حتی پس از شروع علائم.

دانشمندان کل ژنوم را غربال می‌کنند تا اهداف درمانی بالقوه جدیدی برای بیماری HD پیدا کنند. این مطالعه جاه‌طلبانه، داده‌های فراوانی را برای محققان HD فراهم می‌کند.