تعدیل کننده های اتصال
-
عدد روی مقیاس: نمره TFC چه چیزی را اندازهگیری میکند و چرا اکنون اهمیت دارد
⏱️ ۱۰ دقیقه مطالعه | نمره ظرفیت عملکردی کلی (TFC) برای دههها در تحقیقات بیماری هانتینگتون مورد استفاده قرار گرفته است. در اینجا توضیح داده شده است که چه چیزی را اندازهگیری میکند، چه چیزی را از دست میدهد، و چرا در کانون یک کارآزمایی بالینی مورد انتظار قرار دارد.
توسط Dr Sarah Hernandez -
انتشار نتایج: داروی خوراکی براناپلام سطح هانتینگتین را کاهش داد، اما نگرانیهای ایمنی توسعه آن را متوقف کرد.
⏱️۱۰ دقیقه مطالعه | نتایج کارآزمایی VIBRANT-HD اکنون در یک مجله داوری شده منتشر شده است. این کارآزمایی داروی خوراکی براناپلام را آزمایش کرد که HTT را کاهش داد اما مشکلات ایمنی جدی داشت و در نهایت کارآزمایی متوقف شد.
توسط Dr Rachel Harding -
اعلام نتایج فاز ۱ برای داروی SKY-0515 شرکت Skyhawk
شرکت Skyhawk Therapeutics نتایج مربوط به SKY-0515، دارویی که برای کاهش هانتینگتین طراحی شده است را به اشتراک گذاشت. به نظر میرسد این دارو به طور کلی ایمن است و در بالاترین دوز آزمایششده، ۶۰٪ کاهش هانتینگتین در خون مشاهده شده است. این دادهها گامی دلگرمکننده در ادامه آزمایشهای بزرگتر است.
توسط Dr Rachel Harding -
SKY-0515 در بهروزرسانی آزمایشی، هانتینگتون را در افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون کاهش میدهد
SKY-0515، یک داروی خوراکی، به طور ایمن سطح هانتینگتین را در افراد مبتلا به HD کاهش میدهد و همچنین ممکن است PMS1 را نیز کاهش دهد. این میتواند یک رویکرد دو جانبه احتمالی برای درمان HD ارائه دهد. SKY-0515 اکنون در یک آزمایش بزرگتر فاز 2/3 در حال آزمایش است.
توسط Dr Rachel Harding -
بهروزرسانیهایی از PTC Therapeutics و uniQure در مورد آزمایشهای کاهش هانتینگتین آنها
هم PTC Therapeutics و هم uniQure بهروزرسانیهایی را از آزمایشهای بالینی مربوط به خود به اشتراک گذاشتهاند که رویکردهای مختلف کاهش هانتینگتین را آزمایش میکنند. ما دادههای ارائه شده از هر دوی این مطالعات و معنای آن برای اعضای خانواده HD را بررسی میکنیم.