کاهش دهنده هانتینگتین

هم PTC Therapeutics و هم uniQure به‌روزرسانی‌هایی را از آزمایش‌های بالینی مربوط به خود به اشتراک گذاشته‌اند که رویکردهای مختلف کاهش هانتینگتین را آزمایش می‌کنند. ما داده‌های ارائه شده از هر دوی این مطالعات و معنای آن برای اعضای خانواده HD را بررسی می‌کنیم.

Roche در اوایل سال ۲۰۲۳ یک نامه به جامعه منتشر کرد تا به اشتراک بگذارد که آزمایش بالینی فاز دوم آن‌ها برای مطالعه داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون، تومینرسن، اکنون در حال انجام است. در این مقاله، ما آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون را خلاصه می‌کنیم.

پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبت‌نام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژن‌درمانی HD AMT-130 آن‌ها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.

هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیه‌ای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکت‌کنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.

یک ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون می‌توانند به طور مستقیم سطوح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدل‌های حیوانی بیماری هانتینگتون اندازه‌گیری کنند و به ما این امکان را می‌دهد که ببینیم درمان‌های کاهش هانتینگتین در مغز آن‌ها چقدر خوب عمل می‌کنند.

اولین دور از یافته‌های حاصل از کارآزمایی متوقف‌شده تومينرسن برای کاهش هانتینگتین، GENERATION-HD1، که توسط Roche انجام شد، این هفته با جامعه HD به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح می‌دهد که آن‌ها چه یافته‌اند و گام بعدی چیست.

مطالعه جدیدی توسط محققان جانز هاپکینز، روشی غیرتهاجمی برای ردیابی پیشرفت بیماری هانتینگتون را شرح می‌دهد. این روش می‌تواند حتی قبل از شروع نشان دادن علائم در بیماران، برای کمک به آزمایش درمان‌ها در مراحل اولیه بیماری استفاده شود.