برجسته

خبر شگفت‌انگیز از Ionis و Roche! داروی HTTRx با موفقیت پروتئین هانتینگتین مضر را در مایع نخاعی کاهش می‌دهد

کارآزمایی فاز 3 به نقطه پایانی اصلی خود یعنی کند کردن از دست دادن عملکرد در بیماری هانتینگتون نرسید

Roche در اوایل سال ۲۰۲۳ یک نامه به جامعه منتشر کرد تا به اشتراک بگذارد که آزمایش بالینی فاز دوم آن‌ها برای مطالعه داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون، تومینرسن، اکنون در حال انجام است. در این مقاله، ما آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون را خلاصه می‌کنیم.

پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبت‌نام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژن‌درمانی HD AMT-130 آن‌ها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.

هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیه‌ای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکت‌کنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.

دانشمندان از میکروسکوپ‌های قدرتمند برای بررسی قطعات چسبنده پروتئین بیماری هانتینگتون استفاده کرده‌اند و این ساختارها را روشن می‌کنند که تصور می‌شود محرک این بیماری هستند.

uniQure در حال انجام آزمایش‌های ایمنی اولین ژن‌درمانی برای HD است. یک بیانیه مطبوعاتی اخیر، به‌روزرسانی ۱ ساله را در مورد اولین گروه ۱۰ نفره‌ای که تحت عمل جراحی برای دریافت این داروی آزمایشی قرار گرفتند، ارائه کرد. بیایید بیشتر در مورد معنای آن صحبت کنیم.

یک ابزار تصویربرداری جدید به این معنی است که دانشمندان اکنون می‌توانند به طور مستقیم سطوح پروتئین سمی هانتینگتین را در مدل‌های حیوانی بیماری هانتینگتون اندازه‌گیری کنند و به ما این امکان را می‌دهد که ببینیم درمان‌های کاهش هانتینگتین در مغز آن‌ها چقدر خوب عمل می‌کنند.

اولین دور از یافته‌های حاصل از کارآزمایی متوقف‌شده تومينرسن برای کاهش هانتینگتین، GENERATION-HD1، که توسط Roche انجام شد، این هفته با جامعه HD به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح می‌دهد که آن‌ها چه یافته‌اند و گام بعدی چیست.

ابزارهای جدید به ما امکان می‌دهند توده‌های پروتئین هانتینگتین سمی را که به مرور زمان در مغز افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون ایجاد می‌شوند، «ببینیم». ردیابی این توده‌ها ممکن است به ما کمک کند تا بهتر بفهمیم که HD چگونه پیشرفت می‌کند یا چگونه درمان‌ها ممکن است HD را کند یا متوقف کنند.