کاهش دهنده هانتینگتین

پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبت‌نام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژن‌درمانی HD AMT-130 آن‌ها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.

هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیه‌ای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکت‌کنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.

یک ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون می‌توانند به طور مستقیم سطوح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدل‌های حیوانی بیماری هانتینگتون اندازه‌گیری کنند و به ما این امکان را می‌دهد که ببینیم درمان‌های کاهش هانتینگتین در مغز آن‌ها چقدر خوب عمل می‌کنند.

اولین دور از یافته‌های حاصل از کارآزمایی متوقف‌شده تومينرسن برای کاهش هانتینگتین، GENERATION-HD1، که توسط Roche انجام شد، این هفته با جامعه HD به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح می‌دهد که آن‌ها چه یافته‌اند و گام بعدی چیست.

مطالعه جدیدی توسط محققان جانز هاپکینز، روشی غیرتهاجمی برای ردیابی پیشرفت بیماری هانتینگتون را شرح می‌دهد. این روش می‌تواند حتی قبل از شروع نشان دادن علائم در بیماران، برای کمک به آزمایش درمان‌ها در مراحل اولیه بیماری استفاده شود.