توسعه دارو

در یک بیانیه مطبوعاتی جدید، uniQure اعلام کرد که FDA دیگر با رویکرد آنها برای پیشبرد AMT-130، به ویژه استفاده از گروه کنترل خارجی، موافق نیست. مسیر پیش رو نامشخص است، اما uniQure همچنان به جامعه HD متعهد است.

چهار هفته از به‌روزرسانی مثبت uniQure در مورد AMT-130 که جهان را شگفت‌زده کرد، می‌گذرد. ​​آیا داده‌ها با هیاهوی رسانه‌ها مطابقت دارند؟ ابهامات در کجا باقی می‌مانند؟ و برخی از سوالات کلیدی جامعه بیماری هانتینگتون چیست؟

یک مطالعه جدید، مولکول‌های کوچکی را شناسایی می‌کند که یک دستگاه ترمیم DNA را هدف قرار می‌دهند و مسیری بالقوه برای به تأخیر انداختن شروع بیماری هانتینگتون می‌گشایند.

ما مفتخریم که Gravity Guignard را به عنوان برنده جایزه HDBuzz 2025 اعلام کنیم! یک مطالعه جدید به یکی از دلایلی که ممکن است آزمایش‌های HD در گذشته شکست خورده باشند، اشاره می‌کند. خبر خوب؟ این مسیر را به سوی داروهای ایمن‌تر نشان می‌دهد و ما را به درمان‌های مؤثر نزدیک‌تر می‌کند.

FDA والبنازین، که با نام INGREZZA نیز شناخته می‌شود، را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.

شرکت داروسازی Raptor نتایج میانی یک مطالعه طولانی مدت سیستئامین در بیماری هانتینگتون را اعلام کرد

داروهای جدید خاموش‌سازی ژن ‘RNA تک‌رشته‌ای’ می‌توانند برای درمان بیماری هانتینگتون ایمن‌تر و مؤثرتر باشند