آیا خاموش‌سازی ژن به همان اندازه که برای بیماری هانتینگتون هیجان‌انگیز به نظر می‌رسد، هست و آینده چه چیزی در انتظار دارد؟

خبر شگفت‌انگیز از Ionis و Roche! داروی HTTRx با موفقیت پروتئین هانتینگتین مضر را در مایع نخاعی کاهش می‌دهد

کارآزمایی فاز 3 به نقطه پایانی اصلی خود یعنی کند کردن از دست دادن عملکرد در بیماری هانتینگتون نرسید

یک مقاله جدید آنچه را که حوزه بیماری هانتینگتون در مورد نوعی از سلول های مغزی به نام آستروسیت یافته است، خلاصه می کند. این سلول‌های ستاره‌شکل به حفظ سلامت سلول‌های مغز کمک می‌کنند و می‌توانند برای توسعه درمان‌های نوین HD مورد استفاده قرار گیرند.

Roche در اوایل سال ۲۰۲۳ یک نامه به جامعه منتشر کرد تا به اشتراک بگذارد که آزمایش بالینی فاز دوم آن‌ها برای مطالعه داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون، تومینرسن، اکنون در حال انجام است. در این مقاله، ما آخرین اخبار مربوط به این داروی کاهش‌دهنده هانتینگتون را خلاصه می‌کنیم.

پس از یک وقفه 3 ماهه در ثبت‌نام به دلیل نگرانی در مورد عوارض جانبی، uniQure این خبر خوب را به اشتراک گذاشت که آزمایش ژن‌درمانی HD AMT-130 آن‌ها طبق برنامه، با اقدامات ایمنی جدید، ادامه خواهد یافت.

هفته گذشته، شرکت دارویی PTC Therapeutics بیانیه‌ای منتشر کرد مبنی بر اینکه جذب شرکت‌کنندگان در بازوی ایالات متحده کارآزمایی PIVOT-HD متوقف شده است. در این مقاله، ما دقیقاً آنچه را که مشخص است و معنای این اطلاعیه را شرح خواهیم داد.