اولین دور از یافته‌های کارآزمایی متوقف‌شده کاهش هانتینگتین تومینرسن ، GENERATION-HD1، که توسط راش اجرا می‌شد، این هفته با جامعه هانتینگتون به اشتراک گذاشته شد. HDBuzz توضیح می دهد که آنها به چه چیزی دست پیدا کرده اند و چه چیزی در مرحله بعد است.
تیم HDBuzz (به طور مجازی) برای یک جلسه پرسش و پاسخ عمیق با تیم راش نشستند تا به پرسش های مربوط به تومینرسن و توقف اخیر آزمایش GENERATION-HD1 پاسخ دهند.
شرکت داروسازی نوارتیس کشف کرد که این دارو ممکن است برای افراد مبتلا به بیماری هانتینگتون (HD) درمان نویدبخش داشته باشد. سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به براناپلام وضعیت ویژه‌ای به نام "طراحی داروی نادر" اختصاص داده است.
مطالعه SIGNAL به اهداف کلیدی بالینی خود برای #Huntingtons Disease برای کاهش یا بهبود علائم HD نرسید، اما نتایج هنوز برای جامعه HD و سایر زمینه ها آموزنده است.
جایگزینی سلول ها با HD در مغز می تواند یک استراتژی درمانی موثر باشد. کار اخیر نشان می‌دهد که گلیا تزریق شده به مغز موش سلولهای مسن‌تر را از بین می‌برد، اما به دلیلی شگفت‌انگیز - به دلیل سن بیشتر، نه HD!
دانشمندان کل ژنوم را برای یافتن اهداف درمانی بالقوه جدید برای HD بررسی می کنند. این مطالعه جاه طلبانه داده های زیادی را برای محققان HD فراهم می کند.
محققان PTC Therapeutics اخیرا یافته‌های جدید هیجان‌انگیزی را منتشر کرده‌اند - یک داروی جدید امیدوارکننده برای کاهش هانتینگتین که می‌تواند به عنوان یک قرص مصرف شود. آیا این رویکرد ما را در مواجه با کاهش هانتینگتین را تغییر خواهد داد؟
سرنخ دیگری در مورد عملکرد طبیعی پروتئین هانتینگتین. تیمی از دانشمندان اخیرا دریافته اند که به نظر می رسد هانتینگتین نقش مهمی در ترمیم سلول های عصبی آسیب دیده دارد.
دانشمندان شجاع دفتر یادداشت‌های خود را باز می‌کنند تا به تحقیقات هانتینگتون کمک کنند. علیرغم وجود خطر "اسکوپ" شدن.
یک تیم تحقیقاتی چینی با هدف قرار دادن پروتئینی به نام GPR52، راه جدیدی را برای کاهش پروتئین هانتینگتین به طور غیرمستقیم ایجاد کردند. مولکول‌هایی که آنها طراحی کردند در سلول‌ها و موش‌های دارای هانتینگتون محافظت کننده بودند.
FDA والبنازین را که با نام INGREZZA نیز شناخته می شود را به عنوان درمانی برای علائم حرکتی بیماری هانتینگتون تایید کرده است.