پیشرفت واقعی در مسیر درمان بیماری هانتینگتون در حال انجام است، اما گاهی اوقات به نظر می رسد که دانشمندان بیش از آنچه در توان دارند، قول می دهند. بنابراین، HDBuzz ده “قانون طلایی” را ارائه کرده است تا به شما کمک کند تصمیم بگیرید که آیا یک خبر یا بیانیه مطبوعاتی وعدهای واقعی استیا اینکه آیا ادعاهای آن باید با مقداری احتیاط مطالعه شود.

دانه های برف و یخچال های طبیعی

HDBuzz عاشق علم است. در لحظات فلسفی‌تر خود، ما دوست داریم تمام تحقیقات علمی جهان را به‌عنوان انبوهی از دانه‌های برف تصور کنیم که به آرامی بر روی قله‌ای کوه می‌نشینند و به تدریج، طی ماه‌ها، سال‌ها و دهه‌ها، به شکل یخچالی عظیم و غیرقابل توقف فشرده می‌شوند که می‌تواند کوه‌های کامل را هم فرسایش دهند هیچ دانه برفی به تنهایی نمی تواند این کار را انجام دهد، اما با گذشت زمان، قدرت علم برای تغییر جهان - و بهبود زندگی افراد مبتلا به HD - بسیار زیاد است.

چگونه علم به مردم می رسد

علم زمانی «رسمی» می شود که مقاله ای در مورد یک تحقیق در یک مجله علمی با داوری مستقل منتشر شود. اما بسیاری از علوم از طریق بیانیه های مطبوعاتی به دست مردم می رسد.

افزایش رقابت بر سر بودجه های تحقیقاتی محدود به این معنی است که انتشار نتایج در یک مجله علمی ممکن است برای ادامه کار دانشمندان کافی نباشد.

سازمان‌هایی که بودجه علم را تأمین می‌کنند، رهبری خود را از مردم می‌گیرند، بنابراین یکی از راه‌های محققین برای تأمین بودجه این است که مردم را در مورد تحقیقات خود هیجان زده کنند. بنابراین هنگامی که یک قسمت از یک پروژه که تا کنون فقط بر روی یک منطقه کوچک متمرکز شده است، یکی از راه‌های هیجان‌انگیز کردن آن برای مردم این است که آنها را وادار کنیم که کل یخچال طبیعی را تصور کنند، نه فقط دانه‌های برف.

بنابراین، دانشگاه‌ها و شرکت‌های تحقیقاتی دارای دفاتر مطبوعاتی هستند که وظیفه آن‌ها تشویق دانشمندان به تولید بیانیه‌های مطبوعاتی است، که در آن اغلب درباره کاربردهایی که کارشان ممکن است داشته باشد، حدس می‌زنند.

البته، بخشی از آنچه علم برای آن فعلیت می کند این است که از این اکتشافات جدید در دنیای واقعی استفاده شود. اما این یک شمشیر دو لبه است، زیرا بسیاری از چیزهایی که ** ممکن است ** اتفاق بیفتد، هرگز اتفاق نمی افتد.

زمانی که خبرهای ژورنال های علمی توسط وبلاگ نویسان و روزنامه نگاران به خبر تبدیل می شوند، لایه دیگری از حدس و گمان می تواند اضافه شود. نوشتن درباره پیشرفت‌های بزرگ در بیماری‌های رایج، نسبت به نوشتن در مورد پیشرفت‌های کوچک و شرایط مبهم، کلیک‌های بیشتری دریافت می‌کند و مقالات بیشتری را به فروش می‌رساند.

چه ضرری دارد؟

نتیجه می‌تواند این باشد که مقالات خبری گاهی اوقات به چیزهایی ختم می‌شوند که تحقیقات علمی هرگز نمی‌تواند ارائه دهد - یا بسیار دورتر از آن چیزی است که یک تحقیق نشان می‌دهد.

این تقصیر تک تک دانشمندان، یا دفتر مطبوعاتی، یا وبلاگ نویسان یا روزنامه نگاران، یا افرادی که داستان ها را می خوانند، نیست. هیچ کس قصد گمراه کردن را ندارد - اما گاهی اوقات نتیجه همان میشود و این خبر بدی است زیرا می تواند منجر به ناامیدی بیماران شود.

ده قانون طلایی

خبر خوب این است که اگر خوانندگان بدانند باید به چه چیزی توجه کنند، می توان از ناامیدی آن ها جلوگیری کرد.

بنابراین، HDBuzz ده قانون طلایی برای خواندن یک بیانیه مطبوعاتی یا مقاله خبری علمی ارائه کرده است. آنها اینجا هستند تا به شما کمک کنند تا از اخبار علمی در جایی که لازم است امید بگیرید - و از ناامید شدن در جایی که لازم نیست اجتناب کنید.

• ** در حال حاضر یا در آینده نزدیک به هر کسی که قول “درمان قطعی” برای هانتینگتون** می دهد شک کنید.

• “اگر چیزی خیلی خوب به نظر برسد، احتمالا واقعی نیست” است. به عبارت دیگر، وقتی که شخصیت یا شرایطی برای شما خیلی خوب و ایده آل به نظر می‌رسد، احتمالاً نکته‌ای وجود دارد که شما آن را در نظر نگرفته‌اید و ممکن است با مشکلاتی مواجه شوید

• آیا تحقیق در مجله علمی معتبر منتشر شده است؟ اگر نه، انتشار مطبوعاتی ممکن است چیزی بیش از حدس و گمان نباشد.

«خبر خوب این است که اگر خوانندگان بدانند باید به چه چیزی توجه کنند، می توان از ناامیدی جلوگیری کرد »

• از خود بپرسید که آیا بیانیه مطبوعاتی نتایج یک پروژه را اعلام می کند - یا فقط شروع پروژه، یک مشارکت جدید یا تایید بودجه است. چراکه تفاوت زیادی بین این مراحل در پروؤه های علمی وجود دارد

• تنها راه برای نشان دادن اینکه چیزی در بیماران HD کار می کند، *آزمایش آن در بیماران HD * است.

• یک نتیجه مثبت در مدل حیوانی HD شروع بسیار خوبی است - اما نمی توان آن را درمان نامید - و بسیاری از چیزهایی که در موش ها کار می کنند هنگام آزمایش روی انسان شکست می خورند.

• چیزی که در مدل حیوانی HD آزمایش نشده راه بسیار زیادی در پیش دارد تا تبدیل به یک درمان شود.

• ذهن شما مثل یک خانه است - خوب است آن را باز نگه دارید، اما اگر آن را کاملا باز بگذارید، هرگز نمی دانید چه کسی وارد آن می شود.

• در مورد چیزی که خوانده اید مطمئن نیستید؟ از HDBuzz بخواهید در مورد آن بنویسد!

• در نهایت به یاد داشته باشید که هر روز علم ما را به سمت درمان های موثر برای HD سوق می دهد. حتی نتایج منفی و شکست‌های درمانی به ما کمک می‌کنند تا روی ایده‌های پربارتر تمرکز کنیم.

مثال - ژن درمانی از طریق مسدود و جایگزین کردن ژن

اخیراً ماجرایی با عنوان “کامیون تحویل مولکولی ژن درمانی” در سایت خبری Science Daily منتشر شده. مقالات مشابهی در بسیاری از سایت‌های دیگر ظاهر شد که همگی در مورد کارهایی به رهبری پروفسور جود سامولسکی از دانشگاه کارولینای شمالی گزارش شده و در مجله PNAS منتشر شد.

این مقاله خبری فاش کرد که تیم سامولسکی کار بسیار چشمگیری انجام داده است. این تحقیق بر روی بیماری به نام کمبود آلفا-1-آنتی تریپسین - به اختصار «آلفا-1» متمرکز بود.

افراد مبتلا به آلفا-1 دچار مشکلات کبدی می شوند، زیرا دو نسخه معیوب از ژنی دارند که به سلول ها می گوید چگونه پروتئین آلفا 1 را بسازند. بخشی از مشکل این است که پروتئین سالم وجود ندارد و بخشی از مشکل این است که پروتئین جهش یافته ساخته شده توسط سلول ها مضر است.

گروه سامولسکی برای رفع این مشکل در موش‌هایی که مشکل ژنتیکی مشابهی داشتند، از نوعی ژن‌درمانی «دو لوله ای» استفاده کردند. ابتدا مولکولی شبیه DNA ساختند که مانع از تولید پروتئین غیرطبیعی - نوعی خاموشی ژن - می شود. سپس، آنها یک ژن جایگزین اضافه کردند که توسط سلول ها به عنوان دستور العملی برای ساخت پروتئین سالم استفاده می شود.

آنها این دو محموله را در ویروسی به نام AAV بسته بندی کردند که به سلول ها متصل شده و محتویات آن را به آنها تزریق می کند. نتیجه این شد که موش های تحت درمان با این ویروس سطوح سالم پروتئین آلفا-1 را تولید کردند و مشکلات کبدی نداشتند.

کار عالی - شرم از انتشار مطبوعاتی

بیایید واضح بگوییم - این یک رویکرد نوآورانه عالی برای یک بیماری ویرانگر است. پس مشکل چیست؟

خوب، این تحقیق وارد میدان دید ما شد، به این علت که گزارش های خبری در مورد آن همه به پتانسیل رویکرد برای درمان سایر بیماری های “تاخوردگی پروتئین” مانند “فیبروز کیستیک، ** بیماری هانتینگتون**، اسکلروز جانبی آمیوتروفیک … و بیماری آلزایمر اشاره کردند. ”

اخبار این خبر را نقل کردند چراکه این همان چیزی است که در یک بیانیه مطبوعاتی توسط خود محققان و مجددا در مقاله PNAS گفته شده است.

مشکل اینجاست که این تحقیق مستقیماً هیچ یک از آن بیماری‌های دیگر را شامل نمی‌شود - و موانع بزرگی بر سر راه کارکرد آن در بیماری هانتینگتون یا سایر شرایط ذکر شده وجود دارد. اما شما لزوماً با خواندن اخبار این موضوع را متوجه نمی شوید.

به عنوان مثال در مورد هانتینگتون دو مشکل اساسی وجود دارد. اولین مورد این است که پروتئین هانتینگتین که باعث بیماری هانتینگتون می شود بسیار بزرگ است - هفت برابر بزرگتر از پروتئین آلفا-1. ویروس AAV خیلی کوچکتر از آن است که بتواند ژن هانتینگتین را جایگزین کند. از سوی دیگر ویروس های دیگری که ممکن است قادر به انجام این کار باشند، در رساندن محموله به سلول ها خوب عمل نمی کنند. مشکل دیگر این است که هنگامی که پروتئین آلفا-1 ساخته شد، در جریان خون آزاد می شود، که به این معنی است که باید راه نسبتا طولانی را طی کند. اما پروتئین هانتینگتین، تمام کار (و آسیب) خود را در داخل سلول ها انجام می دهد - بنابراین هر ژن درمانی برای اینکه مفید باشد، باید به سلول های بیشتری وارد شود.

نتیجه این مشکلات این است که این رویکرد - اگرچه مبتکرانه است - به سادگی نمی تواند در حال حاضر برای بیماری هانتینگتون اعمال شود، و حتی اگر به طور اساسی تغییر کرده باشد، بعید است که برای بیماران هانتینگتون حداقل تا یک دهه ی آینده مفید باشد.

ممکن است فکر کنید که باید همه چیز را در مورد ژن درمانی بدانید تا بتوانید این مشکلات را در اعمال آن در هانتینگتون تشخیص دهید.

در واقع، سرنخ‌های کافی در آنجا وجود دارد که غیر دانشمندان را قادر می‌سازد تا با این پیشرفت خاص با احتیاط برخورد کنند، حتی اگر ممکن است در یک اطلاعیه خبری از سوی گوگل برای «بیماری هانتینگتون» ظاهر شده باشد.

استفاده از قوانین طلایی

اعمال قوانین طلایی ما در این بیانیه مطبوعاتی خاص باعث به صدا درآمدن چندین زنگ خطر می شود.

قانون 2. ** بیانیه مطبوعاتی منشتر شده نشان می دهد که این رویکرد می تواند برای پنج بیماری مختلف و اصلی مفید باشد - شگفت انگیز به نظر می رسد … آیا می تواند شامل این قانون باشد که **آنقدر خوب است، که احتمالا واقعی نباشد"؟

قانون 5. روی بیماران هانتیگتون آزمایش شده است؟ نه، این تحقیق فقط تا موش ها پیش رفت.

قوانین 6 و 7. ** در مورد یک **مدل حیوانی هانتینگتون چطور؟ نه، موش ها مدل هایی برای کمبود آلفا-1 بودند، نه بیماری هانتینگتون.

بنابراین لازم نیست در علم ژن درمانی متخصص باشید تا قوانین ما باعث ایجاد شک و تردید در مورد این بیانیه مطبوعاتی خاص شود.

اینجاست که قوانین 8 و 9 وارد می شوند - ذهن خود را باز نگه دارید اما در مورد پیشرفت ها محتاط باشید - و اگر چیزی را می خوانید که در مورد آن مطمئن نیستید، از HDBuzz بخواهید تا بررسی کند - یا از طریق ایمیل editor@hdbuzz.net یا با استفاده از فرم پیشنهاد در HDBuzz.net.

قانون دهم

قانون ده مورد علاقه ما است - زیرا ما را به اعملال کردن داستان دانه های برف و یخچال های طبیعی بازمی گرداند. قانون ده ایجاد شده است تا به ما یادآوری کند که هر چیزی که یک خبر خاص می تواند یا نمی تواند در مورد جستجوی درمان های موثر برای هانتینگتون به ما بگوید فرقی ندارد. در هر صورت ما امروز کمی از دیروز به هدفمان نزدیکتر می شویم و فردا به آن خواهیم رسید.