برجسته

POINT-HD شروع به تجویز داروی RG6496 به اولین شرکت‌کنندگان خود کرده است که نشان‌دهنده یک گام اولیه اما مهم برای یک رویکرد جدید و انتخابی در کاهش هانتینگتین است.

تکرارهای CAG می‌توانند با گذشت زمان و با استفاده از ژن HD، مانند چاله‌ها و ترک‌های رو به رشد در یک جاده قدیمی، طولانی‌تر شوند. تحقیقات جدید نشان می‌دهد که جلوگیری از استفاده سلول‌ها از ژن HTT این فرسودگی را کند می‌کند، که ممکن است شروع علائم در بیماری هانتینگتون (HD) را به تأخیر اندازد.

UniQure صورت جلسه جلسه FDA در مورد AMT-130 را دریافت کرد. در حالی که هیچ به‌روزرسانی جدیدی وجود نداشت، پاسخ جامعه قدرتمند بوده است، با بیش از 41 هزار امضا در دادخواست و حمایت یکپارچه از سازمان‌های بزرگ HD.

مطالعات در موش‌هایی که مدل بیماری هانتینگتون هستند، نشان می‌دهد که پری‌بیوتیک‌ها – غذایی که باکتری‌های روده ما را تغذیه می‌کند – ممکن است سلامت روده و علائم عصبی را بهبود بخشد.

تحقیقات جدید نشان می‌دهد که داروی ضد افسردگی سرترالین ممکن است عملکرد را در افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون بهبود بخشد، از مشکلات حرکتی در موش‌ها جلوگیری کند و تولید پروتئین را تثبیت کند. آیا این داروی رایج می‌تواند از زوایای مختلف بر بیماری هانتینگتون تأثیر بگذارد؟

از «درمان با سلول‌های بنیادی پری دندان» گرفته تا موانع درمان ژنی و بینش‌های ژنتیکی جدید، نوامبر برای تحقیقات HD ماه بزرگی بود. تمام این داستان‌ها را در خلاصه ماهانه ما دریافت کنید!

در یک نشریه اخیر Nature Communications، تیمی از محققان روشی جدید برای بهبود فرآیند تا شدن پروتئین در HD و جلوگیری از تشکیل توده‌های سمی را بررسی کردند.

SOM3355، دارویی برای کمک به مدیریت علائم HD، از EMA نظر مثبتی برای تعیین داروی یتیم دریافت کرده است و این شرکت پس از جلسه پایان فاز 2 خود با FDA همسو شده است. انتظار می‌رود یک کارآزمایی جهانی فاز 3 در سال 2026 آغاز شود.

دانشمندان یک ویژگی ژنتیکی نادر را کشف می‌کنند که ممکن است با تقویت پاکسازی سلولی، سن شروع بیماری هانتینگتون را در افراد مبتلا به این بیماری افزایش دهد.