کاهش دهنده هانتینگتین
-
SKY-0515 در بهروزرسانی آزمایشی، هانتینگتون را در افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون کاهش میدهد
SKY-0515، یک داروی خوراکی، به طور ایمن سطح هانتینگتین را در افراد مبتلا به HD کاهش میدهد و همچنین ممکن است PMS1 را نیز کاهش دهد. این میتواند یک رویکرد دو جانبه احتمالی برای درمان HD ارائه دهد. SKY-0515 اکنون در یک آزمایش بزرگتر فاز 2/3 در حال آزمایش است.
توسط Dr Rachel Harding -
جراحان مولکولی برای بیماری هانتینگتون با پیشرفتهای CRISPR با یک RIDE همراه میشوند
یک فناوری جدید مبتنی بر CRISPR به نام RIDE، یک جهش رو به جلو برای این فناوری پیشگام است. محققان با دقت یک چاقوی جراحی که به اندازه کافی تیز است تا کد زندگی را بازنویسی کند، از آن به امید درمان بیماری هانتینگتون استفاده کردهاند.
توسط Dr Sarah Hernandez -
خبرهای مثبت از کارآزمایی SELECT-HD شرکت Wave Life Sciences
نتایج کارآزمایی بالینی SELECT-HD منتشر شده است، با اخبار دلگرمکننده برای این روش درمانی کاهش هانتینگتین انتخابی آلل
توسط Dr Rachel Harding -
بیماری هانتینگتون گاهی اوقات در کودکان نیز رخ میدهد.
بالاخره یک مطالعه بزرگ نشان میدهد که بیماری هانتینگتون در دوران کودکی چگونه است. این به ما کمک میکند تا بفهمیم آیا داروهای جدید در کودکان نیز مؤثر هستند یا خیر.
توسط Dr Michael Flower -
بهروزرسانیهایی از PTC Therapeutics و uniQure در مورد آزمایشهای کاهش هانتینگتین آنها
هم PTC Therapeutics و هم uniQure بهروزرسانیهایی را از آزمایشهای بالینی مربوط به خود به اشتراک گذاشتهاند که رویکردهای مختلف کاهش هانتینگتین را آزمایش میکنند. ما دادههای ارائه شده از هر دوی این مطالعات و معنای آن برای اعضای خانواده HD را بررسی میکنیم.
-
مطالعه فاز دوم Roche GENERATION HD2 در حال انجام است
Roche در اوایل سال ۲۰۲۳ یک نامه به جامعه منتشر کرد تا به اشتراک بگذارد که آزمایش بالینی فاز دوم آنها برای مطالعه داروی کاهشدهنده هانتینگتون، تومینرسن، اکنون در حال انجام است. در این مقاله، ما آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهشدهنده هانتینگتون را خلاصه میکنیم.
توسط Dr Rachel Harding -
uniQure مجوز از سرگیری آزمایش ژندرمانی HD را دریافت کرد
پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبتنام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژندرمانی HD AMT-130 آنها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.
توسط Dr Leora Fox -
بهروزرسانی در مورد کارآزمایی PIVOT-HD شرکت دارویی PTC Therapeutics
هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیهای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکتکنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.
-
تاباندن نور بر هانتینگتین: ابزاری برای اندازهگیری کاهش هانتینگتین در زمان واقعی
یک ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون میتوانند به طور مستقیم سطوح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدلهای حیوانی بیماری هانتینگتون اندازهگیری کنند و به ما این امکان را میدهد که ببینیم درمانهای کاهش هانتینگتین در مغز آنها چقدر خوب عمل میکنند.
توسط Dr Rachel Harding -
یافتن روزنه امید: بهروزرسانی دادههای کارآزمایی GENERATION-HD1 شرکت Roche
اولین دور از یافتههای حاصل از کارآزمایی متوقفشده تومينرسن برای کاهش هانتینگتین، GENERATION-HD1، که توسط Roche انجام شد، این هفته با جامعه HD به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح میدهد که آنها چه یافتهاند و گام بعدی چیست.