کاهش دهنده هانتینگتین

ما مفتخریم که Gravity Guignard را به عنوان برنده جایزه HDBuzz 2025 اعلام کنیم! یک مطالعه جدید به یکی از دلایلی که ممکن است آزمایش‌های HD در گذشته شکست خورده باشند، اشاره می‌کند. خبر خوب؟ این مسیر را به سوی داروهای ایمن‌تر نشان می‌دهد و ما را به درمان‌های مؤثر نزدیک‌تر می‌کند.

در به‌روزرسانی از uniQure، آنها گزارش می‌دهند که ژن‌درمانی آزمایشی آنها، AMT-130، پتانسیل کند کردن پیشرفت بیماری هانتینگتون را در یک مطالعه بالینی کلیدی دارد.

SKY-0515، یک داروی خوراکی، به طور ایمن سطح هانتینگتین را در افراد مبتلا به HD کاهش می‌دهد و همچنین ممکن است PMS1 را نیز کاهش دهد. این می‌تواند یک رویکرد دو جانبه احتمالی برای درمان HD ارائه دهد. SKY-0515 اکنون در یک آزمایش بزرگتر فاز 2/3 در حال آزمایش است.

یک فناوری جدید مبتنی بر CRISPR به نام RIDE، یک جهش رو به جلو برای این فناوری پیشگام است. محققان با دقت یک چاقوی جراحی که به اندازه کافی تیز است تا کد زندگی را بازنویسی کند، از آن به امید درمان بیماری هانتینگتون استفاده کرده‌اند.

نتایج کارآزمایی بالینی SELECT-HD منتشر شده است، با اخبار دلگرم‌کننده برای این روش درمانی کاهش هانتینگتین انتخابی آلل

بالاخره یک مطالعه بزرگ نشان می‌دهد که بیماری هانتینگتون در دوران کودکی چگونه است. این به ما کمک می‌کند تا بفهمیم آیا داروهای جدید در کودکان نیز مؤثر هستند یا خیر.

هم PTC Therapeutics و هم uniQure به‌روزرسانی‌هایی را از آزمایش‌های بالینی مربوط به خود به اشتراک گذاشته‌اند که رویکردهای مختلف کاهش هانتینگتین را آزمایش می‌کنند. ما داده‌های ارائه شده از هر دوی این مطالعات و معنای آن برای اعضای خانواده HD را بررسی می‌کنیم.

Roche در اوایل سال ۲۰۲۳ یک نامه به جامعه منتشر کرد تا به اشتراک بگذارد که آزمایش بالینی فاز دوم آن‌ها برای مطالعه داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون، تومینرسن، اکنون در حال انجام است. در این مقاله، ما آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون را خلاصه می‌کنیم.

پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبت‌نام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژن‌درمانی HD AMT-130 آن‌ها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.

هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیه‌ای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکت‌کنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.